Étude d'innocuité et de pharmacologie du VP 20629 chez des adultes atteints d'ataxie de Friedreich

Critère d'intégration:

1. Être âgé de 18 à 45 ans (inclus).
2. Avoir un indice de masse corporelle compris entre 18 et 27 kg/m^2 (inclus).
3. Avoir une présentation clinique compatible avec l'AF.
4. Avoir un diagnostic confirmé d'AF avec un nombre de répétitions de triplet guanosine, adénine, adénine (GAA) étendu défini.
5. Avoir un score total moyen sur l'échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) ≤ 75.

6. S'il s'agit d'une femme, être ménopausée (arrêt des règles ≥ 1 an), chirurgicalement stérile ou avoir un test de grossesse à la gonadotrophine chorionique humaine sérique négatif dans les 5 jours précédant la première dose du médicament à l'étude. Les femmes en âge de procréer doivent également utiliser une méthode de contraception acceptable, telle que déterminée par l'investigateur, pendant 3 mois avant la première dose et doivent accepter de continuer à l'utiliser pendant 2 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.

   S'il s'agit d'un homme, être chirurgicalement stérile ou accepter de suivre une méthode de contraception acceptable telle que déterminée par l'investigateur, de la visite de dépistage jusqu'à 2 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.

7. Pouvoir avaler les gélules entières.
8. Accepter de respecter le calendrier d'évaluations et de procédures défini par le protocole.
9. Être informé de la nature de l'étude et fournir un consentement éclairé écrit avant que toute procédure spécifique à l'étude ne soit effectuée.

Critère d'exclusion:

1. Avoir pris de la coenzyme Q10, de l'idébénone, d'autres compléments alimentaires ou à base de plantes (avec un effet antioxydant) ou des médicaments en vente libre (y compris des médicaments homéopathiques et des vitamines) dans la semaine précédant la première dose du médicament à l'étude le jour 1.
2. Si vous êtes une femme, être enceinte ou allaiter.
3. Avoir un résultat de test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'antigène de surface de l'hépatite B ou l'anticorps de l'hépatite C.
4. Avoir ingéré de l'alcool dans les 48 heures précédant l'admission à l'unité d'étude clinique le jour -1. REMARQUE : La consommation de caféine doit être limitée à 2 boissons contenant de la caféine par jour pendant cette même période.
5. Avoir participé à un essai de médicament expérimental dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude le jour 1. L'évaluation de la sécurité est autorisée à s'inscrire dans un groupe à doses multiples après une période de sevrage de 21 jours, à condition qu'elle continue de répondre aux critères d'éligibilité du protocole. Les sujets ne peuvent pas s'inscrire dans un groupe à dose multiple s'ils ont un événement indésirable en cours après avoir participé à un groupe à dose unique ou ont eu un événement indésirable grave au cours d'un groupe à dose unique (indépendamment de la causalité).
6. Avoir une hypersensibilité connue à l'un des ingrédients de la formulation de l'étude.
7. Avoir, tel que déterminé par l'investigateur et / ou le moniteur médical, toute condition médicale ou chirurgicale cliniquement pertinente qui pourrait interférer avec l'administration du médicament à l'étude, l'interprétation des résultats de l'étude ou compromettre la sécurité ou le bien-être du sujet.
8. Avoir un score Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) de 4 ou 5.