Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utökat åtkomstprogram för att ge behandling med pitolisant till vuxna patienter i USA med överdriven sömnighet under dagtid i samband med narkolepsi med eller utan kataplexi

22 augusti 2019 uppdaterad av: Harmony Biosciences, LLC

Ett Open Label utökad åtkomstprogram avsett att ge behandling med HBS-101 (Pitolisant) till vuxna patienter i USA med överdriven sömnighet under dagtid i samband med narkolepsi med eller utan kataplexi

Denna EAP kommer att vara öppen för att ge tillgång till behandling med pitolisant medan en amerikansk ny läkemedelsansökan (NDA) förbereds och skickas in för granskning för marknadsföringsgodkännande. Detta program kommer att vara öppet för vuxna patienter i USA med överdriven sömnighet på dagen (EDS) förknippad med narkolepsi, med eller utan kataplexi. Pitolisant kommer att göras tillgänglig genom behandlande läkare som deltar i programmet.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Inte längre tillgänglig

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

Utökad åtkomsttyp

Beskriver kategorin utökad åtkomst enligt U.S. Food and Drug Administration (FDA) föreskrifter. Det finns tre typer av utökad tillgång:
  • Individual patienter: Ger en enskild patient, med en allvarlig sjukdom eller tillstånd som inte kan delta i en klinisk prövning, tillgång till ett läkemedel eller en biologisk produkt som inte har godkänts av FDA. Denna kategori inkluderar även åtkomst i en nödsituation.
  • Mellanstorleksbefolkning: Ger mer än en patient (men i allmänhet färre patienter än genom ett behandlings-IND/Protocol) tillgång till en läkemedel eller biologisk produkt som inte har godkänts av FDA. Denna typ av utökad tillgång används när flera patienter med samma sjukdom eller tillstånd söker tillgång till ett specifikt läkemedel eller biologisk produkt som inte har godkänts av FDA.
  • Behandling IND/Protocol
    • strong>: Ger en stor, utbredd befolkning tillgång till ett läkemedel eller en biologisk produkt som inte har godkänts av FDA. Denna typ av utökad åtkomst kan endast tillhandahållas om produkten redan utvecklas för marknadsföring för samma användning som den utökade åtkomstanvändningen.
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Cullman, Alabama, Förenta staterna, 35058
        • CPC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85004
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85004-1150
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85048
        • Foothills Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • San Ramon, California, Förenta staterna, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • Santa Monica Sleep Disorders Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Boulder, Colorado, Förenta staterna, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Förenta staterna, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33756
        • Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Child Lung, Asthma Sleep Specialists
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • NeuroTrials Research Center
      • Gainesville, Georgia, Förenta staterna, 30501
        • The Neurological Center of North Georgia
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31419
        • Critical Healthcare Decisions
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Rush University Medical Center
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Northbrook, Illinois, Förenta staterna, 60062
        • Northshore Sleep Medicine
    • Indiana
      • Greenwood, Indiana, Förenta staterna, 46143
        • Indiana Internal Medicine Consultants
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • The University of Kansas Health System
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40218
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
        • Maine Medical Partners - Neurology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • The Center for Sleep and Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • The University of Michigan
      • Novi, Michigan, Förenta staterna, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Förenta staterna, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Shelby, Michigan, Förenta staterna, 48317
        • Alliance Health Shelby Family Medicine
    • Minnesota
      • Brooklyn Park, Minnesota, Förenta staterna, 55443
        • Fairview Health Services
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Förenta staterna, 63017
        • St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
        • University of Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11042
        • Norwell Health
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14618
        • Unity Sleep Disorders Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 35058
        • University of Rochester Sleep Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Förenta staterna, 28078
        • Excel Psychiatric Associates, PA
      • Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27607
        • Raleigh Neurology Assoc., PA
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44320
        • Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dublin, Ohio, Förenta staterna, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74104
        • Oklahoma Heart Institute
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74133
        • Oklahoma Heart Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97210
        • Legacy Medical Group Sleep Medicine
    • Pennsylvania
      • Berwyn, Pennsylvania, Förenta staterna, 19426
        • Collegeville Family Practice
      • Paoli, Pennsylvania, Förenta staterna, 19301
        • Paoli Sleep Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Maria J. Sunseri, MD, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Förenta staterna, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Förenta staterna, 19610
        • Respitory Specialists
    • Rhode Island
      • West Warwick, Rhode Island, Förenta staterna, 02893
        • Brown Medicine/Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Sleep Medicine Associates of Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77063
        • Houston Neurology & Sleep Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Förenta staterna, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22911
        • Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Eastern Virginia Medical School
    • West Virginia
      • Barboursville, West Virginia, Förenta staterna, 25504
        • Stultz Sleep and Behavioral Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisonsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Enligt den behandlande läkarens uppfattning är patienten kapabel att förstå och följa krav på protokoll och program, oral läkemedelsadministration och vårdanvisningar.
  2. Patienten eller, i tillämpliga fall, patientens juridiskt godtagbara representant, undertecknar och daterar en skriftlig ICF och eventuellt erforderligt integritetstillstånd innan programprocedurer påbörjas.
  3. Män eller kvinnor, 18 år och äldre.
  4. Patienter med diagnosen narkolepsi med eller utan kataplexi enligt ICSD- eller DSM-kriterierna vid tidpunkten för diagnosen.
  5. Patienter ska vara fria från förbjudna behandlingar eller ha avbrutit dem i minst 7 dagar före behandlingsstart.
  6. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest utfört vid screeningbesöket.
  7. På grund av att effekten av hormonella preventivmedel eventuellt minskar när de används med pitolisant, krävs alternativa eller samtidiga barriärmetoder för preventivmedel för patienter som tar hormonella preventivmedel (t.ex. etinylestradiol) när de tar pitolisant och i minst 21 dagar efter avslutad pitolisantbehandling.

Exklusions kriterier:

  1. Patienten har gravt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh C).
  2. Patienten är en kvinna som ammar eller planerar att amma under sitt deltagande.
  3. Patienten har, enligt den behandlande läkarens bedömning, en historia eller ett aktuellt medicinskt tillstånd som kan påverka säkerheten eller utgöra en ytterligare risk för patienten genom att de deltar i programmet.
  4. Patienten löper hög risk för självmord definierat som ett självmordsförsök under det senaste året, betydande risk som fastställts av utredarens intervju eller användning av Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  5. Patienten har en historia av överkänslighet eller allergisk reaktion mot pitolisant eller någon inaktiv ingrediens i formuleringen.
  6. Aktuell eller nyligen (inom ett år) historia av ett missbruks- eller beroendestörning inklusive alkoholmissbruk enligt definitionen i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-V).
  7. Patienter med en känd historia av långt QTc-syndrom (t. synkope eller arytmi) eller någon betydande historia av en allvarlig abnormitet i EKG (t.ex. nyligen genomförd hjärtinfarkt), eller QTc Fridericia högre än 450 ms för män och 470 ms för kvinnor (elektrokardiogram Fridericias korrigerade QT-intervall = QT / 3√ RR).
  8. Betydande abnormitet i den fysiska undersökningen eller kliniska laboratorieresultat.
  9. Tidigare allvarliga biverkningar av CNS-stimulerande medel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Harmony Biosciences, LLC

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
7 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
7 februari 2018

Första postat (FAKTISK)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
14 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
28 augusti 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
22 augusti 2019

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 augusti 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • HBS-101-CL-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar