Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus GLWL-01:stä potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

maanantai 9. maaliskuuta 2020 päivittänyt: GLWL Research Inc.

Vaiheen 2 tutkimus GLWL-01:n tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi Prader-Willin oireyhtymää sairastavien potilaiden hoidossa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida GLWL-01:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa potilaiden hoidossa, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä (PWS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat määrätään toiseen kahdesta hoitojaksosta (GLWL-01/Placebo tai Plasebo/GLWL-01), jolloin kukin jakso koostuu kahdesta hoitojaksosta, jotka erotetaan huuhtoutumisjaksolla.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
19

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu PWS-diagnoosi perustuu geneettiseen vahvistukseen DNA-menetelmällä
  • Painoindeksi (BMI) on 27-60 kg/m2
  • Ei näyttöä painon noususta yli 10 % peruspainosta
  • Potilaiden tulee antaa suostumus ja luotettava hoitaja (on täytynyt hoitaa potilasta vähintään 6 kuukautta), joka antaa erillisen kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen. Omaishoitajan odotetaan olevan ensisijainen hoitaja koko tutkimuksen ajan, ja hänen on oltava usein yhteydessä potilaaseen (määriteltynä vähintään 4 valveillaolotuntia päivässä). Omaishoitajan tulee kyetä kommunikoimaan työpaikan henkilökunnan kanssa ja hänellä tulee tutkijan mielestä olla riittävä lukutaito kyselylomakkeiden täyttämiseen. Jos hoitaja ei voi jatkaa, 1 hoitajan vaihto on sallittu
  • Olet vakaalla ruokavaliolla ja liikunnalla yli 2 kuukautta ennen

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen ilmoittautuminen tai lopettaminen viimeisten 30 päivän aikana kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana mitä tahansa tutkimuslääkettä tai -laitetta
  • Asuvat tällä hetkellä ryhmäkodissa yli 50 % ajasta
  • Muun lääketieteellisen sairauden historia tai olemassaolo, joka viittaa lääketieteelliseen ongelmaan, joka estäisi tutkimukseen osallistumisen
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus on <60 ml/minuutti/1,73 m2. sinulla on makroalbuminuria (määritelty virtsan albumiinin ja kreatiniinin väliseksi suhteeksi >300 μg/mg) tai hematuria
  • oletko hypertensiivinen (määritelty istuvan systolisen verenpaineen (BP) ollessa suurempi tai yhtä suuri (≥) 140 elohopeamillimetriä (mmHg) ja diastoliseksi verenpaineeksi ≥90 mmHg)
  • Potilaat, jotka käyttävät painonpudotuslääkkeitä 30 päivän kuluessa annostelusta tai joilla on ollut bariatrinen leikkaus

  • Ei voi pidättäytyä tai ennakoi käyttää:

    1. Kaikki lääkkeet, joiden tiedetään olevan merkittäviä sytokromi P450:n, perheen 3, alaryhmän A (CYP)3A entsyymien ja/tai P-glykoproteiinin (P-gp) estäjiä, mukaan lukien säännöllinen greipin tai greippimehun nauttiminen 14 päivän ajan ennen ensimmäistä annosta. Asetaminofeeni (enintään 2 grammaa 24 tunnin aikana) voidaan sallia
    2. Kaikki lääkkeet, joiden tiedetään olevan merkittäviä sytokromi P450:n, perheen 3, alaperheen A (CYP3A) entsyymien ja/tai P-gp:n indusoijia, mukaan lukien mäkikuisma
    3. Kaikki lääkkeet, jotka pidentävät QT/QTc-aikaa, ellei osallistuja ole käyttänyt lääkettä vakaasti vähintään 3 kuukautta ja hänen korjattu QT-aika (QTc) <450 ms
  • Käytät tällä hetkellä simvastatiinia > 10 mg päivässä, atorvastatiinia > 20 mg päivässä tai lovastatiinia > 20 mg päivässä tai sinulla on ollut statiinin aiheuttamaa myopatiaa/rabdomyolyysiä
  • Tutkijan mielestä ei sovellu sisällytettäväksi tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
MUUTA: Hoitojakso 1
GLWL-01 (450 mg) kahdesti päivässä / lumelääke
Lääke: GLWL-01
Suun kautta 3 kapselia kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo
Suun kautta 3 kapselia kahdesti päivässä
MUUTA: Hoitojakso 2
Plasebo / GLWL-01 (450 mg), kahdesti päivässä
Lääke: GLWL-01
Suun kautta 3 kapselia kahdesti päivässä
Lääke: Plasebo
Suun kautta 3 kapselia kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon jälkeinen kokonaispistemäärä hyperfagiakyselyssä kliinisiä tutkimuksia varten (HQ-CT)
Aikaikkuna: Jopa noin 4 viikkoa kaksoissokkohoitoa
GLWL-01 verrattuna lumelääkkeeseen hoidon jälkeisessä HQ-CT-pisteessä. Kokonaispistemäärä nollasta 36:een, korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Jopa noin 4 viikkoa kaksoissokkohoitoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on yksi tai useampi hoitoon ilmenevä haittatapahtuma (AE) tai mikä tahansa vakava haittavaikutus
Aikaikkuna: Perustaso noin 18 viikkoon asti
Arvioi GLWL-01:n turvallisuus ja siedettävyys
Perustaso noin 18 viikkoon asti
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Aikaikkuna: Jopa noin 4 viikkoa kaksoissokkohoitoa
GLWL-01 verrattuna lumelääkkeeseen CGIC:ssä. Pisteet vaihtelevat 1–7, ja suurempi luku tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Jopa noin 4 viikkoa kaksoissokkohoitoa
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta 12 tuntiin (AUC0-12)
Aikaikkuna: Päivä 14 ja päivä 42, ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 - 12 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikka (PK) kerta- ja toistuvan oraalisen annostelun jälkeen
Päivä 14 ja päivä 42, ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 - 12 tuntia annoksen jälkeen
Suurin havaittu lääkeainepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 14 ja päivä 42, ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 - 12 tuntia annoksen jälkeen
Farmakokinetiikka kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten jälkeen
Päivä 14 ja päivä 42, ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6 ja 8 - 12 tuntia annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
GLWL Research Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Study Director, GLWL Research Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 20. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 5. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 5. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 7. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 27. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 9. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • GLWL-PWS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset GLWL-01

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia