Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprogramma om behandeling met Pitolisant te bieden aan volwassen patiënten in de VS met overmatige slaperigheid overdag geassocieerd met narcolepsie met of zonder kataplexie

22 augustus 2019 bijgewerkt door: Harmony Biosciences, LLC

Een open-label programma met uitgebreide toegang bedoeld om behandeling met HBS-101 (Pitolisant) te bieden aan volwassen patiënten in de VS met overmatige slaperigheid overdag geassocieerd met narcolepsie met of zonder kataplexie

Dit EAP staat open om toegang te bieden tot behandeling met pitolisant terwijl een Amerikaanse New Drug Application (NDA) wordt opgesteld en ter beoordeling wordt ingediend voor goedkeuring op de markt. Dit programma staat open voor volwassen patiënten in de VS met overmatige slaperigheid overdag (EDS) geassocieerd met narcolepsie, met of zonder kataplexie. Pitolisant zal beschikbaar worden gesteld via behandelende artsen die aan het programma deelnemen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Niet meer beschikbaar

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Uitgebreid toegangstype

Beschrijft de categorie uitgebreide toegang volgens de voorschriften van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Er zijn drie soorten uitgebreide toegang:
  • Individual patiënten: Geeft een enkele patiënt, met een ernstige ziekte of aandoening die niet kan deelnemen aan een klinische proef, toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Deze categorie omvat ook toegang in een noodsituatie.
  • Bevolking van gemiddelde grootte: Geeft meer dan één patiënt (maar over het algemeen minder patiënten dan via een Behandeling IND/Protocol) toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang wordt gebruikt wanneer meerdere patiënten met dezelfde ziekte of aandoening toegang zoeken tot een specifiek medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA.
  • Behandeling IND/Protocol
    • strong>: Geeft een grote, wijdverbreide bevolking toegang tot een medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang kan alleen worden verleend als het product al wordt ontwikkeld voor marketing voor hetzelfde gebruik als het gebruik van uitgebreide toegang.
  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Cullman, Alabama, Verenigde Staten, 35058
        • CPC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004-1150
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85048
        • Foothills Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • San Ramon, California, Verenigde Staten, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Santa Monica Sleep Disorders Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Boulder, Colorado, Verenigde Staten, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Verenigde Staten, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33756
        • Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Child Lung, Asthma Sleep Specialists
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • NeuroTrials Research Center
      • Gainesville, Georgia, Verenigde Staten, 30501
        • The Neurological Center of North Georgia
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31419
        • Critical Healthcare Decisions
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Rush University Medical Center
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Northbrook, Illinois, Verenigde Staten, 60062
        • Northshore Sleep Medicine
    • Indiana
      • Greenwood, Indiana, Verenigde Staten, 46143
        • Indiana Internal Medicine Consultants
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • The University of Kansas Health System
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40218
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
        • Maine Medical Partners - Neurology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • The Center for Sleep and Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • The University of Michigan
      • Novi, Michigan, Verenigde Staten, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Verenigde Staten, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Shelby, Michigan, Verenigde Staten, 48317
        • Alliance Health Shelby Family Medicine
    • Minnesota
      • Brooklyn Park, Minnesota, Verenigde Staten, 55443
        • Fairview Health Services
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63017
        • St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • University of Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Norwell Health
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14618
        • Unity Sleep Disorders Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 35058
        • University of Rochester Sleep Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Verenigde Staten, 28078
        • Excel Psychiatric Associates, PA
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27607
        • Raleigh Neurology Assoc., PA
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44320
        • Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dublin, Ohio, Verenigde Staten, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74104
        • Oklahoma Heart Institute
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74133
        • Oklahoma Heart Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97210
        • Legacy Medical Group Sleep Medicine
    • Pennsylvania
      • Berwyn, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19426
        • Collegeville Family Practice
      • Paoli, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19301
        • Paoli Sleep Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Maria J. Sunseri, MD, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19610
        • Respitory Specialists
    • Rhode Island
      • West Warwick, Rhode Island, Verenigde Staten, 02893
        • Brown Medicine/Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Sleep Medicine Associates of Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77063
        • Houston Neurology & Sleep Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Verenigde Staten, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22911
        • Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Eastern Virginia Medical School
    • West Virginia
      • Barboursville, West Virginia, Verenigde Staten, 25504
        • Stultz Sleep and Behavioral Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisonsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt is naar het oordeel van de behandelend arts in staat protocol- en programma-eisen, orale toediening van geneesmiddelen en zorginstructies te begrijpen en na te leven.
  2. De patiënt of, indien van toepassing, de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de patiënt, ondertekent en dateert een schriftelijke, ICF- en eventuele vereiste privacyautorisatie voordat de programmaprocedures worden gestart.
  3. Mannen of vrouwen, 18 jaar en ouder.
  4. Patiënten met een diagnose van narcolepsie met of zonder kataplexie volgens de ICSD- of DSM-criteria op het moment van diagnose.
  5. Patiënten dienen vrij te zijn van verboden behandelingen of deze minimaal 7 dagen voor aanvang van de behandelingen te hebben gestaakt.
  6. Bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd moet tijdens het screeningsbezoek een negatieve serumzwangerschapstest worden uitgevoerd.
  7. Omdat de effectiviteit van hormonale anticonceptiva mogelijk wordt verminderd bij gebruik met pitolisant, zijn alternatieve of gelijktijdige barrièremethoden voor anticonceptie vereist voor patiënten die hormonale anticonceptiva gebruiken (bijv.

Uitsluitingscriteria:

  1. De patiënt heeft een ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh C).
  2. De patiënt is een vrouw die borstvoeding geeft of van plan is borstvoeding te geven tijdens hun deelname.
  3. De patiënt heeft, naar het oordeel van de behandelend arts, een geschiedenis of huidige medische aandoening die de veiligheid in gevaar kan brengen of een extra risico voor de patiënt vormt door deelname aan het programma.
  4. De patiënt loopt een hoog risico op zelfmoord, gedefinieerd als een zelfmoordpoging in het afgelopen jaar, een significant risico bepaald door het interview met de onderzoeker of het gebruik van de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  5. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid of allergische reactie op pitolisant of een inactief ingrediënt van de formulering.
  6. Huidige of recente (minder dan een jaar) voorgeschiedenis van middelenmisbruik of afhankelijkheidsstoornis, inclusief alcoholmisbruik zoals gedefinieerd in Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-V).
  7. Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van lang-QTc-syndroom (bijv. syncope of aritmie) of een significante voorgeschiedenis van een ernstige afwijking van het ECG (bijv. recent myocardinfarct), of QTc Fridericia hoger dan 450 ms voor mannen en 470 ms voor vrouwen (elektrocardiogram Fridericia's gecorrigeerde QT-interval = QT / 3√ RR).
  8. Significante afwijking in het lichamelijk onderzoek of de klinische laboratoriumresultaten.
  9. Eerdere ernstige bijwerkingen van CZS-stimulantia.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Harmony Biosciences, LLC

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
7 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 februari 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
14 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
28 augustus 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 augustus 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • HBS-101-CL-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen