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Erweitertes Zugangsprogramm zur Behandlung von erwachsenen Patienten in den USA mit Pitolisant mit übermäßiger Tagesschläfrigkeit im Zusammenhang mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie

22. August 2019 aktualisiert von: Harmony Biosciences, LLC

Ein Open-Label-Expanded-Access-Programm, das erwachsenen Patienten in den USA mit übermäßiger Tagesmüdigkeit im Zusammenhang mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie eine Behandlung mit HBS-101 (Pitolisant) ermöglichen soll

Dieses EAP wird geöffnet, um den Zugang zur Behandlung mit Pitolisant zu ermöglichen, während ein U.S. New Drug Application (NDA) vorbereitet und zur Prüfung für die Marktzulassung eingereicht wird. Dieses Programm steht erwachsenen Patienten in den USA mit exzessiver Tagesschläfrigkeit (EDS) im Zusammenhang mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie offen. Pitolisant wird über behandelnde Ärzte, die an dem Programm teilnehmen, zur Verfügung gestellt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Erweiterter Zugriffstyp

Beschreibt die Kategorie des erweiterten Zugriffs gemäß den Vorschriften der U.S. Food and Drug Administration (FDA). Es gibt drei Arten des erweiterten Zugriffs:
  • Einzelpatienten: Ermöglicht einem einzelnen Patienten mit einer schweren Krankheit oder einem Zustand, der nicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann, den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Kategorie umfasst auch den Zugang in einer Notfallsituation.
  • Population mittlerer Größe: Ermöglicht mehr als einem Patienten (jedoch im Allgemeinen weniger Patienten als durch ein Behandlungs-IND/Protokoll) den Zugang zu a Arzneimittel oder biologische Produkte, die nicht von der FDA zugelassen wurden. Diese Art des erweiterten Zugangs wird verwendet, wenn mehrere Patienten mit der gleichen Krankheit oder dem gleichen Zustand Zugang zu einem bestimmten Medikament oder biologischen Produkt suchen, das nicht von der FDA zugelassen wurde.
  • Behandlungs-IND/Protokoll
  • Behandlungs-IND/Protokoll: Ermöglicht einer großen, weit verbreiteten Bevölkerung den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt, das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Art des erweiterten Zugriffs kann nur bereitgestellt werden, wenn das Produkt bereits für Marketingzwecke für die gleiche Verwendung wie die Verwendung des erweiterten Zugriffs entwickelt wird.
  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Cullman, Alabama, Vereinigte Staaten, 35058
        • CPC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85004
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85004-1150
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85048
        • Foothills Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • San Ramon, California, Vereinigte Staaten, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Santa Monica Sleep Disorders Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Boulder, Colorado, Vereinigte Staaten, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33756
        • Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Child Lung, Asthma Sleep Specialists
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • NeuroTrials Research Center
      • Gainesville, Georgia, Vereinigte Staaten, 30501
        • The Neurological Center of North Georgia
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31419
        • Critical Healthcare Decisions
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Rush University Medical Center
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Northbrook, Illinois, Vereinigte Staaten, 60062
        • Northshore Sleep Medicine
    • Indiana
      • Greenwood, Indiana, Vereinigte Staaten, 46143
        • Indiana Internal Medicine Consultants
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • The University of Kansas Health System
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40218
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Maine Medical Partners - Neurology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • The Center for Sleep and Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • The University of Michigan
      • Novi, Michigan, Vereinigte Staaten, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Vereinigte Staaten, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Shelby, Michigan, Vereinigte Staaten, 48317
        • Alliance Health Shelby Family Medicine
    • Minnesota
      • Brooklyn Park, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55443
        • Fairview Health Services
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 63017
        • St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Norwell Health
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14618
        • Unity Sleep Disorders Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 35058
        • University of Rochester Sleep Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28078
        • Excel Psychiatric Associates, PA
      • Raleigh, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27607
        • Raleigh Neurology Assoc., PA
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44320
        • Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dublin, Ohio, Vereinigte Staaten, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74104
        • Oklahoma Heart Institute
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74133
        • Oklahoma Heart Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97210
        • Legacy Medical Group Sleep Medicine
    • Pennsylvania
      • Berwyn, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19426
        • Collegeville Family Practice
      • Paoli, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19301
        • Paoli Sleep Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Maria J. Sunseri, MD, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19610
        • Respitory Specialists
    • Rhode Island
      • West Warwick, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02893
        • Brown Medicine/Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Sleep Medicine Associates of Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77063
        • Houston Neurology & Sleep Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Vereinigte Staaten, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22911
        • Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Eastern Virginia Medical School
    • West Virginia
      • Barboursville, West Virginia, Vereinigte Staaten, 25504
        • Stultz Sleep and Behavioral Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisonsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Nach Meinung des behandelnden Arztes ist der Patient in der Lage, Protokoll- und Programmanforderungen, orale Arzneimittelverabreichung und Pflegeanweisungen zu verstehen und einzuhalten.
  2. Der Patient oder gegebenenfalls der gesetzlich zulässige Vertreter des Patienten unterschreibt und datiert eine schriftliche, ICF- und alle erforderlichen Datenschutzermächtigungen, bevor Programmverfahren eingeleitet werden.
  3. Männer oder Frauen ab 18 Jahren.
  4. Patienten mit der Diagnose Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie gemäß den ICSD- oder DSM-Kriterien zum Zeitpunkt der Diagnose.
  5. Die Patienten sollten mindestens 7 Tage vor Behandlungsbeginn frei von verbotenen Behandlungen sein oder diese abgesetzt haben.
  6. Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss beim Screening-Besuch ein negativer Serum-Schwangerschaftstest durchgeführt werden.
  7. Da die Wirksamkeit hormonaler Kontrazeptiva bei Anwendung mit Pitolisant möglicherweise reduziert ist, sind alternative oder begleitende Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung für Patientinnen erforderlich, die hormonelle Kontrazeptiva (z. B. Ethinylestradiol) einnehmen, wenn sie Pitolisant einnehmen und für mindestens 21 Tage nach Absetzen der Behandlung mit Pitolisant.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat eine schwere Leberfunktionsstörung (Child-Pugh C).
  2. Die Patientin ist eine Frau, die stillt oder beabsichtigt, während ihrer Teilnahme zu stillen.
  3. Der Patient hat nach Einschätzung des behandelnden Arztes eine Vorgeschichte oder einen aktuellen Gesundheitszustand, der die Sicherheit beeinträchtigen oder ein zusätzliches Risiko für den Patienten durch seine Teilnahme am Programm darstellen könnte.
  4. Der Patient hat ein hohes Suizidrisiko, definiert als ein Suizidversuch innerhalb des letzten Jahres, ein erhebliches Risiko, das durch das Untersuchungsgespräch festgestellt wurde, oder die Verwendung der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  5. Der Patient hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder allergischer Reaktion auf Pitolisant oder einen inaktiven Bestandteil der Formulierung.
  6. Aktuelle oder aktuelle (innerhalb eines Jahres) Vorgeschichte eines Drogenmissbrauchs oder einer Abhängigkeitsstörung, einschließlich Alkoholmissbrauch, wie im Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-V) definiert.
  7. Patienten mit bekannter Vorgeschichte eines Long-QTc-Syndroms (z. Synkope oder Arrhythmie) oder jede signifikante Anamnese einer schwerwiegenden Anomalie des EKG (z. kürzlich aufgetretener Myokardinfarkt) oder QTc Fridericia höher als 450 ms bei Männern und 470 ms bei Frauen (korrigiertes QT-Intervall von Fridericia im Elektrokardiogramm = QT / 3√ RR).
  8. Signifikante Anomalie bei der körperlichen Untersuchung oder den klinischen Laborergebnissen.
  9. Frühere schwere Nebenwirkungen auf ZNS-Stimulanzien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Harmony Biosciences, LLC

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Februar 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. August 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. August 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HBS-101-CL-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Pitolisant

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