Programme d'accès élargi pour fournir un traitement au pitolisant aux patients adultes aux États-Unis souffrant de somnolence diurne excessive associée à la narcolepsie avec ou sans cataplexie
22 août 2019 mis à jour par: Harmony Biosciences, LLC
Un programme d'accès élargi ouvert destiné à fournir un traitement avec HBS-101 (Pitolisant) aux patients adultes aux États-Unis souffrant de somnolence diurne excessive associée à la narcolepsie avec ou sans cataplexie
Cet EAP sera ouvert pour donner accès au traitement par pitolisant pendant qu'une demande de nouveau médicament (NDA) aux États-Unis est en cours de préparation et soumise pour examen en vue d'une approbation de commercialisation.
Ce programme sera ouvert aux patients adultes aux États-Unis souffrant de somnolence diurne excessive (EDS) associée à la narcolepsie, avec ou sans cataplexie.
Pitolisant sera mis à disposition par les médecins traitants participant au programme.
Aperçu de l'étude
Statut
Statut
Plus disponible
Les conditions
Les conditions
Intervention / Traitement
Intervention / Traitement
Type d'étude
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
Type d'accès étendu
- Individual individuels : permet à un seul patient, atteint d'une maladie ou d'un état grave qui ne peut pas participer à un essai clinique, d'accéder à un médicament ou à un produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Cette catégorie comprend également l'accès en cas d'urgence.
- Population de taille intermédiaire : Permet à plus d'un patient (mais généralement moins de patients que par le biais d'un IND/Protocole de traitement) d'accéder à un médicament ou produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Ce type d'accès élargi est utilisé lorsque plusieurs patients atteints de la même maladie ou affection cherchent à accéder à un médicament ou à un produit biologique spécifique qui n'a pas été approuvé par la FDA.
- IND/Protocole de traitement strong> : permet à une large population d'accéder à un médicament ou à un produit biologique qui n'a pas été approuvé par la FDA. Ce type d'accès étendu ne peut être fourni que si le produit est déjà en cours de développement pour la commercialisation pour la même utilisation que l'utilisation de l'accès étendu.
- Traitement IND/Protocole
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35213
- Sleep Disorders Center of Alabama
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Cullman, Alabama, États-Unis, 35058
- CPC
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85004
- Xenoscience
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85004-1150
- Xenoscience
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85048
- Foothills Neurology
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
- Mayo Clinic
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California
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San Ramon, California, États-Unis, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
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Santa Monica, California, États-Unis, 90404
- Santa Monica Sleep Disorders Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Boulder, Colorado, États-Unis, 80301
- Colorado Sleep Institute
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Connecticut
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Norwalk, Connecticut, États-Unis, 06850
- Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
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Florida
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Clearwater, Florida, États-Unis, 33756
- Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic
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Miami, Florida, États-Unis, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
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Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
- Child Lung, Asthma Sleep Specialists
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Emory University
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- NeuroTrials Research Center
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Gainesville, Georgia, États-Unis, 30501
- The Neurological Center of North Georgia
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Savannah, Georgia, États-Unis, 31419
- Critical Healthcare Decisions
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern Medical Group
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Rush University Medical Center
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Glenview, Illinois, États-Unis, 60026
- NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
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Northbrook, Illinois, États-Unis, 60062
- Northshore Sleep Medicine
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Indiana
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Greenwood, Indiana, États-Unis, 46143
- Indiana Internal Medicine Consultants
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Kansas
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Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
- The University of Kansas Health System
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40218
- Norton Pulmonary Specialists
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Maine
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Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
- Maine Medical Partners - Neurology
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
- The Center for Sleep and Wake Disorders
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- The University of Michigan
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Novi, Michigan, États-Unis, 48377
- Henry Ford Health System
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Portage, Michigan, États-Unis, 49024
- Bronson Sleep Health
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Shelby, Michigan, États-Unis, 48317
- Alliance Health Shelby Family Medicine
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Minnesota
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Brooklyn Park, Minnesota, États-Unis, 55443
- Fairview Health Services
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, États-Unis, 63017
- St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
- University of Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Montefiore Medical Center
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New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042
- Norwell Health
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University
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New York, New York, États-Unis, 10016
- NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
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Rochester, New York, États-Unis, 14618
- Unity Sleep Disorders Center
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Rochester, New York, États-Unis, 35058
- University of Rochester Sleep Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
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Huntersville, North Carolina, États-Unis, 28078
- Excel Psychiatric Associates, PA
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Raleigh, North Carolina, États-Unis, 27607
- Raleigh Neurology Assoc., PA
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44320
- Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45245
- Intrepid Research, LLC
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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Dublin, Ohio, États-Unis, 43017
- Ohio Sleep Medicine Institute
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74104
- Oklahoma Heart Institute
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Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74133
- Oklahoma Heart Institute
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97210
- Legacy Medical Group Sleep Medicine
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Pennsylvania
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Berwyn, Pennsylvania, États-Unis, 19426
- Collegeville Family Practice
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Paoli, Pennsylvania, États-Unis, 19301
- Paoli Sleep Center
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Maria J. Sunseri, MD, LLC
-
Willow Grove, Pennsylvania, États-Unis, 19090
- Abington Neurological Associates
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Wyomissing, Pennsylvania, États-Unis, 19610
- Respitory Specialists
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Rhode Island
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West Warwick, Rhode Island, États-Unis, 02893
- Brown Medicine/Rhode Island Hospital
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, États-Unis, 29201
- Bogan Sleep Consultants
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Sleep Medicine Associates of Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77063
- Houston Neurology & Sleep Center
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Sleep Therapy & Research Center
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Sugar Land, Texas, États-Unis, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22911
- Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Eastern Virginia Medical School
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West Virginia
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Barboursville, West Virginia, États-Unis, 25504
- Stultz Sleep and Behavioral Health
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisonsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
N/A
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- De l'avis du médecin traitant, le patient est capable de comprendre et de se conformer aux exigences du protocole et du programme, à l'administration de médicaments par voie orale et aux instructions de soins.
- Le patient ou, le cas échéant, son représentant légalement acceptable, signe et date un ICF écrit et toute autorisation de confidentialité requise avant le début de toute procédure de programme.
- Hommes ou femmes, 18 ans et plus.
- Patients ayant un diagnostic de narcolepsie avec ou sans cataplexie selon les critères ICSD ou DSM au moment du diagnostic.
- Les patients doivent être exempts de traitements interdits ou les avoir arrêtés au moins 7 jours avant le début des traitements.
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif effectué lors de la visite de dépistage.
- En raison de la réduction potentielle de l'efficacité des contraceptifs hormonaux lorsqu'ils sont utilisés avec le pitolisant, des méthodes contraceptives de barrière alternatives ou concomitantes sont nécessaires pour les patientes prenant des contraceptifs hormonaux (par exemple, l'éthinylestradiol) lors de la prise de pitolisant et pendant au moins 21 jours après l'arrêt du traitement par pitolisant.
Critère d'exclusion:
- Le patient a une insuffisance hépatique sévère (Child-Pugh C).
- La patiente est une femme qui allaite ou envisage d'allaiter pendant sa participation.
- Le patient a, de l'avis du médecin traitant, des antécédents ou une condition médicale actuelle qui pourrait affecter la sécurité ou poser un risque supplémentaire pour le patient en raison de sa participation au programme.
- Le patient présente un risque élevé de suicide défini comme une tentative de suicide au cours de l'année écoulée, un risque significatif déterminé par l'entretien avec l'investigateur ou l'utilisation de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS).
- Le patient a des antécédents d'hypersensibilité ou de réaction allergique au pitolisant ou à tout ingrédient inactif de la formulation.
- Antécédents actuels ou récents (moins d'un an) d'un trouble de toxicomanie ou de dépendance, y compris l'abus d'alcool tel que défini dans le Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux (DSM-V).
- Les patients ayant des antécédents connus de syndrome du QTc long (par ex. syncope ou arythmie) ou tout antécédent significatif d'anomalie grave de l'ECG (par ex. infarctus du myocarde récent), ou QTc de Fridericia supérieur à 450 ms pour l'homme et à 470 ms pour la femme (intervalle QT corrigé de Fridericia à l'électrocardiogramme = QT / 3√ RR).
- Anomalie significative dans l'examen physique ou les résultats de laboratoire clinique.
- Antécédents de réactions indésirables graves aux stimulants du SNC.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
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Les enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College of Medicine
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission
7 février 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 février 2018
Première publication (RÉEL)
Première publication
14 février 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour publiée
28 août 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 août 2019
Dernière vérification
Dernière vérification
1 août 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
Autres numéros d'identification d'étude
- HBS-101-CL-001
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