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Programma di accesso ampliato per fornire il trattamento con Pitolisant a pazienti adulti negli Stati Uniti con eccessiva sonnolenza diurna associata a narcolessia con o senza cataplessia

22 agosto 2019 aggiornato da: Harmony Biosciences, LLC

Un programma di accesso ampliato in aperto destinato a fornire un trattamento con HBS-101 (Pitolisant) a pazienti adulti negli Stati Uniti con eccessiva sonnolenza diurna associata a narcolessia con o senza cataplessia

Questo EAP sarà aperto per fornire l'accesso al trattamento con pitolisant mentre una nuova domanda di droga (NDA) negli Stati Uniti viene preparata e presentata per la revisione per l'approvazione all'immissione in commercio. Questo programma sarà aperto a pazienti adulti negli Stati Uniti con eccessiva sonnolenza diurna (EDS) associata a narcolessia, con o senza cataplessia. Pitolisant sarà reso disponibile tramite i medici curanti che partecipano al programma.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non più disponibile

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

Tipo di accesso espanso

Descrive la categoria di accesso esteso ai sensi delle normative della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Esistono tre tipi di accesso esteso:
  • Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
  • Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
  • IND/Protocollo di trattamento
  • : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Cullman, Alabama, Stati Uniti, 35058
        • CPC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004-1150
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85048
        • Foothills Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • San Ramon, California, Stati Uniti, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Santa Monica Sleep Disorders Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Boulder, Colorado, Stati Uniti, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Stati Uniti, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33756
        • Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Child Lung, Asthma Sleep Specialists
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • NeuroTrials Research Center
      • Gainesville, Georgia, Stati Uniti, 30501
        • The Neurological Center of North Georgia
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31419
        • Critical Healthcare Decisions
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Rush University Medical Center
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Northbrook, Illinois, Stati Uniti, 60062
        • Northshore Sleep Medicine
    • Indiana
      • Greenwood, Indiana, Stati Uniti, 46143
        • Indiana Internal Medicine Consultants
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • The University of Kansas Health System
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40218
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Medical Partners - Neurology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • The Center for Sleep and Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • The University of Michigan
      • Novi, Michigan, Stati Uniti, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Stati Uniti, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Shelby, Michigan, Stati Uniti, 48317
        • Alliance Health Shelby Family Medicine
    • Minnesota
      • Brooklyn Park, Minnesota, Stati Uniti, 55443
        • Fairview Health Services
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017
        • St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Norwell Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
        • Unity Sleep Disorders Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 35058
        • University of Rochester Sleep Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Stati Uniti, 28078
        • Excel Psychiatric Associates, PA
      • Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27607
        • Raleigh Neurology Assoc., PA
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44320
        • Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74104
        • Oklahoma Heart Institute
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74133
        • Oklahoma Heart Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97210
        • Legacy Medical Group Sleep Medicine
    • Pennsylvania
      • Berwyn, Pennsylvania, Stati Uniti, 19426
        • Collegeville Family Practice
      • Paoli, Pennsylvania, Stati Uniti, 19301
        • Paoli Sleep Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Maria J. Sunseri, MD, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Stati Uniti, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Stati Uniti, 19610
        • Respitory Specialists
    • Rhode Island
      • West Warwick, Rhode Island, Stati Uniti, 02893
        • Brown Medicine/Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Sleep Medicine Associates of Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77063
        • Houston Neurology & Sleep Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Stati Uniti, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22911
        • Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Eastern Virginia Medical School
    • West Virginia
      • Barboursville, West Virginia, Stati Uniti, 25504
        • Stultz Sleep and Behavioral Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisonsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Secondo il parere del medico curante, il paziente è in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo e del programma, la somministrazione orale del farmaco e le istruzioni per la cura.
  2. Il paziente o, se del caso, il rappresentante legalmente riconosciuto del paziente, firma e data un'autorizzazione scritta, ICF e qualsiasi autorizzazione alla privacy richiesta prima dell'avvio di qualsiasi procedura del programma.
  3. Uomini o donne, dai 18 anni in su.
  4. Pazienti con diagnosi di narcolessia con o senza cataplessia secondo i criteri ICSD o DSM al momento della diagnosi.
  5. I pazienti devono essere liberi da trattamenti proibiti o averli interrotti per almeno 7 giorni prima dell'inizio dei trattamenti.
  6. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo eseguito alla visita di screening.
  7. A causa della potenziale riduzione dell'efficacia dei contraccettivi ormonali quando usati con pitolisant, sono necessari metodi contraccettivi di barriera alternativi o concomitanti per i pazienti che assumono contraccettivi ormonali (ad es. etinilestradiolo) durante l'assunzione di pitolisant e per almeno 21 giorni dopo l'interruzione del trattamento con pitolisant.

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha una grave compromissione epatica (Child-Pugh C).
  2. La paziente è una donna che sta allattando o prevede di allattare durante la sua partecipazione.
  3. Il paziente ha, a giudizio del medico curante, una storia o una condizione medica attuale che potrebbe influire sulla sicurezza o rappresentare un rischio aggiuntivo per il paziente a causa della sua partecipazione al programma.
  4. Il paziente è ad alto rischio di suicidio definito come tentativo di suicidio nell'ultimo anno, rischio significativo determinato dall'intervista allo sperimentatore o utilizzo della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  5. Il paziente ha una storia di ipersensibilità o reazione allergica al pitolisant o a qualsiasi ingrediente inattivo della formulazione.
  6. Storia attuale o recente (entro un anno) di abuso di sostanze o disturbo da dipendenza compreso l'abuso di alcol come definito nel Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali (DSM-V).
  7. Pazienti con una storia nota di sindrome del QTc lungo (ad es. sincope o aritmia) o qualsiasi anamnesi significativa di grave anomalia dell'ECG (ad es. infarto miocardico recente), o QTc Fridericia superiore a 450 ms per i maschi e 470 ms per le femmine (elettrocardiogramma intervallo QT corretto di Fridericia = QT / 3√ RR).
  8. Anomalia significativa nell'esame obiettivo o nei risultati clinici di laboratorio.
  9. Precedenti reazioni avverse gravi agli stimolanti del SNC.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Harmony Biosciences, LLC

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College Of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 febbraio 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 agosto 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 agosto 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HBS-101-CL-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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