Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af GLWL-01 hos patienter med Prader-Willi syndrom

9. marts 2020 opdateret af: GLWL Research Inc.

Et fase 2-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af GLWL-01 i behandlingen af ​​patienter med Prader-Willi syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af GLWL-01 i behandlingen af ​​patienter med Prader-Willi Syndrom (PWS).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive tildelt en af ​​to behandlingssekvenser (GLWL-01/Placebo eller Placebo/GLWL-01), hvor hver sekvens består af to behandlingsperioder adskilt af en udvaskningsperiode

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af PWS baseret på genetisk bekræftelse ved hjælp af DNA-metoden
  • Body mass index (BMI) på 27 til 60 kg/m2
  • Ingen tegn på vægtudsving ud over 10 % af baselinevægten
  • Patienter skal give samtykke og have en pålidelig behandler (skal have passet patienten i mindst 6 måneder), som giver et separat skriftligt informeret samtykke til at deltage. Plejeren forventes at være den primære omsorgsperson gennem hele undersøgelsen og skal være i hyppig kontakt med patienten (defineret som mindst 4 vågne timer pr. dag). Plejeren skal være i stand til at kommunikere med stedets personale og skal efter investigators mening have tilstrækkelige læse- og skrivefærdigheder til at udfylde spørgeskemaer. Hvis en pårørende ikke kan fortsætte, tillades 1 pårørendeudskiftning
  • Er på en stabil diæt og træningsregime i >2 måneder før

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel tilmelding til eller afbrydelse inden for de sidste 30 dage fra et klinisk forsøg, der involverer ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr
  • Bor i øjeblikket i en gruppebolig i mere end 50 % af tiden
  • En historie eller tilstedeværelse af anden medicinsk sygdom, der indikerer et medicinsk problem, der ville udelukke undersøgelsesdeltagelse
  • Har en estimeret glomerulær filtrationshastighed <60 ml/minut/1,73 m2. Har makroalbuminuri (defineret som pleturinalbumin til kreatininforhold på >300 μg/mg) eller hæmaturi
  • Er hypertensive (defineret som siddende systolisk blodtryk (BP) større end eller lig med (≥)140 millimeter kviksølv (mmHg) og diastolisk BP ≥90 mmHg)
  • Patienter på vægttabsmedicin inden for 30 dage efter dosering eller med en historie med fedmekirurgi

  • Ude af stand til at afstå fra eller forudse brugen af:

    1. Ethvert lægemiddel, der vides at være signifikante hæmmere af Cytochrom P450, familie 3, underfamilie A (CYP)3A-enzymer og/eller P-glykoprotein (P-gp), inklusive regelmæssig indtagelse af grapefrugt eller grapefrugtjuice i 14 dage før den første dosis. Acetaminophen (op til 2 gram pr. 24-timers periode) kan tillades
    2. Alle lægemidler, der vides at være signifikante inducere af Cytochrom P450, familie 3, underfamilie A (CYP3A) enzymer og/eller P-gp, inklusive perikon
    3. Enhver medicin, der forlænger QT/QTc-intervallet, medmindre deltageren har været stabil på medicinen i mindst 3 måneder og har et korrigeret QT-interval (QTc) <450 msek.
  • Tager i øjeblikket simvastatin >10 mg dagligt, atorvastatin >20 mg dagligt eller lovastatin >20 mg dagligt, eller har en historie med statin-induceret myopati/rhabdomyolyse
  • Uegnet til medtagelse i undersøgelsen efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ANDET: Behandlingssekvens 1
GLWL-01 (450 mg) to gange dagligt/placebo
Medicin: GLWL-01
Oral administration af 3 kapsler to gange dagligt
Medicin: Placebo
Oral administration af 3 kapsler to gange dagligt
ANDET: Behandlingssekvens 2
Placebo / GLWL-01 (450 mg), to gange dagligt
Medicin: GLWL-01
Oral administration af 3 kapsler to gange dagligt
Medicin: Placebo
Oral administration af 3 kapsler to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Totalscore efter behandling på Hyperphagia-spørgeskemaet for kliniske forsøg (HQ-CT)
Tidsramme: Op til cirka 4 ugers dobbeltblind behandling
GLWL-01 sammenlignet med placebo på HQ-CT-score efter behandling. Samlet scoreområde fra nul til 36, hvor højere score indikerer et dårligere resultat.
Op til cirka 4 ugers dobbeltblind behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en eller flere akutte behandlingshændelser (AE'er) eller eventuelle alvorlige AE'er
Tidsramme: Baseline op til cirka 18 uger
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLWL-01
Baseline op til cirka 18 uger
Caregiver Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Op til cirka 4 ugers dobbeltblind behandling
GLWL-01 sammenlignet med placebo i CGIC. Score varierer fra 1 til 7, hvor et større tal indikerer et dårligere resultat.
Op til cirka 4 ugers dobbeltblind behandling
Område under kurven for koncentration versus tid fra tid nul til 12 timer (AUC0-12)
Tidsramme: Dag 14 og dag 42, før dosis og 0,5, 1, 2, 4, 6 og mellem 8 og 12 timer efter dosis
Farmakokinetik (PK) efter enkelt og multipel oral dosering
Dag 14 og dag 42, før dosis og 0,5, 1, 2, 4, 6 og mellem 8 og 12 timer efter dosis
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 14 og dag 42, før dosis og 0,5, 1, 2, 4, 6 og mellem 8 og 12 timer efter dosis
Farmakokinetik efter enkelt og multipel oral dosering
Dag 14 og dag 42, før dosis og 0,5, 1, 2, 4, 6 og mellem 8 og 12 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
GLWL Research Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. februar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. juni 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. september 2017

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. marts 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GLWL-PWS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med GLWL-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger