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Programa de Acesso Expandido para Fornecer Tratamento com Pitolisant a Pacientes Adultos nos EUA com Sonolência Diurna Excessiva Associada à Narcolepsia Com ou Sem Cataplexia

22 de agosto de 2019 atualizado por: Harmony Biosciences, LLC

Um programa de acesso expandido aberto destinado a fornecer tratamento com HBS-101 (Pitolisant) para pacientes adultos nos EUA com sonolência diurna excessiva associada à narcolepsia com ou sem cataplexia

Este EAP estará aberto para fornecer acesso ao tratamento com pitolisant enquanto um Pedido de Novo Medicamento (NDA) dos EUA estiver sendo preparado e enviado para revisão para aprovação de comercialização. Este programa estará aberto a pacientes adultos nos EUA com sonolência diurna excessiva (EDS) associada à narcolepsia, com ou sem cataplexia. O pitolisant será disponibilizado por médicos participantes do programa.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Não está mais disponível

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Descreve a categoria de acesso expandido sob os regulamentos da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Existem três tipos de acesso expandido:
  • Individual Individuais: Permite a um único paciente, com uma doença ou condição grave que não pode participar de um ensaio clínico, o acesso a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Esta categoria também inclui acesso em uma situação de emergência.
  • População de tamanho intermediário: permite que mais de um paciente (mas geralmente menos pacientes do que por meio de um IND/protocolo de tratamento) acesse um medicamento ou produto biológico que não tenha sido aprovado pelo FDA. Esse tipo de acesso expandido é usado quando vários pacientes com a mesma doença ou condição buscam acesso a um medicamento ou produto biológico específico que não foi aprovado pelo FDA.
  • Tratamento IND/Protocolo
  • Tratamento IND/Protocolo
    • forte>: Permite o acesso de uma grande população a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Este tipo de acesso expandido só pode ser fornecido se o produto já estiver sendo desenvolvido para comercialização para o mesmo uso do acesso expandido.
  • Tratamento IND/Protocolo

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Cullman, Alabama, Estados Unidos, 35058
        • CPC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004-1150
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85048
        • Foothills Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • San Ramon, California, Estados Unidos, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Santa Monica Sleep Disorders Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Estados Unidos, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
        • Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Child Lung, Asthma Sleep Specialists
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • NeuroTrials Research Center
      • Gainesville, Georgia, Estados Unidos, 30501
        • The Neurological Center of North Georgia
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31419
        • Critical Healthcare Decisions
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Rush University Medical Center
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Northbrook, Illinois, Estados Unidos, 60062
        • Northshore Sleep Medicine
    • Indiana
      • Greenwood, Indiana, Estados Unidos, 46143
        • Indiana Internal Medicine Consultants
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • The University of Kansas Health System
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40218
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Maine Medical Partners - Neurology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • The Center for Sleep and Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • The University of Michigan
      • Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Estados Unidos, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Shelby, Michigan, Estados Unidos, 48317
        • Alliance Health Shelby Family Medicine
    • Minnesota
      • Brooklyn Park, Minnesota, Estados Unidos, 55443
        • Fairview Health Services
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
        • St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Norwell Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • Unity Sleep Disorders Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 35058
        • University of Rochester Sleep Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
        • Excel Psychiatric Associates, PA
      • Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
        • Raleigh Neurology Assoc., PA
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44320
        • Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74104
        • Oklahoma Heart Institute
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
        • Oklahoma Heart Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
        • Legacy Medical Group Sleep Medicine
    • Pennsylvania
      • Berwyn, Pennsylvania, Estados Unidos, 19426
        • Collegeville Family Practice
      • Paoli, Pennsylvania, Estados Unidos, 19301
        • Paoli Sleep Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Maria J. Sunseri, MD, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Estados Unidos, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
        • Respitory Specialists
    • Rhode Island
      • West Warwick, Rhode Island, Estados Unidos, 02893
        • Brown Medicine/Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Sleep Medicine Associates of Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77063
        • Houston Neurology & Sleep Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22911
        • Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Eastern Virginia Medical School
    • West Virginia
      • Barboursville, West Virginia, Estados Unidos, 25504
        • Stultz Sleep and Behavioral Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisonsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Na opinião do médico assistente, o paciente é capaz de entender e cumprir os requisitos do protocolo e do programa, administração oral de medicamentos e instruções de cuidados.
  2. O paciente ou, quando aplicável, o representante legalmente aceitável do paciente, assina e data um TCLE por escrito e qualquer autorização de privacidade necessária antes do início de qualquer procedimento do programa.
  3. Homens ou mulheres, maiores de 18 anos.
  4. Pacientes com diagnóstico de narcolepsia com ou sem cataplexia de acordo com os critérios ICSD ou DSM no momento do diagnóstico.
  5. Os pacientes devem estar livres de tratamentos proibidos ou interrompê-los por pelo menos 7 dias antes do início dos tratamentos.
  6. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo realizado na consulta de triagem.
  7. Devido à eficácia dos contraceptivos hormonais ser potencialmente reduzida quando usados ​​com pitolisant, métodos alternativos ou concomitantes de contracepção de barreira são necessários para pacientes que tomam contraceptivos hormonais (por exemplo, etinilestradiol) enquanto estiverem tomando pitolisant e por pelo menos 21 dias após a descontinuação do tratamento com pitolisant.

Critério de exclusão:

  1. O paciente tem insuficiência hepática grave (Child-Pugh C).
  2. A paciente é uma mulher que está amamentando ou planeja amamentar durante sua participação.
  3. O paciente tem, na opinião do médico assistente, um histórico ou condição médica atual que pode afetar a segurança ou representar um risco adicional para o paciente por sua participação no programa.
  4. O paciente está em alto risco de suicídio definido como uma tentativa de suicídio no último ano, risco significativo determinado pela entrevista do investigador ou uso da Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  5. O paciente tem histórico de hipersensibilidade ou reação alérgica ao pitolisant ou a qualquer ingrediente inativo da formulação.
  6. História atual ou recente (dentro de um ano) de abuso de substâncias ou transtorno de dependência, incluindo abuso de álcool, conforme definido no Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais (DSM-V).
  7. Doentes com história conhecida de síndrome do QTc longo (p. síncope ou arritmia) ou qualquer história significativa de anormalidade grave do ECG (p. infarto do miocárdio recente) ou QTc Fridericia superior a 450 ms para homens e 470 ms para mulheres (intervalo QT corrigido de Fridericia no eletrocardiograma = QT / 3√ RR).
  8. Anormalidade significativa no exame físico ou nos resultados laboratoriais clínicos.
  9. Reações adversas graves prévias a estimulantes do SNC.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Harmony Biosciences, LLC

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de agosto de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de agosto de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • HBS-101-CL-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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