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Um estudo de GLWL-01 em pacientes com síndrome de Prader-Willi

9 de março de 2020 atualizado por: GLWL Research Inc.

Um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do GLWL-01 no tratamento de pacientes com síndrome de Prader-Willi

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do GLWL-01 no tratamento de pacientes com Síndrome de Prader-Willi (SPW).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os participantes serão designados para uma das duas sequências de tratamento (GLWL-01/Placebo ou Placebo/GLWL-01), com cada sequência consistindo em dois períodos de tratamento separados por um período de washout

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
19

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Alberta Diabetes Institute, University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Centre hospitalier universitaire Ste-Justine
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1T8
        • CRCHUM
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals, Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de PWS com base na confirmação genética usando o método de DNA
  • Índice de massa corporal (IMC) de 27 a 60 kg/m2
  • Nenhuma evidência de excursão de peso além de 10% do peso basal
  • Os pacientes devem fornecer consentimento e ter um cuidador confiável (deve estar cuidando do paciente por pelo menos 6 meses) que forneça um consentimento informado separado por escrito para participar. Espera-se que o cuidador seja o cuidador principal durante todo o estudo e deve estar em contato frequente com o paciente (definido como pelo menos 4 horas acordado por dia). O cuidador deve ser capaz de se comunicar com o pessoal do local e, na opinião do investigador, deve ter conhecimentos adequados para preencher os questionários. Se um cuidador não puder continuar, é permitida a substituição de 1 cuidador
  • Estão em uma dieta estável e regime de exercícios por > 2 meses antes

Critério de exclusão:

  • Inscrição atual ou descontinuação nos últimos 30 dias de um ensaio clínico envolvendo qualquer medicamento ou dispositivo experimental
  • Estão atualmente vivendo em uma casa de grupo por mais de 50% do tempo
  • Uma história ou presença de outra doença médica que indica um problema médico que impediria a participação no estudo
  • Têm uma taxa de filtração glomerular estimada <60 mL/minuto/1,73 m2. Tem macroalbuminúria (definida como relação entre albumina e creatinina localizada na urina > 300 μg/mg) ou hematúria
  • São hipertensos (definidos como pressão arterial sistólica (PA) sentada maior ou igual a (≥) 140 milímetros de mercúrio (mmHg) e PA diastólica ≥90 mmHg)
  • Pacientes em uso de medicamentos para perda de peso dentro de 30 dias após a administração ou com histórico de cirurgia bariátrica

  • Incapaz de abster-se ou antecipar o uso de:

    1. Quaisquer medicamentos conhecidos por serem inibidores significativos das enzimas do citocromo P450, família 3, subfamília A (CYP)3A e/ou glicoproteína P (P-gp), incluindo consumo regular de toranja ou suco de toranja por 14 dias antes da primeira dose. Acetaminofeno (até 2 gramas por período de 24 horas) pode ser permitido
    2. Quaisquer medicamentos conhecidos por serem indutores significativos de enzimas do citocromo P450, família 3, subfamília A (CYP3A) e/ou P-gp, incluindo erva de São João
    3. Quaisquer medicamentos que prolonguem o intervalo QT/QTc, a menos que o participante esteja estável com o medicamento por pelo menos 3 meses e tenha um intervalo QT corrigido (QTc) <450 mseg
  • Atualmente tomando sinvastatina >10 mg por dia, atorvastatina >20 mg por dia ou lovastatina >20 mg por dia, ou tem histórico de miopatia/rabdomiólise induzida por estatina
  • Inadequado para inclusão no estudo na opinião do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: TRIPLO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
OUTRO: Sequência de tratamento 1
GLWL-01 (450mg) duas vezes ao dia/ Placebo
Medicamento: GLWL-01
Administração oral de 3 cápsulas, duas vezes ao dia
Medicamento: Placebo
Administração oral de 3 cápsulas, duas vezes ao dia
OUTRO: Sequência de Tratamento 2
Placebo / GLWL-01 (450mg), duas vezes ao dia
Medicamento: GLWL-01
Administração oral de 3 cápsulas, duas vezes ao dia
Medicamento: Placebo
Administração oral de 3 cápsulas, duas vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação total pós-tratamento no questionário de hiperfagia para ensaios clínicos (HQ-CT)
Prazo: Até aproximadamente 4 semanas de tratamento duplo-cego
GLWL-01 comparado com placebo no escore HQ-CT pós-tratamento. Faixa total de pontuação de zero a 36, ​​com pontuação mais alta indicando pior resultado.
Até aproximadamente 4 semanas de tratamento duplo-cego

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com um ou mais eventos adversos emergentes (EAs) de tratamento ou quaisquer EAs graves
Prazo: Linha de base até aproximadamente 18 semanas
Avalie a segurança e a tolerabilidade do GLWL-01
Linha de base até aproximadamente 18 semanas
Impressão Global de Mudança do Cuidador (CGIC)
Prazo: Até aproximadamente 4 semanas de tratamento duplo-cego
GLWL-01 comparado com placebo no CGIC. A pontuação varia de 1 a 7, com um número maior indicando um resultado pior.
Até aproximadamente 4 semanas de tratamento duplo-cego
Área sob a curva de concentração versus tempo do tempo zero às 12 horas (AUC0-12)
Prazo: Dia 14 e Dia 42, pré-dose, e 0,5, 1, 2, 4, 6 e entre 8 e 12 horas pós-dose
Farmacocinética (PK) após administração oral única e múltipla
Dia 14 e Dia 42, pré-dose, e 0,5, 1, 2, 4, 6 e entre 8 e 12 horas pós-dose
Concentração Máxima de Droga Observada (Cmax)
Prazo: Dia 14 e Dia 42, pré-dose, e 0,5, 1, 2, 4, 6 e entre 8 e 12 horas pós-dose
Farmacocinética após administração oral única e múltipla
Dia 14 e Dia 42, pré-dose, e 0,5, 1, 2, 4, 6 e entre 8 e 12 horas pós-dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
GLWL Research Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Study Director, GLWL Research Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
20 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de junho de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
12 de junho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de setembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
7 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de março de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de março de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • GLWL-PWS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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