Laajennettu pääsyohjelma pitolisanttihoidon tarjoamiseksi aikuispotilaille Yhdysvalloissa, joilla on liiallinen päiväuneliaisuus, joka liittyy narkolepsiaan katapleksiaan tai ilman sitä
torstai 22. elokuuta 2019 päivittänyt: Harmony Biosciences, LLC
Open Label Expanded Access -ohjelma, jonka tarkoituksena on tarjota hoitoa HBS-101:llä (Pitolisant) Yhdysvalloissa oleville aikuispotilaille, joilla on liiallista päiväuniaisuutta, joka liittyy narkolepsiaan katapleksialla tai ilman sitä
Tämä EAP tarjoaa pääsyn pitolisanttihoitoon, kun Yhdysvaltain uutta lääkehakemusta (NDA) valmistellaan ja toimitetaan tarkistettavaksi markkinoille saattamista varten.
Tämä ohjelma on avoin aikuisille Yhdysvalloissa oleville potilaille, joilla on narkolepsiaan liittyvä liiallinen päiväunisuus (EDS), katapleksialla tai ilman.
Pitolisantti tulee saataville ohjelmaan osallistuvien hoitavien lääkäreiden kautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
- Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
- Hoito IND/Protocol vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35213
- Sleep Disorders Center of Alabama
-
Cullman, Alabama, Yhdysvallat, 35058
- CPC
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85004
- Xenoscience
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85004-1150
- Xenoscience
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85048
- Foothills Neurology
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
San Ramon, California, Yhdysvallat, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Santa Monica Sleep Disorders Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Boulder, Colorado, Yhdysvallat, 80301
- Colorado Sleep Institute
-
-
Connecticut
-
Norwalk, Connecticut, Yhdysvallat, 06850
- Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33756
- Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Child Lung, Asthma Sleep Specialists
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Emory University
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- NeuroTrials Research Center
-
Gainesville, Georgia, Yhdysvallat, 30501
- The Neurological Center of North Georgia
-
Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31419
- Critical Healthcare Decisions
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Medical Group
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Rush University Medical Center
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60026
- NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
-
Northbrook, Illinois, Yhdysvallat, 60062
- Northshore Sleep Medicine
-
-
Indiana
-
Greenwood, Indiana, Yhdysvallat, 46143
- Indiana Internal Medicine Consultants
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- The University of Kansas Health System
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40218
- Norton Pulmonary Specialists
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
- Maine Medical Partners - Neurology
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- The Center for Sleep and Wake Disorders
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- The University of Michigan
-
Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377
- Henry Ford Health System
-
Portage, Michigan, Yhdysvallat, 49024
- Bronson Sleep Health
-
Shelby, Michigan, Yhdysvallat, 48317
- Alliance Health Shelby Family Medicine
-
-
Minnesota
-
Brooklyn Park, Minnesota, Yhdysvallat, 55443
- Fairview Health Services
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Yhdysvallat, 63017
- St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- University of Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
- Norwell Health
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14618
- Unity Sleep Disorders Center
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 35058
- University of Rochester Sleep Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
Huntersville, North Carolina, Yhdysvallat, 28078
- Excel Psychiatric Associates, PA
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27607
- Raleigh Neurology Assoc., PA
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44320
- Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45245
- Intrepid Research, LLC
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Dublin, Ohio, Yhdysvallat, 43017
- Ohio Sleep Medicine Institute
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74104
- Oklahoma Heart Institute
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74133
- Oklahoma Heart Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97210
- Legacy Medical Group Sleep Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Berwyn, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19426
- Collegeville Family Practice
-
Paoli, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19301
- Paoli Sleep Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Maria J. Sunseri, MD, LLC
-
Willow Grove, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19090
- Abington Neurological Associates
-
Wyomissing, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19610
- Respitory Specialists
-
-
Rhode Island
-
West Warwick, Rhode Island, Yhdysvallat, 02893
- Brown Medicine/Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Sleep Medicine Associates of Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77063
- Houston Neurology & Sleep Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Sleep Therapy & Research Center
-
Sugar Land, Texas, Yhdysvallat, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22911
- Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Eastern Virginia Medical School
-
-
West Virginia
-
Barboursville, West Virginia, Yhdysvallat, 25504
- Stultz Sleep and Behavioral Health
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisonsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan potilas pystyy ymmärtämään ja noudattamaan protokolla- ja ohjelmavaatimuksia, suun kautta annettavia lääkkeitä ja hoito-ohjeita.
- Potilas tai soveltuvin osin potilaan laillisesti hyväksyttävä edustaja allekirjoittaa ja päivämäärää kirjallisen, ICF:n ja tarvittavan tietosuojavaltuutuksen ennen ohjelman toimenpiteiden aloittamista.
- Miehet tai naiset, 18 vuotta täyttäneet.
- Potilaat, joilla on diagnosoitu narkolepsia katapleksialla tai ilman sitä ICSD- tai DSM-kriteerien mukaan diagnoosihetkellä.
- Potilaiden tulee olla poissa kiellettyjä hoitoja tai heidän tulee olla lopettaneet ne vähintään 7 päivää ennen hoidon aloittamista.
- Hedelmällisessä iässä oleville naisille on tehtävä seulontakäynnillä negatiivinen seerumin raskaustesti.
- Koska hormonaalisten ehkäisyvalmisteiden teho saattaa heikentyä käytettäessä pitolisanttia, hormonaalisia ehkäisyvalmisteita (esim. etinyyliestradiolia) käyttäville potilaille tarvitaan vaihtoehtoisia tai samanaikaisia ehkäisymenetelmiä pitolisanttihoidon aikana ja vähintään 21 päivän ajan pitolisanttihoidon lopettamisen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on vaikea maksan vajaatoiminta (Child-Pugh C).
- Potilas on nainen, joka imettää tai suunnittelee imettävänsä osallistumisensa aikana.
- Potilaalla on hoitavan lääkärin arvion mukaan jokin sairaushistoria tai nykyinen sairaus, joka voi vaikuttaa turvallisuuteen tai aiheuttaa lisäriskin potilaalle osallistumalla ohjelmaan.
- Potilaalla on suuri itsemurhariski, joka määritellään itsemurhayritykseksi viimeisen vuoden aikana, merkittäväksi riskiksi, joka määritetään tutkijan haastattelussa tai Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikon käytöllä.
- Potilaalla on aiemmin ollut yliherkkyys tai allerginen reaktio pitolisantille tai jollekin valmisteen inaktiiviselle ainesosalle.
- Nykyinen tai äskettäin (vuoden sisällä) päihteiden väärinkäyttö tai riippuvuushäiriö, mukaan lukien alkoholin väärinkäyttö, määritelty mielenterveyshäiriöiden diagnostisessa ja tilastollisessa käsikirjassa (DSM-V).
- Potilaat, joilla on tiedetty pitkä QTc-oireyhtymä (esim. pyörtyminen tai rytmihäiriö) tai mikä tahansa merkittävä aiempi EKG:n vakava poikkeama (esim. äskettäinen sydäninfarkti) tai QTc Fridericia yli 450 ms miehillä ja 470 ms naisilla (sähkökardiogrammi Friderician korjattu QT-aika = QT / 3√ RR).
- Merkittävä poikkeavuus fyysisessä tutkimuksessa tai kliinisissä laboratoriotuloksissa.
- Aiemmat vakavat haittavaikutukset keskushermostoa stimulanteille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College of Medicine
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. helmikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. helmikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Ensimmäinen Lähetetty
Keskiviikko 14. helmikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin päivitys julkaistu
Keskiviikko 28. elokuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. elokuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- HBS-101-CL-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .