Efficacia di AB1010 in pazienti con mastocitosi indolente sistemica

Criterio di inclusione:

1. Pazienti con documentata mastocitosi sistemica indolente con handicap (ISMwh) con almeno 2 organi infiltrati* (pelle e/o midollo osseo e/o organo interno).
2. Mastocitosi documentata da biopsia del midollo osseo, della pelle o interna e malattia valutabile.
3. L'assenza di una mutazione puntiforme attivante nel dominio della fosfotransferasi di c-Kit come la mutazione D816V c-Kit in almeno uno dei due organi infiltrati: midollo osseo e/o pelle e/o altro tessuto.

4. Handicap definito come almeno uno dei seguenti handicap:

   • un numero di lavaggi al giorno ≥ 1 ,
   • un punteggio di prurito ≥ 9 ,
   • un numero di feci al giorno ≥ 4 ,
   • a Pollachiuria (su base giornaliera) ≥ 8 ,
   • un punteggio QLQ-C30 ≥ 83 ,
   • una scala di valutazione Hamilton per la depressione ≥ 12

Criteri di esclusione:

1. Performance status > 2 (ECOG).
2. Funzione organica inadeguata, tranne se le anomalie sono dovute al coinvolgimento dei mastociti