Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený program přístupu k poskytování léčby Pitolisantem dospělým pacientům v USA s nadměrnou denní spavostí spojenou s narkolepsií s kataplexií nebo bez kataplexie

22. srpna 2019 aktualizováno: Harmony Biosciences, LLC

Otevřený program rozšířeného přístupu určený k poskytování léčby HBS-101 (Pitolisant) dospělým pacientům v USA s nadměrnou denní spavostí spojenou s narkolepsií s kataplexií nebo bez ní

Tento EAP bude otevřen, aby umožnil přístup k léčbě pitolisantem, zatímco se připravuje žádost o nový lék v USA (NDA) a předkládá se ke kontrole ke schválení marketingu. Tento program bude otevřen pro dospělé pacienty v USA s nadměrnou denní spavostí (EDS) spojenou s narkolepsií, s kataplexií nebo bez ní. Pitolisant bude zpřístupněn prostřednictvím ošetřujících lékařů účastnících se programu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Cullman, Alabama, Spojené státy, 35058
        • CPC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004-1150
        • Xenoscience
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85048
        • Foothills Neurology
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • San Ramon, California, Spojené státy, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Santa Monica Sleep Disorders Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Boulder, Colorado, Spojené státy, 80301
        • Colorado Sleep Institute
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Spojené státy, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Disorders Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33756
        • Clinical Neurosciences fo Tampa Bay
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Child Lung, Asthma Sleep Specialists
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • NeuroTrials Research Center
      • Gainesville, Georgia, Spojené státy, 30501
        • The Neurological Center of North Georgia
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31419
        • Critical Healthcare Decisions
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Rush University Medical Center
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Northbrook, Illinois, Spojené státy, 60062
        • Northshore Sleep Medicine
    • Indiana
      • Greenwood, Indiana, Spojené státy, 46143
        • Indiana Internal Medicine Consultants
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • The University of Kansas Health System
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40218
        • Norton Pulmonary Specialists
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Maine Medical Partners - Neurology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • The Center for Sleep and Wake Disorders
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • The University of Michigan
      • Novi, Michigan, Spojené státy, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Spojené státy, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Shelby, Michigan, Spojené státy, 48317
        • Alliance Health Shelby Family Medicine
    • Minnesota
      • Brooklyn Park, Minnesota, Spojené státy, 55443
        • Fairview Health Services
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63017
        • St. Lukes Hospital, Sleep Medicine
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Norwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU-FGP Comphrenhensive Epilepsy Center-Sleep Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14618
        • Unity Sleep Disorders Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 35058
        • University of Rochester Sleep Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Huntersville, North Carolina, Spojené státy, 28078
        • Excel Psychiatric Associates, PA
      • Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27607
        • Raleigh Neurology Assoc., PA
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44320
        • Neurology & Neuroscience Associates, Inc.
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dublin, Ohio, Spojené státy, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74104
        • Oklahoma Heart Institute
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74133
        • Oklahoma Heart Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97210
        • Legacy Medical Group Sleep Medicine
    • Pennsylvania
      • Berwyn, Pennsylvania, Spojené státy, 19426
        • Collegeville Family Practice
      • Paoli, Pennsylvania, Spojené státy, 19301
        • Paoli Sleep Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Maria J. Sunseri, MD, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Spojené státy, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Spojené státy, 19610
        • Respitory Specialists
    • Rhode Island
      • West Warwick, Rhode Island, Spojené státy, 02893
        • Brown Medicine/Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Sleep Medicine Associates of Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77063
        • Houston Neurology & Sleep Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • Sugar Land, Texas, Spojené státy, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22911
        • Chalottesville Neurology and Sleep Medicine
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Eastern Virginia Medical School
    • West Virginia
      • Barboursville, West Virginia, Spojené státy, 25504
        • Stultz Sleep and Behavioral Health
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisonsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podle názoru ošetřujícího lékaře je pacient schopen porozumět a dodržovat požadavky protokolu a programu, perorální podávání léků a pokyny k péči.
  2. Pacient nebo případně jeho právně přijatelný zástupce podepíše a datuje písemné, ICF a jakékoli požadované oprávnění k ochraně soukromí před zahájením jakýchkoli procedur programu.
  3. Muži nebo ženy, 18 let a více.
  4. Pacienti s diagnózou narkolepsie s kataplexií nebo bez kataplexie podle kritérií ICSD nebo DSM v době diagnózy.
  5. Pacienti by neměli užívat zakázanou léčbu nebo ji přerušit alespoň 7 dní před zahájením léčby.
  6. Ženy ve fertilním věku musí mít při screeningové návštěvě negativní těhotenský test v séru.
  7. Vzhledem k tomu, že účinnost hormonální antikoncepce může být při užívání s pitolisantem potenciálně snížena, jsou u pacientek užívajících hormonální antikoncepci (např.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má těžkou poruchu funkce jater (Child-Pugh C).
  2. Pacientkou je žena, která během jejich účasti kojí nebo kojení plánuje.
  3. Podle úsudku ošetřujícího lékaře má pacient anamnézu nebo současný zdravotní stav, který by mohl mít vliv na bezpečnost nebo pro pacienta představovat další riziko v důsledku jeho účasti v programu.
  4. Pacient má vysoké riziko sebevraždy definované jako pokus o sebevraždu během posledního roku, významné riziko stanovené rozhovorem s vyšetřovatelem nebo použití Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  5. Pacient má v anamnéze přecitlivělost nebo alergickou reakci na pitolisant nebo jakoukoli neaktivní složku přípravku.
  6. Současná nebo nedávná (do jednoho roku) historie poruchy užívání návykových látek nebo závislosti, včetně zneužívání alkoholu, jak je definováno v Diagnostickém a statistickém manuálu duševních poruch (DSM-V).
  7. Pacienti se známou anamnézou syndromu dlouhého QTc (např. synkopa nebo arytmie) nebo jakákoliv významná anamnéza závažné abnormality EKG (např. nedávný infarkt myokardu) nebo Fridericia QTc vyšší než 450 ms u mužů a 470 ms u žen (upravený QT interval Fridericie na elektrokardiogramu = QT / 3√ RR).
  8. Významná abnormalita ve fyzikálním vyšetření nebo klinických laboratorních výsledcích.
  9. Předchozí závažné nežádoucí reakce na stimulancia CNS.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Harmony Biosciences, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Thorpy, MD, Albert Einstein College Of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. února 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. srpna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HBS-101-CL-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pitolisant

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení