Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van GLWL-01 bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

9 maart 2020 bijgewerkt door: GLWL Research Inc.

Een fase 2-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van GLWL-01 bij de behandeling van patiënten met het Prader-Willi-syndroom te evalueren

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van GLWL-01 bij de behandeling van patiënten met het Prader-Willi-syndroom (PWS).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers worden toegewezen aan een van de twee behandelingsreeksen (GLWL-01/Placebo of Placebo/GLWL-01), waarbij elke reeks bestaat uit twee behandelingsperioden gescheiden door een wash-outperiode

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
19

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van PWS op basis van genetische bevestiging met behulp van de DNA-methode
  • Body mass index (BMI) van 27 tot 60 kg/m2
  • Geen bewijs van een gewichtsafwijking van meer dan 10% van het basisgewicht
  • Patiënten moeten toestemming geven en een betrouwbare verzorger hebben (die de patiënt minimaal 6 maanden heeft verzorgd) die een afzonderlijke schriftelijke geïnformeerde toestemming geeft voor deelname. Van de verzorger wordt verwacht dat hij gedurende het hele onderzoek de primaire verzorger is en regelmatig contact heeft met de patiënt (gedefinieerd als ten minste 4 uur wakker per dag). De verzorger moet kunnen communiceren met personeel op de locatie en moet naar de mening van de onderzoeker voldoende geletterdheid hebben om vragenlijsten in te vullen. Als een verzorger niet verder kan, is 1 vervanger van de verzorger toegestaan
  • > 2 maanden daarvoor een stabiel dieet en bewegingsregime volgen

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige deelname aan of stopzetting binnen de laatste 30 dagen van een klinische proef waarbij een geneesmiddel of apparaat in onderzoek betrokken is
  • Woont momenteel meer dan 50% van de tijd in een groepswoning
  • Een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een andere medische ziekte die wijst op een medisch probleem dat deelname aan het onderzoek zou verhinderen
  • Hebben een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <60 ml/minuut/1,73 m2. Macroalbuminurie hebben (gedefinieerd als spot urine albumine tot creatinine ratio van >300 μg/mg) of hematurie
  • Zijn hypertensief (gedefinieerd als zittende systolische bloeddruk (BP) groter dan of gelijk aan (≥) 140 millimeter kwik (mmHg) en diastolische BP ≥90 mmHg)
  • Patiënten die medicijnen voor gewichtsverlies gebruiken binnen 30 dagen na toediening, of met een voorgeschiedenis van bariatrische chirurgie

  • Niet in staat om af te zien van of te anticiperen op het gebruik van:

    1. Alle geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze significante remmers zijn van Cytochroom P450, familie 3, subfamilie A (CYP)3A-enzymen en/of P-glycoproteïne (P-gp), inclusief regelmatige consumptie van grapefruit of grapefruitsap gedurende 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis. Acetaminophen (tot 2 gram per periode van 24 uur) kan worden toegestaan
    2. Alle geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze significante inductoren zijn van enzymen van cytochroom P450, familie 3, subfamilie A (CYP3A) en/of P-gp, inclusief sint-janskruid
    3. Alle medicijnen die het QT/QTc-interval verlengen, tenzij de deelnemer de medicatie minimaal 3 maanden stabiel heeft gebruikt en een gecorrigeerd QT-interval (QTc) <450 msec heeft
  • Gebruikt momenteel simvastatine >10 mg per dag, atorvastatine >20 mg per dag of lovastatine >20 mg per dag, of heeft een voorgeschiedenis van statine-geïnduceerde myopathie/rabdomyolyse
  • Naar mening van de onderzoeker niet geschikt voor opname in het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
ANDER: Behandelingsvolgorde 1
GLWL-01 (450 mg) tweemaal daags/Placebo
Geneesmiddel: GLWL-01
Orale toediening van 3 capsules, tweemaal daags
Geneesmiddel: Placebo
Orale toediening van 3 capsules, tweemaal daags
ANDER: Behandelingsvolgorde 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), tweemaal daags
Geneesmiddel: GLWL-01
Orale toediening van 3 capsules, tweemaal daags
Geneesmiddel: Placebo
Orale toediening van 3 capsules, tweemaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale score na behandeling op de hyperfagievragenlijst voor klinische proeven (HQ-CT)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 weken dubbelblinde behandeling
GLWL-01 vergeleken met placebo op de HQ-CT-score na behandeling. Totaal scorebereik van nul tot 36, waarbij een hogere score een slechter resultaat aangeeft.
Tot ongeveer 4 weken dubbelblinde behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een of meer tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) of ernstige AE's
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 18 weken
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van GLWL-01
Basislijn tot ongeveer 18 weken
Verzorger Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 4 weken dubbelblinde behandeling
GLWL-01 vergeleken met placebo in de CGIC. Score varieert van 1 tot 7, waarbij een hoger getal een slechter resultaat aangeeft.
Tot ongeveer 4 weken dubbelblinde behandeling
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve van tijd nul tot 12 uur (AUC0-12)
Tijdsspanne: Dag 14 en Dag 42, vóór de dosis, en 0,5, 1, 2, 4, 6 en tussen 8 en 12 uur na de dosis
Farmacokinetiek (PK) na enkelvoudige en meervoudige orale dosering
Dag 14 en Dag 42, vóór de dosis, en 0,5, 1, 2, 4, 6 en tussen 8 en 12 uur na de dosis
Maximale waargenomen geneesmiddelconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 14 en Dag 42, vóór de dosis, en 0,5, 1, 2, 4, 6 en tussen 8 en 12 uur na de dosis
Farmacokinetiek na enkelvoudige en meervoudige orale dosering
Dag 14 en Dag 42, vóór de dosis, en 0,5, 1, 2, 4, 6 en tussen 8 en 12 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
GLWL Research Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Study Director, GLWL Research Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
20 februari 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
12 juni 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
12 juni 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
5 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
5 september 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
7 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
27 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
9 maart 2020

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • GLWL-PWS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen