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Un estudio de GLWL-01 en pacientes con síndrome de Prader-Willi

9 de marzo de 2020 actualizado por: GLWL Research Inc.

Un estudio de fase 2 para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de GLWL-01 en el tratamiento de pacientes con síndrome de Prader-Willi

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de GLWL-01 en el tratamiento de pacientes con síndrome de Prader-Willi (PWS).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los participantes serán asignados a una de dos secuencias de tratamiento (GLWL-01/Placebo o Placebo/GLWL-01), y cada secuencia constará de dos períodos de tratamiento separados por un período de lavado.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
19

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

16 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de PWS basado en confirmación genética utilizando el método de ADN
  • Índice de masa corporal (IMC) de 27 a 60 kg/m2
  • Sin evidencia de excursión de peso más allá del 10% del peso inicial
  • Los pacientes deben dar su consentimiento y tener un cuidador confiable (debe haber estado cuidando al paciente durante al menos 6 meses) que proporcione un consentimiento informado por escrito por separado para participar. Se espera que el cuidador sea el cuidador principal durante todo el estudio y debe estar en contacto frecuente con el paciente (definido como al menos 4 horas despierto por día). El cuidador debe poder comunicarse con el personal del sitio y, en opinión del investigador, debe tener la alfabetización adecuada para completar los cuestionarios. Si un cuidador no puede continuar, se permite el reemplazo de 1 cuidador
  • Tiene una dieta estable y un régimen de ejercicio durante >2 meses antes

Criterio de exclusión:

  • Inscripción actual o interrupción dentro de los últimos 30 días de un ensayo clínico que involucre cualquier fármaco o dispositivo en investigación
  • Vive actualmente en un hogar colectivo más del 50 % del tiempo
  • Un historial o presencia de otra enfermedad médica que indique un problema médico que impediría la participación en el estudio
  • Tener una tasa de filtración glomerular estimada <60 ml/minuto/1,73 m2. Tiene macroalbuminuria (definida como una proporción de albúmina a creatinina en orina puntual de >300 μg/mg) o hematuria
  • Es hipertenso (definido como presión arterial sistólica (PA) sentada mayor o igual a (≥) 140 milímetros de mercurio (mmHg) y PA diastólica ≥ 90 mmHg)
  • Pacientes que toman medicamentos para bajar de peso dentro de los 30 días posteriores a la dosificación o con antecedentes de cirugía bariátrica

  • No puede abstenerse o anticipa el uso de:

    1. Cualquier medicamento que se sepa que es un inhibidor significativo de las enzimas del citocromo P450, familia 3, subfamilia A (CYP) 3A y/o glicoproteína P (P-gp), incluido el consumo regular de toronja o jugo de toronja durante 14 días antes de la primera dosis. Se puede permitir el acetaminofén (hasta 2 gramos por período de 24 horas)
    2. Cualquier fármaco conocido por ser inductores significativos de las enzimas del citocromo P450, familia 3, subfamilia A (CYP3A) y/o P-gp, incluida la hierba de San Juan
    3. Cualquier medicamento que prolongue el intervalo QT/QTc, a menos que el participante haya estado estable con el medicamento durante al menos 3 meses y tenga un intervalo QT corregido (QTc) <450 ms
  • Actualmente toma simvastatina >10 mg por día, atorvastatina >20 mg por día o lovastatina >20 mg por día, o tiene antecedentes de miopatía/rabdomiolisis inducida por estatinas
  • No apto para su inclusión en el estudio en opinión del investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
OTRO: Secuencia de tratamiento 1
GLWL-01 (450 mg) dos veces al día/placebo
Droga: GLWL-01
Administración oral de 3 cápsulas, dos veces al día
Droga: Placebo
Administración oral de 3 cápsulas, dos veces al día
OTRO: Secuencia de tratamiento 2
Placebo/GLWL-01 (450 mg), dos veces al día
Droga: GLWL-01
Administración oral de 3 cápsulas, dos veces al día
Droga: Placebo
Administración oral de 3 cápsulas, dos veces al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación total posterior al tratamiento en el Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 4 semanas de tratamiento doble ciego
GLWL-01 comparado con placebo en la puntuación HQ-CT posterior al tratamiento. Rango total de puntuación de cero a 36, ​​donde una puntuación más alta indica un peor resultado.
Hasta aproximadamente 4 semanas de tratamiento doble ciego

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con uno o más eventos adversos emergentes del tratamiento (EA) o cualquier EA grave
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 18 semanas
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de GLWL-01
Línea de base hasta aproximadamente 18 semanas
Impresión global del cambio del cuidador (CGIC)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 4 semanas de tratamiento doble ciego
GLWL-01 comparado con placebo en el CGIC. La puntuación varía de 1 a 7, y un número mayor indica un peor resultado.
Hasta aproximadamente 4 semanas de tratamiento doble ciego
Área bajo la curva de concentración frente al tiempo desde el tiempo cero hasta las 12 horas (AUC0-12)
Periodo de tiempo: Día 14 y Día 42, antes de la dosis, y 0,5, 1, 2, 4, 6 y entre 8 y 12 horas después de la dosis
Farmacocinética (PK) después de dosis orales únicas y múltiples
Día 14 y Día 42, antes de la dosis, y 0,5, 1, 2, 4, 6 y entre 8 y 12 horas después de la dosis
Concentración máxima observada de fármaco (Cmax)
Periodo de tiempo: Día 14 y Día 42, antes de la dosis, y 0,5, 1, 2, 4, 6 y entre 8 y 12 horas después de la dosis
Farmacocinética después de dosis orales únicas y múltiples
Día 14 y Día 42, antes de la dosis, y 0,5, 1, 2, 4, 6 y entre 8 y 12 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
GLWL Research Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Study Director, GLWL Research Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
20 de febrero de 2018

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
12 de junio de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
12 de junio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
5 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
7 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
27 de marzo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
9 de marzo de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • GLWL-PWS

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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