Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A GLWL-01 vizsgálata Prader-Willi szindrómában szenvedő betegeknél

2020. március 9. frissítette: GLWL Research Inc.

2. fázisú vizsgálat a GLWL-01 hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére a Prader-Willi-szindrómás betegek kezelésében

E tanulmány célja a GLWL-01 hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelése Prader-Willi szindrómában (PWS) szenvedő betegek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Részletes leírás

A résztvevőket két kezelési szekvencia (GLWL-01/Placebo vagy Placebo/GLWL-01) egyikébe kell besorolni, és mindegyik szekvencia két kezelési periódusból áll, amelyeket kimosási periódus választ el.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
19

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • CRCHUM

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

16 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PWS megerősített diagnózisa DNS-módszerrel végzett genetikai megerősítésen alapul
  • Testtömegindex (BMI) 27-60 kg/m2
  • A kiindulási súly 10%-át meghaladó súlyugrásra nincs bizonyíték
  • A betegeknek hozzájárulást kell adniuk, és megbízható gondozóval kell rendelkezniük (legalább 6 hónapja kell gondoskodniuk a betegről), aki külön írásos beleegyező nyilatkozatot ad a részvételhez. A gondozónak a vizsgálat során az elsődleges gondozónak kell lennie, és gyakori kapcsolatban kell lennie a pácienssel (napi legalább 4 ébrenléti óra). A gondozónak képesnek kell lennie kommunikálni a helyszíni személyzettel, és a vizsgáló véleménye szerint megfelelő műveltséggel kell rendelkeznie a kérdőívek kitöltéséhez. Ha egy gondozó nem tudja folytatni, 1 gondozó pótlás megengedett
  • Stabil diétát és testmozgást folytat több mint 2 hónapig

Kizárási kritériumok:

  • Jelenlegi beiratkozás vagy abbahagyás az elmúlt 30 napon belül bármely vizsgálati gyógyszert vagy eszközt érintő klinikai vizsgálatba
  • Jelenleg csoportos otthonban élnek az idő több mint 50%-ában
  • Egyéb egészségügyi betegség előzménye vagy jelenléte, amely olyan egészségügyi problémára utal, amely kizárná a tanulmányban való részvételt
  • A becsült glomeruláris filtrációs sebesség <60 ml/perc/1,73 m2. Makroalbuminuriája (meghatározása szerint a vizelet albumin/kreatinin aránya >300 μg/mg) vagy hematuria
  • Hipertóniás (meghatározása szerint ülő szisztolés vérnyomás (BP) nagyobb vagy egyenlő (≥) 140 higanymilliméternél (Hgmm) és diasztolés vérnyomás ≥ 90 Hgmm)
  • Azok a betegek, akik az adagolást követő 30 napon belül súlycsökkentő gyógyszert szednek, vagy akiknek a kórelőzményében bariátriai műtét szerepel

  • Nem tud tartózkodni vagy előrelátja a következők használatát:

    1. Bármely gyógyszer, amelyről ismert, hogy jelentős inhibitora a citokróm P450, a 3. család, az A alcsalád (CYP)3A enzimeinek és/vagy a P-glikoproteinnek (P-gp), beleértve a grapefruit vagy grapefruitlé rendszeres fogyasztását 14 nappal az első adag beadása előtt. Az acetaminofen (legfeljebb 2 gramm 24 órás periódusonként) megengedett
    2. Bármely gyógyszer, amelyről ismert, hogy jelentős indukátora a citokróm P450, a 3. család, az A alcsalád (CYP3A) enzimeinek és/vagy a P-gp-nek, beleértve az orbáncfüvet
    3. Minden olyan gyógyszer, amely meghosszabbítja a QT/QTc intervallumot, kivéve, ha a résztvevő legalább 3 hónapja stabilan szedte a gyógyszert, és a korrigált QT-intervallum (QTc) <450 msec
  • Jelenleg napi 10 mg feletti szimvasztatint, napi 20 mg feletti atorvasztatint vagy napi 20 mg feletti lovasztatint szed, vagy kórtörténetében statinok által kiváltott myopathia/rhabdomyolysis szerepel
  • A vizsgáló véleménye szerint nem alkalmas a vizsgálatba való felvételre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: HÁRMAS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
EGYÉB: 1. kezelési sorrend
GLWL-01 (450 mg) naponta kétszer/placebo
Drog: GLWL-01
Szájon át 3 kapszula, naponta kétszer
Drog: Placebo
Szájon át 3 kapszula, naponta kétszer
EGYÉB: 2. kezelési sorrend
Placebo / GLWL-01 (450 mg), naponta kétszer
Drog: GLWL-01
Szájon át 3 kapszula, naponta kétszer
Drog: Placebo
Szájon át 3 kapszula, naponta kétszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés utáni összpontszám a hyperphagia kérdőíven a klinikai vizsgálatokhoz (HQ-CT)
Időkeret: Körülbelül 4 hetes kettős vak kezelés
GLWL-01 a placebóval összehasonlítva a kezelés utáni HQ-CT pontszámban. A nullától 36-ig terjedő összpontszám, a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez.
Körülbelül 4 hetes kettős vak kezelés

Másodlagos eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában egy tervezett eredménymérő, amely nem olyan fontos, mint az elsődleges eredménymérő a beavatkozás hatásának értékeléséhez, de még mindig érdekes. A legtöbb klinikai vizsgálatnak több másodlagos kimeneti mérőszáma van.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél egy vagy több kezelési sürgős nemkívánatos esemény (AE) vagy bármilyen súlyos mellékhatás jelentkezett
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 18 hétig
Értékelje a GLWL-01 biztonságosságát és tolerálhatóságát
Kiindulási állapot körülbelül 18 hétig
Gondozók globális benyomása a változásról (CGIC)
Időkeret: Körülbelül 4 hetes kettős vak kezelés
GLWL-01 a placebóval összehasonlítva a CGIC-ben. A pontszám 1-től 7-ig terjed, a nagyobb szám rosszabb eredményt jelez.
Körülbelül 4 hetes kettős vak kezelés
Koncentráció-idő görbe alatti terület nulla időtől 12 óráig (AUC0-12)
Időkeret: 14. és 42. nap, az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, valamint 8 és 12 óra között az adagolás után
Farmakokinetika (PK) egyszeri és többszöri orális adagolás után
14. és 42. nap, az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, valamint 8 és 12 óra között az adagolás után
Maximális megfigyelt gyógyszerkoncentráció (Cmax)
Időkeret: 14. és 42. nap, az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, valamint 8 és 12 óra között az adagolás után
Farmakokinetika egyszeri és többszöri orális adagolás után
14. és 42. nap, az adagolás előtt, 0,5, 1, 2, 4, 6, valamint 8 és 12 óra között az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
GLWL Research Inc.

Nyomozók

Nyomozók

Klinikai vizsgálatban részt vevő kutató. A kapcsolódó kifejezések közé tartozik a helyszíni főkutató, a helyszíni segédkutató, a tanulmányi elnök, a vizsgálati igazgató és a vizsgálatvezető.
  • Tanulmányi igazgató: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2018. február 20.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2019. június 12.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2019. június 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2017. szeptember 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2017. szeptember 5.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2017. szeptember 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2020. március 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2020. március 9.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • GLWL-PWS

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése