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Programa de acceso ampliado para brindar tratamiento con pitolisant a pacientes adultos en los EE. UU. con somnolencia diurna excesiva asociada con narcolepsia con o sin cataplejía

22 de agosto de 2019 actualizado por: Harmony Biosciences, LLC

Un programa abierto de acceso ampliado destinado a brindar tratamiento con HBS-101 (pitolisant) a pacientes adultos en los EE. UU. con somnolencia diurna excesiva asociada con narcolepsia con o sin cataplejía

Este EAP estará abierto para brindar acceso al tratamiento con pitolisant mientras se prepara y envía una solicitud de nuevo fármaco (NDA) de EE. UU. para su revisión y aprobación de comercialización. Este programa estará abierto a pacientes adultos en los EE. UU. con somnolencia diurna excesiva (EDS) asociada con narcolepsia, con o sin cataplejía. Pitolisant estará disponible a través de los médicos tratantes que participan en el programa.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Ya no está disponible

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

Describe la categoría de acceso ampliado según las regulaciones de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Existen tres tipos de acceso ampliado:
  • Individual Individuales: Permite a un solo paciente, con una enfermedad o condición grave que no puede participar en un ensayo clínico, acceder a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Esta categoría también incluye el acceso en una situación de emergencia.
  • Población de tamaño intermedio: permite que más de un paciente (pero generalmente menos pacientes que a través de un IND/Protocolo de tratamiento) acceda a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado se utiliza cuando varios pacientes con la misma enfermedad o afección buscan acceso a un fármaco o producto biológico específico que no ha sido aprobado por la FDA.
  • Protocolo/IND de tratamiento: Permite el acceso de una población grande y generalizada a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado solo se puede proporcionar si el producto ya se está desarrollando para su comercialización para el mismo uso que el acceso ampliado.
  • Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Cullman, Alabama, Estados Unidos, 35058
        • CPC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004-1150
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85048
        • Foothills Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • San Ramon, California, Estados Unidos, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Santa Monica Sleep Disorders Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Estados Unidos, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
        • Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Child Lung, Asthma Sleep Specialists
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • NeuroTrials Research Center
      • Gainesville, Georgia, Estados Unidos, 30501
        • The Neurological Center of North Georgia
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31419
        • Critical Healthcare Decisions
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Rush University Medical Center
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Northbrook, Illinois, Estados Unidos, 60062
        • Northshore Sleep Medicine
    • Indiana
      • Greenwood, Indiana, Estados Unidos, 46143
        • Indiana Internal Medicine Consultants
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • The University of Kansas Health System
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40218
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Maine Medical Partners - Neurology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • The Center for Sleep and Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • The University of Michigan
      • Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Estados Unidos, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Shelby, Michigan, Estados Unidos, 48317
        • Alliance Health Shelby Family Medicine
    • Minnesota
      • Brooklyn Park, Minnesota, Estados Unidos, 55443
        • Fairview Health Services
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
        • St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Norwell Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • Unity Sleep Disorders Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 35058
        • University of Rochester Sleep Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
        • Excel Psychiatric Associates, PA
      • Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
        • Raleigh Neurology Assoc., PA
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44320
        • Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74104
        • Oklahoma Heart Institute
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
        • Oklahoma Heart Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
        • Legacy Medical Group Sleep Medicine
    • Pennsylvania
      • Berwyn, Pennsylvania, Estados Unidos, 19426
        • Collegeville Family Practice
      • Paoli, Pennsylvania, Estados Unidos, 19301
        • Paoli Sleep Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Maria J. Sunseri, MD, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Estados Unidos, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
        • Respitory Specialists
    • Rhode Island
      • West Warwick, Rhode Island, Estados Unidos, 02893
        • Brown Medicine/Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Sleep Medicine Associates of Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77063
        • Houston Neurology & Sleep Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22911
        • Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Eastern Virginia Medical School
    • West Virginia
      • Barboursville, West Virginia, Estados Unidos, 25504
        • Stultz Sleep and Behavioral Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisonsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. En opinión del médico tratante, el paciente es capaz de comprender y cumplir con los requisitos del protocolo y programa, la administración de medicamentos orales y las instrucciones de cuidado.
  2. El paciente o, cuando corresponda, el representante legalmente aceptable del paciente, firma y fecha un ICF por escrito y cualquier autorización de privacidad requerida antes del inicio de cualquier procedimiento del programa.
  3. Hombres o mujeres, mayores de 18 años.
  4. Pacientes con diagnóstico de narcolepsia con o sin cataplejía según los criterios ICSD o DSM en el momento del diagnóstico.
  5. Los pacientes deben estar libres de tratamientos prohibidos o haberlos interrumpido durante al menos 7 días antes del inicio de los tratamientos.
  6. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa realizada en la visita de selección.
  7. Debido a que la eficacia de los anticonceptivos hormonales se reduce potencialmente cuando se usan con pitolisant, se requieren métodos anticonceptivos de barrera alternativos o concomitantes para las pacientes que toman anticonceptivos hormonales (p. ej., etinilestradiol) cuando toman pitolisant y durante al menos 21 días después de la interrupción del tratamiento con pitolisant.

Criterio de exclusión:

  1. El paciente tiene insuficiencia hepática grave (Child-Pugh C).
  2. La paciente es una mujer que está amamantando o planea amamantar durante su participación.
  3. El paciente tiene, a juicio del médico tratante, un historial o condición médica actual que podría afectar la seguridad o representar un riesgo adicional para el paciente por su participación en el programa.
  4. El paciente tiene un alto riesgo de suicidio definido como un intento de suicidio en el último año, riesgo significativo determinado por la entrevista con el investigador o el uso de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS).
  5. El paciente tiene antecedentes de hipersensibilidad o reacción alérgica al pitolisant o a cualquier ingrediente inactivo de la formulación.
  6. Antecedentes actuales o recientes (dentro de un año) de abuso de sustancias o trastorno de dependencia, incluido el abuso de alcohol, según se define en el Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales (DSM-V).
  7. Pacientes con antecedentes conocidos de síndrome de QTc prolongado (p. síncope o arritmia) o cualquier antecedente significativo de anomalía grave del ECG (p. infarto de miocardio reciente), o QTc Fridericia superior a 450 ms para hombres y 470 ms para mujeres (intervalo QT corregido de Fridericia en el electrocardiograma = QT / 3√ RR).
  8. Anomalía significativa en el examen físico o en los resultados del laboratorio clínico.
  9. Reacciones adversas graves previas a los estimulantes del SNC.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Harmony Biosciences, LLC

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
7 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
14 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
28 de agosto de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de agosto de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • HBS-101-CL-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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