Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование GLWL-01 у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

9 марта 2020 г. обновлено: GLWL Research Inc.

Исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики GLWL-01 при лечении пациентов с синдромом Прадера-Вилли

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности и фармакокинетики GLWL-01 при лечении пациентов с синдромом Прадера-Вилли (СПВ).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Участникам будет назначена одна из двух последовательностей лечения (GLWL-01/плацебо или плацебо/GLWL-01), каждая из которых состоит из двух периодов лечения, разделенных периодом вымывания.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
19

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Канада, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз СПВ на основании генетического подтверждения методом ДНК
  • Индекс массы тела (ИМТ) от 27 до 60 кг/м2
  • Нет признаков отклонений веса более чем на 10% от исходного веса.
  • Пациенты должны предоставить согласие и иметь надежного опекуна (должен ухаживать за пациентом не менее 6 месяцев), который дает отдельное письменное информированное согласие на участие. Ожидается, что лицо, осуществляющее уход, будет основным лицом, осуществляющим уход, на протяжении всего исследования и должно часто контактировать с пациентом (определяется как бодрствование не менее 4 часов в день). Опекун должен быть в состоянии общаться с персоналом участка и, по мнению исследователя, должен иметь достаточную грамотность для заполнения вопросников. Если опекун не может продолжать работу, допускается замена одного опекунства
  • Соблюдают стабильную диету и режим физических упражнений в течение > 2 месяцев до

Критерий исключения:

  • Текущая регистрация или прекращение в течение последних 30 дней после клинического исследования с участием любого исследуемого препарата или устройства
  • В настоящее время живут в групповом доме более 50% времени
  • Наличие в анамнезе или других заболеваний, указывающих на медицинскую проблему, препятствующую участию в исследовании.
  • Иметь расчетную скорость клубочковой фильтрации <60 мл/мин/1,73. м2. Наличие макроальбуминурии (определяемой как отношение альбумина к креатинину мочи более 300 мкг/мг) или гематурии
  • Гипертоническая болезнь (определяется как сидячее систолическое артериальное давление (АД), превышающее или равное (≥) 140 миллиметрам ртутного столба (мм рт.ст.) и диастолическое АД ≥90 мм рт.ст.)
  • Пациенты, принимающие препараты для снижения веса в течение 30 дней после приема, или с бариатрической хирургией в анамнезе

  • Не в состоянии воздержаться или предвидит использование:

    1. Любые препараты, которые, как известно, являются значительными ингибиторами ферментов цитохрома P450, семейства 3, подсемейства A (CYP)3A и/или P-гликопротеина (P-gp), включая регулярное употребление грейпфрута или грейпфрутового сока в течение 14 дней до первой дозы. Ацетаминофен (до 2 граммов в сутки) может быть разрешен.
    2. Любые препараты, которые, как известно, являются значительными индукторами ферментов цитохрома P450, семейства 3, подсемейства A (CYP3A) и/или P-gp, включая зверобой продырявленный.
    3. Любые лекарства, удлиняющие интервал QT/QTc, за исключением случаев, когда участник стабильно принимает лекарства в течение как минимум 3 месяцев и имеет скорректированный интервал QT (QTc) <450 мс.
  • В настоящее время принимаете симвастатин > 10 мг в сутки, аторвастатин > 20 мг в сутки или ловастатин > 20 мг в сутки или имеете в анамнезе статин-индуцированную миопатию/рабдомиолиз
  • Непригодны для включения в исследование по мнению исследователя

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ДРУГОЙ: Последовательность лечения 1
GLWL-01 (450 мг) два раза в день/плацебо
Лекарство: ГЛВЛ-01
Пероральное введение по 3 капсулы два раза в день
Лекарство: Плацебо
Пероральное введение по 3 капсулы два раза в день
ДРУГОЙ: Последовательность лечения 2
Плацебо/GLWL-01 (450 мг), два раза в день
Лекарство: ГЛВЛ-01
Пероральное введение по 3 капсулы два раза в день
Лекарство: Плацебо
Пероральное введение по 3 капсулы два раза в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий балл после лечения по опроснику гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT)
Временное ограничение: Примерно до 4 недель двойного слепого лечения
GLWL-01 по сравнению с плацебо по шкале HQ-CT после лечения. Общий диапазон баллов от нуля до 36, при этом более высокий балл указывает на худший результат.
Примерно до 4 недель двойного слепого лечения

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с одним или несколькими нежелательными явлениями (НЯ), возникшими во время лечения, или любыми серьезными НЯ
Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 18 недель
Оценить безопасность и переносимость GLWL-01
Исходный уровень примерно до 18 недель
Глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (CGIC)
Временное ограничение: Примерно до 4 недель двойного слепого лечения
GLWL-01 по сравнению с плацебо в CGIC. Оценка варьируется от 1 до 7, при этом большее число указывает на худший результат.
Примерно до 4 недель двойного слепого лечения
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени от нулевого времени до 12 часов (AUC0-12)
Временное ограничение: День 14 и День 42, до введения дозы и 0,5, 1, 2, 4, 6 и от 8 до 12 часов после введения дозы.
Фармакокинетика (ФК) после однократного и многократного перорального приема
День 14 и День 42, до введения дозы и 0,5, 1, 2, 4, 6 и от 8 до 12 часов после введения дозы.
Максимальная наблюдаемая концентрация препарата (Cmax)
Временное ограничение: День 14 и День 42, до введения дозы и 0,5, 1, 2, 4, 6 и от 8 до 12 часов после введения дозы.
Фармакокинетика после однократного и многократного приема внутрь
День 14 и День 42, до введения дозы и 0,5, 1, 2, 4, 6 и от 8 до 12 часов после введения дозы.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
GLWL Research Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Study Director, GLWL Research Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
20 февраля 2018 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
12 июня 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
12 июня 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
5 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
7 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
27 марта 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 марта 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • GLWL-PWS

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками