Účinnost AB1010 u pacientů se systémovou indolentní mastocytózou

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti s dokumentovanou indolentní systémovou mastocytózou s handicapem (ISMwh), která má alespoň 2 infiltrované* orgány (kůže a/nebo kostní dřeň a/nebo vnitřní orgán).
2. Kostní dřeň nebo mastocytóza zdokumentovaná kožní nebo interní biopsií a vyhodnotitelné onemocnění.
3. Absence aktivační bodové mutace ve fosfotransferázové doméně c-Kit, jako je mutace c-Kit D816V v alespoň jednom ze dvou infiltrovaných orgánů: kostní dřeni a/nebo kůži a/nebo jiné tkáni.

4. Handicap definovaný jako alespoň jeden z následujících handicapů:

   • počet spláchnutí za den ≥ 1,
   • skóre svědění ≥ 9,
   • počet stolic za den ≥ 4,
   • Pollakyurie (na denní bázi) ≥ 8,
   • skóre QLQ-C30 ≥ 83,
   • Hamiltonova stupnice pro depresi ≥ 12

Kritéria vyloučení:

1. Stav výkonu > 2 (ECOG).
2. Nedostatečná funkce orgánů, kromě případů, kdy jsou abnormality způsobeny postižením žírných buněk