Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie GLWL-01 u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

9 marca 2020 zaktualizowane przez: GLWL Research Inc.

Badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę GLWL-01 w leczeniu pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki GLWL-01 w leczeniu pacjentów z zespołem Pradera-Williego (PWS).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Uczestnicy zostaną przypisani do jednej z dwóch sekwencji leczenia (GLWL-01/Placebo lub Placebo/GLWL-01), przy czym każda sekwencja składa się z dwóch okresów leczenia oddzielonych okresem wymywania

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
19

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza PWS na podstawie potwierdzenia genetycznego metodą DNA
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 27 do 60 kg/m2
  • Brak dowodów na skok masy ciała powyżej 10% masy wyjściowej
  • Pacjenci muszą wyrazić zgodę i mieć godnego zaufania opiekuna (musi opiekować się pacjentem przez co najmniej 6 miesięcy), który przedstawi osobną pisemną świadomą zgodę na udział. Oczekuje się, że opiekun będzie głównym opiekunem podczas całego badania i musi być w częstym kontakcie z pacjentem (zdefiniowanym jako co najmniej 4 godziny czuwania dziennie). Opiekun musi być w stanie komunikować się z personelem ośrodka i zdaniem badacza musi mieć odpowiednią umiejętność czytania i pisania, aby wypełnić kwestionariusze. Jeśli opiekun nie może kontynuować, dopuszczalna jest 1 zmiana opiekuna
  • Są na stabilnej diecie i ćwiczą przez ponad 2 miesiące wcześniej

Kryteria wyłączenia:

  • Bieżąca rejestracja lub przerwanie w ciągu ostatnich 30 dni od badania klinicznego obejmującego jakikolwiek badany lek lub urządzenie
  • Obecnie mieszkają w domu grupowym przez ponad 50% czasu
  • Historia lub obecność innej choroby medycznej, która wskazuje na problem medyczny, który wyklucza udział w badaniu
  • Mieć szacunkową szybkość filtracji kłębuszkowej <60 ml/minutę/1,73 m2. Masz makroalbuminurię (zdefiniowaną jako punktowy stosunek albumin do kreatyniny w moczu > 300 μg/mg) lub krwiomocz
  • Mają nadciśnienie (zdefiniowane jako skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (BP) większe lub równe (≥)140 milimetrów słupa rtęci (mmHg) i rozkurczowe ciśnienie krwi ≥90 mmHg)
  • Pacjenci przyjmujący leki odchudzające w ciągu 30 dni od przyjęcia leku lub po operacji bariatrycznej w wywiadzie

  • Nie może powstrzymać się lub przewiduje użycie:

    1. Jakiekolwiek leki, o których wiadomo, że są znaczącymi inhibitorami enzymów cytochromu P450, rodziny 3, podrodziny A (CYP)3A i (lub) glikoproteiny P (P-gp), w tym regularne spożywanie grejpfruta lub soku grejpfrutowego przez 14 dni przed podaniem pierwszej dawki. Acetaminofen (do 2 gramów na 24 godziny) może być dozwolony
    2. Wszelkie leki, o których wiadomo, że są istotnymi induktorami enzymów cytochromu P450, rodziny 3, podrodziny A (CYP3A) i/lub P-gp, w tym ziele dziurawca
    3. Jakiekolwiek leki, które wydłużają odstęp QT/QTc, chyba że uczestnik był stabilny na lekach przez co najmniej 3 miesiące i ma skorygowany odstęp QT (QTc) <450 ms
  • Obecnie przyjmuje symwastatynę >10 mg na dobę, atorwastatynę >20 mg na dobę lub lowastatynę >20 mg na dobę lub miopatię/rabdomiolizę wywołaną przez statyny w wywiadzie
  • W opinii badacza nie nadaje się do włączenia do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
INNY: Sekwencja leczenia 1
GLWL-01 (450 mg) dwa razy dziennie/placebo
Lek: GLWL-01
Podawanie doustne 3 kapsułki, dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Podawanie doustne 3 kapsułki, dwa razy dziennie
INNY: Sekwencja leczenia 2
Placebo/GLWL-01 (450mg), dwa razy dziennie
Lek: GLWL-01
Podawanie doustne 3 kapsułki, dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Podawanie doustne 3 kapsułki, dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik po leczeniu w kwestionariuszu hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT)
Ramy czasowe: Do około 4 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby
GLWL-01 w porównaniu z placebo w wyniku HQ-CT po leczeniu. Całkowity zakres wyniku od zera do 36, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Do około 4 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło jedno lub więcej leczonych zdarzeń niepożądanych (AE) lub jakichkolwiek poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia podstawowa do około 18 tygodni
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLWL-01
Linia podstawowa do około 18 tygodni
Globalne wrażenie zmiany opiekuna (CGIC)
Ramy czasowe: Do około 4 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby
GLWL-01 w porównaniu z placebo w CGIC. Wynik waha się od 1 do 7, przy czym większa liczba wskazuje na gorszy wynik.
Do około 4 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu zerowego do 12 godzin (AUC0-12)
Ramy czasowe: Dzień 14 i Dzień 42, przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6 oraz między 8 a 12 godziną po podaniu
Farmakokinetyka (PK) po jednorazowym i wielokrotnym podaniu doustnym
Dzień 14 i Dzień 42, przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6 oraz między 8 a 12 godziną po podaniu
Maksymalne obserwowane stężenie leku (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 14 i Dzień 42, przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6 oraz między 8 a 12 godziną po podaniu
Farmakokinetyka po jednorazowym i wielokrotnym podaniu doustnym
Dzień 14 i Dzień 42, przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 2, 4, 6 oraz między 8 a 12 godziną po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
GLWL Research Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Study Director, GLWL Research Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 czerwca 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 czerwca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 września 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GLWL-PWS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Badania kliniczne na GLWL-01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami