Эффективность AB1010 у пациентов с системным вялотекущим мастоцитозом

Критерии включения:

1. Пациенты с документально подтвержденным индолентным системным мастоцитозом с инвалидностью (ISMwh), имеющие как минимум 2 инфильтрата* органов (кожу и/или костный мозг и/или внутренние органы).
2. Костный мозг, кожа или внутренняя биопсия, подтвержденный мастоцитозом и поддающимся оценке заболеванием.
3. Отсутствие мутации активирующей точки в фосфотрансферазном домене c-Kit, такой как мутация c-Kit D816V, по крайней мере в одном из двух инфильтрированных органов: костном мозге и/или коже и/или другой ткани.

4. Гандикап определяется как минимум один из следующих гандикапов:

   • количество смывов в сутки ≥ 1 ,
   • оценка зуда ≥ 9,
   • количество стулов в сутки ≥ 4,
   • Поллакиурия (в день) ≥ 8,
   • оценка QLQ-C30 ≥ 83,
   • рейтинговая шкала Гамильтона для депрессии ≥ 12

Критерий исключения:

1. Статус производительности > 2 (ECOG).
2. Неадекватная функция органов, за исключением случаев, когда аномалии вызваны вовлечением тучных клеток.