Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av GLWL-01 hos patienter med Prader-Willis syndrom

9 mars 2020 uppdaterad av: GLWL Research Inc.

En fas 2-studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för GLWL-01 vid behandling av patienter med Prader-Willis syndrom

Syftet med denna studie är att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för GLWL-01 vid behandling av patienter med Prader-Willis syndrom (PWS).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Deltagarna kommer att tilldelas en av två behandlingssekvenser (GLWL-01/Placebo eller Placebo/GLWL-01), där varje sekvens består av två behandlingsperioder åtskilda av en tvättperiod

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
19

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • CRCHUM

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av PWS baserad på genetisk bekräftelse med DNA-metod
  • Body mass index (BMI) på 27 till 60 kg/m2
  • Inga tecken på viktavvikelse utöver 10 % av baslinjevikten
  • Patienter måste ge samtycke och ha en pålitlig vårdgivare (måste ha vårdat patienten i minst 6 månader) som ger ett separat skriftligt informerat samtycke för att delta. Vårdgivaren förväntas vara den primära vårdgivaren under hela studien och måste ha frekvent kontakt med patienten (definierat som minst 4 vakna timmar per dag). Vårdgivaren måste kunna kommunicera med platspersonalen och måste enligt utredarens uppfattning ha tillräcklig läskunnighet för att fylla i frågeformulär. Om en vårdgivare inte kan fortsätta tillåts 1 vårdgivarebyte
  • Går på en stabil diet och tränar i >2 månader innan

Exklusions kriterier:

  • Aktuell inskrivning i eller avbrytande inom de senaste 30 dagarna från en klinisk prövning som involverar något prövningsläkemedel eller enhet
  • Bor för närvarande i gruppbostad mer än 50 % av tiden
  • En historia eller förekomst av annan medicinsk sjukdom som indikerar ett medicinskt problem som skulle hindra studiedeltagande
  • Har en uppskattad glomerulär filtrationshastighet <60 ml/minut/1,73 m2. Har makroalbuminuri (definieras som förhållandet mellan albumin och kreatinin i fläckurin på >300 μg/mg) eller hematuri
  • Är hypertoni (definieras som sittande systoliskt blodtryck (BP) högre än eller lika med (≥)140 millimeter kvicksilver (mmHg) och diastoliskt BP ≥90 mmHg)
  • Patienter på viktminskningsmediciner inom 30 dagar efter dosering, eller med en historia av bariatrisk operation

  • Kan inte avstå från eller förutse användningen av:

    1. Alla läkemedel som är kända för att vara signifikanta hämmare av Cytokrom P450, familj 3, underfamilj A (CYP)3A-enzymer och/eller P-glykoprotein (P-gp), inklusive regelbunden konsumtion av grapefrukt eller grapefruktjuice i 14 dagar före den första dosen. Acetaminophen (upp till 2 gram per 24-timmarsperiod) kan tillåtas
    2. Alla läkemedel som är kända för att vara signifikanta inducerare av Cytokrom P450, familj 3, underfamilj A (CYP3A) enzymer och/eller P-gp, inklusive johannesört
    3. Alla mediciner som förlänger QT/QTc-intervallet, såvida inte deltagaren har varit stabil på medicinen i minst 3 månader och har ett korrigerat QT-intervall (QTc) <450 msek.
  • Tar för närvarande simvastatin >10 mg per dag, atorvastatin >20 mg per dag, eller lovastatin >20 mg per dag, eller har en historia av statininducerad myopati/rabdomyolys
  • Olämplig för inkludering i studien enligt utredarens uppfattning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
ÖVRIG: Behandlingssekvens 1
GLWL-01 (450 mg) två gånger om dagen/ Placebo
Läkemedel: GLWL-01
Oral administrering av 3 kapslar, två gånger om dagen
Läkemedel: Placebo
Oral administrering av 3 kapslar, två gånger om dagen
ÖVRIG: Behandlingssekvens 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), två gånger om dagen
Läkemedel: GLWL-01
Oral administrering av 3 kapslar, två gånger om dagen
Läkemedel: Placebo
Oral administrering av 3 kapslar, två gånger om dagen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totalt resultat efter behandling på Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsram: Upp till cirka 4 veckors dubbelblind behandling
GLWL-01 jämfört med placebo på HQ-CT-poäng efter behandling. Totalt antal poäng från noll till 36, med högre poäng indikerar ett sämre resultat.
Upp till cirka 4 veckors dubbelblind behandling

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med en eller flera behandlingar Emergent Adverse Events (AE) eller några allvarliga AE
Tidsram: Baslinje upp till cirka 18 veckor
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLWL-01
Baslinje upp till cirka 18 veckor
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Tidsram: Upp till cirka 4 veckors dubbelblind behandling
GLWL-01 jämfört med placebo i CGIC. Poängen varierar från 1 till 7, med ett större antal som indikerar ett sämre resultat.
Upp till cirka 4 veckors dubbelblind behandling
Area under kurvan för koncentration kontra tid från tid noll till 12 timmar (AUC0-12)
Tidsram: Dag 14 och dag 42, före dos, och 0,5, 1, 2, 4, 6 och mellan 8 och 12 timmar efter dos
Farmakokinetik (PK) efter enkel och multipel oral dosering
Dag 14 och dag 42, före dos, och 0,5, 1, 2, 4, 6 och mellan 8 och 12 timmar efter dos
Maximal observerad läkemedelskoncentration (Cmax)
Tidsram: Dag 14 och dag 42, före dos, och 0,5, 1, 2, 4, 6 och mellan 8 och 12 timmar efter dos
Farmakokinetik efter engångs- och multipel oral dosering
Dag 14 och dag 42, före dos, och 0,5, 1, 2, 4, 6 och mellan 8 och 12 timmar efter dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
GLWL Research Inc.

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
20 februari 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
12 juni 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
12 juni 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
5 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
5 september 2017

Första postat (FAKTISK)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
7 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
27 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
9 mars 2020

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • GLWL-PWS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar