Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram til at give behandling med pitolisant til voksne patienter i USA med overdreven søvnighed i dagtimerne forbundet med narkolepsi med eller uden katapleksi

22. august 2019 opdateret af: Harmony Biosciences, LLC

Et Open Label udvidet adgangsprogram beregnet til at give behandling med HBS-101 (Pitolisant) til voksne patienter i USA med overdreven søvnighed i dagtimerne forbundet med narkolepsi med eller uden katapleksi

Denne EAP vil være åben for at give adgang til behandling med pitolisant, mens en U.S. New Drug Application (NDA) er ved at blive udarbejdet og indsendt til gennemgang med henblik på markedsføringsgodkendelse. Dette program vil være åbent for voksne patienter i USA med overdreven søvnighed i dagtimerne (EDS) forbundet med narkolepsi, med eller uden katapleksi. Pitolisant vil blive gjort tilgængelig gennem behandlende læger, der deltager i programmet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Cullman, Alabama, Forenede Stater, 35058
        • CPC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004-1150
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85048
        • Foothills Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • San Ramon, California, Forenede Stater, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Santa Monica Sleep Disorders Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Boulder, Colorado, Forenede Stater, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Forenede Stater, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33756
        • Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Child Lung, Asthma Sleep Specialists
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • NeuroTrials Research Center
      • Gainesville, Georgia, Forenede Stater, 30501
        • The Neurological Center of North Georgia
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31419
        • Critical Healthcare Decisions
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rush University Medical Center
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Northbrook, Illinois, Forenede Stater, 60062
        • Northshore Sleep Medicine
    • Indiana
      • Greenwood, Indiana, Forenede Stater, 46143
        • Indiana Internal Medicine Consultants
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • The University of Kansas Health System
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40218
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Maine Medical Partners - Neurology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • The Center for Sleep and Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • The University of Michigan
      • Novi, Michigan, Forenede Stater, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Forenede Stater, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Shelby, Michigan, Forenede Stater, 48317
        • Alliance Health Shelby Family Medicine
    • Minnesota
      • Brooklyn Park, Minnesota, Forenede Stater, 55443
        • Fairview Health Services
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63017
        • St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Norwell Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14618
        • Unity Sleep Disorders Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 35058
        • University of Rochester Sleep Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Forenede Stater, 28078
        • Excel Psychiatric Associates, PA
      • Raleigh, North Carolina, Forenede Stater, 27607
        • Raleigh Neurology Assoc., PA
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44320
        • Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dublin, Ohio, Forenede Stater, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74104
        • Oklahoma Heart Institute
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74133
        • Oklahoma Heart Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97210
        • Legacy Medical Group Sleep Medicine
    • Pennsylvania
      • Berwyn, Pennsylvania, Forenede Stater, 19426
        • Collegeville Family Practice
      • Paoli, Pennsylvania, Forenede Stater, 19301
        • Paoli Sleep Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Maria J. Sunseri, MD, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Forenede Stater, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forenede Stater, 19610
        • Respitory Specialists
    • Rhode Island
      • West Warwick, Rhode Island, Forenede Stater, 02893
        • Brown Medicine/Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Sleep Medicine Associates of Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77063
        • Houston Neurology & Sleep Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Forenede Stater, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22911
        • Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Eastern Virginia Medical School
    • West Virginia
      • Barboursville, West Virginia, Forenede Stater, 25504
        • Stultz Sleep and Behavioral Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisonsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Efter den behandlende læges opfattelse er patienten i stand til at forstå og overholde protokol- og programkrav, oral lægemiddeladministration og plejeinstruktioner.
  2. Patienten eller, når det er relevant, patientens juridisk acceptable repræsentant, underskriver og daterer en skriftlig ICF og enhver påkrævet fortrolighedsgodkendelse forud for påbegyndelsen af ​​programprocedurer.
  3. Mænd eller kvinder, 18 år og derover.
  4. Patienter med diagnosen narkolepsi med eller uden katapleksi i henhold til ICSD- eller DSM-kriterierne på diagnosetidspunktet.
  5. Patienter bør være fri for forbudte behandlinger eller have afbrudt dem i mindst 7 dage før påbegyndelse af behandlinger.
  6. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest udført ved screeningsbesøget.
  7. På grund af virkningen af ​​hormonelle præventionsmidler, der potentielt kan reduceres, når de bruges sammen med pitolisant, kræves alternative eller samtidige barrierepræventionsmetoder for patienter, der tager hormonelle præventionsmidler (f.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har svært nedsat leverfunktion (Child-Pugh C).
  2. Patienten er en kvinde, der ammer eller planlægger at amme under deres deltagelse.
  3. Patienten har, efter den behandlende læges vurdering, en historie eller aktuel medicinsk tilstand, der kan påvirke sikkerheden eller udgøre en yderligere risiko for patienten ved deres deltagelse i programmet.
  4. Patienten har høj risiko for selvmord defineret som et selvmordsforsøg inden for det seneste år, betydelig risiko bestemt af efterforskerinterviewet eller brug af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  5. Patienten har en historie med overfølsomhed eller allergisk reaktion over for pitolisant eller en hvilken som helst inaktiv ingrediens i formuleringen.
  6. Aktuel eller nylig (inden for et år) historie med et stofmisbrug eller afhængighedsforstyrrelse, herunder alkoholmisbrug som defineret i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-V).
  7. Patienter med en kendt historie med langt QTc-syndrom (f. synkope eller arytmi) eller enhver betydelig historie med en alvorlig abnormitet af EKG'et (f.eks. nyligt myokardieinfarkt), eller QTc Fridericia højere end 450 ms for mænd og 470 ms for kvinder (elektrokardiogram Fridericias korrigerede QT-interval = QT / 3√ RR).
  8. Betydelig abnormitet i den fysiske undersøgelse eller kliniske laboratorieresultater.
  9. Tidligere alvorlige bivirkninger på CNS-stimulerende midler.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Harmony Biosciences, LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College Of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. februar 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. august 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HBS-101-CL-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pitolisant

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger