Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprogram for å gi behandling med pitolisant til voksne pasienter i USA med overdreven søvnighet på dagtid assosiert med narkolepsi med eller uten katapleksi

22. august 2019 oppdatert av: Harmony Biosciences, LLC

Et Open Label utvidet tilgangsprogram beregnet på å gi behandling med HBS-101 (Pitolisant) til voksne pasienter i USA med overdreven søvnighet på dagtid assosiert med narkolepsi med eller uten katapleksi

Denne EAP vil være åpen for å gi tilgang til behandling med pitolisant mens en US New Drug Application (NDA) blir utarbeidet og sendt inn for vurdering for markedsføringsgodkjenning. Dette programmet vil være åpent for voksne pasienter i USA med overdreven søvnighet på dagtid (EDS) assosiert med narkolepsi, med eller uten katapleksi. Pitolisant vil bli gjort tilgjengelig gjennom behandlende leger som deltar i programmet.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

Utvidet tilgangstype

Beskriver kategorien utvidet tilgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) forskrifter. Det er tre typer utvidet tilgang:
  • Individual pasienter: Gir en enkelt pasient, med en alvorlig sykdom eller tilstand som ikke kan delta i en klinisk utprøving, tilgang til et legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne kategorien inkluderer også tilgang i en nødsituasjon.
  • Befolkning av middels størrelse: Gir mer enn én pasient (men generelt færre pasienter enn gjennom en behandlings-IND/-protokoll) tilgang til en legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang brukes når flere pasienter med samme sykdom eller tilstand søker tilgang til et spesifikt legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA.
  • Behandling IND/Protokoll
    • strong>: Gir en stor, utbredt befolkning tilgang til et medikament eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang kan bare gis hvis produktet allerede er under utvikling for markedsføring for samme bruk som utvidet tilgangsbruk.
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Cullman, Alabama, Forente stater, 35058
        • CPC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004-1150
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85048
        • Foothills Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • San Ramon, California, Forente stater, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Santa Monica Sleep Disorders Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Boulder, Colorado, Forente stater, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Forente stater, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forente stater, 33756
        • Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Forente stater, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Child Lung, Asthma Sleep Specialists
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • NeuroTrials Research Center
      • Gainesville, Georgia, Forente stater, 30501
        • The Neurological Center of North Georgia
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31419
        • Critical Healthcare Decisions
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rush University Medical Center
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Northbrook, Illinois, Forente stater, 60062
        • Northshore Sleep Medicine
    • Indiana
      • Greenwood, Indiana, Forente stater, 46143
        • Indiana Internal Medicine Consultants
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • The University of Kansas Health System
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40218
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
        • Maine Medical Partners - Neurology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • The Center for Sleep and Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • The University of Michigan
      • Novi, Michigan, Forente stater, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Forente stater, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Shelby, Michigan, Forente stater, 48317
        • Alliance Health Shelby Family Medicine
    • Minnesota
      • Brooklyn Park, Minnesota, Forente stater, 55443
        • Fairview Health Services
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63017
        • St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • University of Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
        • Norwell Health
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • Unity Sleep Disorders Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 35058
        • University of Rochester Sleep Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Forente stater, 28078
        • Excel Psychiatric Associates, PA
      • Raleigh, North Carolina, Forente stater, 27607
        • Raleigh Neurology Assoc., PA
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44320
        • Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dublin, Ohio, Forente stater, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74104
        • Oklahoma Heart Institute
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74133
        • Oklahoma Heart Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97210
        • Legacy Medical Group Sleep Medicine
    • Pennsylvania
      • Berwyn, Pennsylvania, Forente stater, 19426
        • Collegeville Family Practice
      • Paoli, Pennsylvania, Forente stater, 19301
        • Paoli Sleep Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Maria J. Sunseri, MD, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Forente stater, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forente stater, 19610
        • Respitory Specialists
    • Rhode Island
      • West Warwick, Rhode Island, Forente stater, 02893
        • Brown Medicine/Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Sleep Medicine Associates of Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77063
        • Houston Neurology & Sleep Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Forente stater, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22911
        • Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Eastern Virginia Medical School
    • West Virginia
      • Barboursville, West Virginia, Forente stater, 25504
        • Stultz Sleep and Behavioral Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisonsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Etter den behandlende legens oppfatning er pasienten i stand til å forstå og overholde protokoll- og programkrav, oral legemiddeladministrering og omsorgsinstruksjoner.
  2. Pasienten eller, når det er aktuelt, pasientens juridisk akseptable representant, signerer og daterer en skriftlig ICF og eventuell nødvendig personvernautorisasjon før igangsetting av programprosedyrer.
  3. Menn eller kvinner, 18 år og over.
  4. Pasienter med diagnosen narkolepsi med eller uten katapleksi i henhold til ICSD- eller DSM-kriteriene på diagnosetidspunktet.
  5. Pasienter bør være fri for forbudte behandlinger eller ha avbrutt dem i minst 7 dager før behandlingsstart.
  6. Kvinner i fertil alder må få utført en negativ serumgraviditetstest ved screeningbesøket.
  7. På grunn av at effekten av hormonelle prevensjonsmidler potensielt reduseres når de brukes sammen med pitolisant, er alternative eller samtidige barriereprevensjonsmetoder nødvendig for pasienter som tar hormonelle prevensjonsmidler (f.eks. etinyløstradiol) når de tar pitolisant og i minst 21 dager etter seponering av pitolisantbehandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh C).
  2. Pasienten er en kvinne som ammer eller planlegger å amme under sin deltakelse.
  3. Pasienten har, etter den behandlende legens vurdering, en historie eller nåværende medisinsk tilstand som kan påvirke sikkerheten eller utgjøre en ekstra risiko for pasienten ved deltakelse i programmet.
  4. Pasienten har høy risiko for selvmord definert som et selvmordsforsøk i løpet av det siste året, betydelig risiko bestemt av etterforskerintervjuet, eller bruk av Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  5. Pasienten har en historie med overfølsomhet eller allergisk reaksjon på pitolisant eller en hvilken som helst inaktiv ingrediens i formuleringen.
  6. Nåværende eller nylig (innen ett år) historie med et rusmisbruk eller avhengighetsforstyrrelse inkludert alkoholmisbruk som definert i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-V).
  7. Pasienter med en kjent historie med langt QTc-syndrom (f. synkope eller arytmi) eller enhver betydelig historie med en alvorlig abnormitet i EKG (f.eks. nylig hjerteinfarkt), eller QTc Fridericia høyere enn 450 ms for menn og 470 ms for kvinner (elektrokardiogram Fridericias korrigerte QT-intervall = QT / 3√ RR).
  8. Betydelig abnormitet i den fysiske undersøkelsen eller kliniske laboratorieresultater.
  9. Tidligere alvorlige bivirkninger på sentralstimulerende midler.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Harmony Biosciences, LLC

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
7. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. februar 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
28. august 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. august 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HBS-101-CL-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger