Efficacité de l'AB1010 chez les patients atteints de mastocytose indolente systémique

Critère d'intégration:

1. Patients avec mastocytose systémique indolente avec handicap (ISMwh) documentée ayant au moins 2 organes infiltrés* (peau et/ou moelle osseuse et/ou organe interne).
2. Mastocytose documentée par biopsie de la moelle osseuse, de la peau ou interne et maladie évaluable.
3. L'absence d'une mutation ponctuelle activatrice dans le domaine phosphotransférase de c-Kit telle que la mutation D816V c-Kit dans au moins un des deux organes infiltrés : moelle osseuse et/ou peau et/ou autre tissu.

4. Handicap défini comme au moins un des handicaps suivants :

   • un nombre de flush par jour ≥ 1 ,
   • un score de prurit ≥ 9 ,
   • un nombre de selles par jour ≥ 4 ,
   • a Pollakurie (sur une base quotidienne) ≥ 8 ,
   • un score QLQ-C30 ≥ 83 ,
   • une échelle d'évaluation de Hamilton pour la dépression ≥ 12

Critère d'exclusion:

1. Statut de performance > 2 (ECOG).
2. Fonction organique inadéquate, sauf si les anomalies sont dues à une implication des mastocytes