Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av GLWL-01 hos pasienter med Prader-Willi syndrom

9. mars 2020 oppdatert av: GLWL Research Inc.

En fase 2-studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og farmakokinetikk av GLWL-01 i behandling av pasienter med Prader-Willi syndrom

Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til GLWL-01 i behandlingen av pasienter med Prader-Willi syndrom (PWS).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil bli tildelt en av to behandlingssekvenser (GLWL-01/Placebo eller Placebo/GLWL-01), der hver sekvens består av to behandlingsperioder atskilt med en utvaskingsperiode

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
19

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av PWS basert på genetisk bekreftelse ved bruk av DNA-metode
  • Kroppsmasseindeks (BMI) på 27 til 60 kg/m2
  • Ingen bevis for vektavvik utover 10 % av baselinevekten
  • Pasienter må gi samtykke og ha en pålitelig omsorgsperson (må ha pleiet pasienten i minst 6 måneder) som gir et separat skriftlig informert samtykke til å delta. Pleieren forventes å være den primære omsorgspersonen gjennom hele studien og må være i hyppig kontakt med pasienten (definert som minst 4 våkne timer per dag). Omsorgspersonen må være i stand til å kommunisere med personell på stedet og må etter etterforskerens mening ha tilstrekkelig kompetanse til å fylle ut spørreskjemaer. Dersom en omsorgsperson ikke kan fortsette, tillates 1 omsorgspersonbytte
  • Er på et stabilt kosthold og treningsregime i >2 måneder før

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende påmelding til eller seponering i løpet av de siste 30 dagene fra en klinisk utprøving som involverer et hvilket som helst undersøkelsesmiddel eller utstyr
  • Bor for tiden i gruppehjem i mer enn 50 % av tiden
  • En historie eller tilstedeværelse av annen medisinsk sykdom som indikerer et medisinsk problem som vil utelukke studiedeltakelse
  • Har en estimert glomerulær filtrasjonshastighet <60 ml/minutt/1,73 m2. Har makroalbuminuri (definert som punkturinalbumin til kreatininforhold på >300 μg/mg) eller hematuri
  • Er hypertensive (definert som sittende systoliske blodtrykk (BP) større enn eller lik (≥)140 millimeter kvikksølv (mmHg) og diastolisk BP ≥90 mmHg)
  • Pasienter på vekttapsmedisiner innen 30 dager etter dosering, eller med en historie med fedmekirurgi

  • Kan ikke avstå fra eller forutse bruken av:

    1. Alle legemidler som er kjent for å være signifikante hemmere av Cytokrom P450, familie 3, underfamilie A (CYP)3A-enzymer og/eller P-glykoprotein (P-gp), inkludert regelmessig inntak av grapefrukt eller grapefruktjuice i 14 dager før første dose. Acetaminophen (opptil 2 gram per 24-timers periode) kan tillates
    2. Alle legemidler som er kjent for å være signifikante induktorer av Cytokrom P450, familie 3, underfamilie A (CYP3A) enzymer og/eller P-gp, inkludert johannesurt
    3. Alle medisiner som forlenger QT/QTc-intervallet, med mindre deltakeren har vært stabil på medisinen i minst 3 måneder og har et korrigert QT-intervall (QTc) <450 msek.
  • Tar for tiden simvastatin >10 mg per dag, atorvastatin >20 mg per dag, eller lovastatin >20 mg per dag, eller har en historie med statinindusert myopati/rabdomyolyse
  • Uegnet for inkludering i studien etter utrederens oppfatning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
ANNEN: Behandlingssekvens 1
GLWL-01 (450 mg) to ganger daglig/ placebo
Legemiddel: GLWL-01
Oral administrering av 3 kapsler, to ganger daglig
Legemiddel: Placebo
Oral administrering av 3 kapsler, to ganger daglig
ANNEN: Behandlingssekvens 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), to ganger daglig
Legemiddel: GLWL-01
Oral administrering av 3 kapsler, to ganger daglig
Legemiddel: Placebo
Oral administrering av 3 kapsler, to ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalscore etter behandling på Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsramme: Opptil ca. 4 uker med dobbeltblind behandling
GLWL-01 sammenlignet med placebo på HQ-CT-score etter behandling. Totalt poengområde fra null til 36, med høyere poengsum som indikerer et dårligere resultat.
Opptil ca. 4 uker med dobbeltblind behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med én eller flere akutte behandlingsbivirkninger (AE) eller noen alvorlige AE
Tidsramme: Baseline opptil ca. 18 uker
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten til GLWL-01
Baseline opptil ca. 18 uker
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Opptil ca. 4 uker med dobbeltblind behandling
GLWL-01 sammenlignet med placebo i CGIC. Poengsummen varierer fra 1 til 7, med større tall som indikerer et dårligere resultat.
Opptil ca. 4 uker med dobbeltblind behandling
Område under konsentrasjon versus tid-kurven fra tid null til 12 timer (AUC0-12)
Tidsramme: Dag 14 og dag 42, før dose, og 0,5, 1, 2, 4, 6, og mellom 8 og 12 timer etter dose
Farmakokinetikk (PK) etter enkel og multippel oral dosering
Dag 14 og dag 42, før dose, og 0,5, 1, 2, 4, 6, og mellom 8 og 12 timer etter dose
Maksimal observert legemiddelkonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 14 og dag 42, før dose, og 0,5, 1, 2, 4, 6, og mellom 8 og 12 timer etter dose
Farmakokinetikk etter enkelt- og multippel oral dosering
Dag 14 og dag 42, før dose, og 0,5, 1, 2, 4, 6, og mellom 8 og 12 timer etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
GLWL Research Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
20. februar 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. juni 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
12. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. september 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
7. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
27. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. mars 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GLWL-PWS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger