Studie zur Sicherheit und Pharmakologie von VP 20629 bei Erwachsenen mit Friedreich-Ataxie

Einschlusskriterien:

1. 18 bis 45 Jahre alt sein (einschließlich).
2. Haben Sie einen Body-Mass-Index zwischen 18 und 27 kg/m^2 (einschließlich).
3. Haben Sie eine klinische Präsentation, die mit FA übereinstimmt.
4. Haben Sie eine bestätigte Diagnose von FA mit einer definierten erweiterten Guanosin-, Adenin-, Adenin (GAA)-Triplett-Wiederholungszahl.
5. Haben Sie eine internationale kooperative Ataxie-Bewertungsskala (ICARS) mit einer mittleren Gesamtpunktzahl von ≤ 75.

6. Wenn weiblich, postmenopausal (Ausbleiben der Menstruation ≥ 1 Jahr), chirurgisch steril sein oder innerhalb von 5 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments einen negativen Serum-Human-Choriongonadotropin-Schwangerschaftstest aufweisen. Frauen im gebärfähigen Alter müssen außerdem 3 Monate vor der ersten Dosis eine vom Prüfarzt festgelegte akzeptable Verhütungsmethode anwenden und sich bereit erklären, die Anwendung bis 2 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments fortzusetzen.

   Wenn männlich, chirurgisch steril sein oder zustimmen, eine akzeptable Methode der Empfängnisverhütung zu befolgen, wie vom Prüfarzt festgelegt, vom Screening-Besuch bis 2 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.

7. Kapseln im Ganzen schlucken können.
8. Stimmen Sie zu, den protokolldefinierten Zeitplan für Bewertungen und Verfahren einzuhalten.
9. Informieren Sie sich über die Art der Studie und geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung ab, bevor studienspezifische Verfahren durchgeführt werden.

Ausschlusskriterien:

1. Coenzym Q10, Idebenon, andere Nahrungsergänzungsmittel oder Kräuterzusätze (mit antioxidativer Wirkung) oder rezeptfreie Medikamente (einschließlich homöopathischer Arzneimittel und Vitamine) innerhalb von 1 Woche vor der ersten Dosis des Studienmedikaments an Tag 1 eingenommen haben.
2. Wenn weiblich, schwanger sein oder stillen.
3. Haben Sie ein positives Testergebnis für das humane Immundefizienzvirus (HIV), das Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder den Hepatitis-C-Antikörper.
4. Haben innerhalb von 48 Stunden vor der Aufnahme in die klinische Studieneinheit an Tag -1 Alkohol zu sich genommen. HINWEIS: Die Koffeinaufnahme sollte im gleichen Zeitraum auf 2 koffeinhaltige Getränke pro Tag begrenzt werden.
5. Haben innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments an Tag 1 an einer Prüfpräparatstudie teilgenommen Sicherheitsbewertung dürfen nach einer 21-tägigen Auswaschphase in eine Mehrfachdosisgruppe aufgenommen werden, vorausgesetzt, sie erfüllen weiterhin die Eignungskriterien des Protokolls. Patienten können nicht in eine Mehrfachdosisgruppe aufgenommen werden, wenn sie nach der Teilnahme an einer Einzeldosisgruppe ein anhaltendes unerwünschtes Ereignis haben oder während einer Einzeldosisgruppe ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis hatten (unabhängig von der Kausalität).
6. Haben Sie eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Inhaltsstoff in der Studienformulierung.
7. Haben Sie, wie vom Prüfarzt und/oder medizinischen Monitor festgestellt, einen klinisch relevanten medizinischen oder chirurgischen Zustand, der die Verabreichung des Studienmedikaments, die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen oder die Sicherheit oder das Wohlbefinden des Probanden beeinträchtigen könnte.
8. Eine Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-Punktzahl von 4 oder 5 haben.