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Traitement asymptomatique du CMV congénital

29 décembre 2022 mis à jour par: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Enquête de phase II, en une seule étape, à un seul bras sur le traitement par valganciclovir par voie orale chez les nourrissons atteints d'une infection congénitale asymptomatique à cytomégalovirus

Il s'agit d'un essai ouvert de phase II visant à évaluer le valganciclovir en tant que traitement pour prévenir le développement de la perte auditive neurosensorielle (SNHL) chez les nourrissons atteints d'une infection congénitale à cytomégalovirus (CMV) asymptomatique. L'essai sera mené en deux phases - dépistage des nouveau-nés pour identifier les sujets éligibles et traitement des nouveau-nés qui ont confirmé une infection à CMV à la naissance mais sans manifestations extérieures d'infection congénitale à CMV. 229 nouveau-nés avec une infection à CMV confirmée mais sans SNHL de base et qui répondent à tous les critères d'inclusion/exclusion seront inscrits dans la phase de traitement. La durée des études est de 5 ans. L'objectif principal de cette étude est d'estimer la proportion de sujets atteints d'une infection congénitale à CMV asymptomatique qui, après un traitement de 4 mois de valganciclovir oral, développent une SNHL à 6 mois de vie.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai ouvert de phase II visant à évaluer le valganciclovir en tant que traitement pour prévenir le développement de la perte auditive neurosensorielle (SNHL) chez les nourrissons atteints d'une infection congénitale à cytomégalovirus (CMV) asymptomatique. L'essai sera mené en deux phases - dépistage des nouveau-nés pour identifier les sujets éligibles et traitement des nouveau-nés qui ont confirmé une infection à CMV à la naissance mais sans manifestations extérieures d'infection congénitale à CMV. Environ 48 250 nouveau-nés sans manifestations extérieures d'infection congénitale à CMV seront examinés pour détecter environ 241 nouveau-nés présentant une infection congénitale à CMV asymptomatique ; ces 241 nouveau-nés subiront ensuite des examens audiologiques pour déterminer l'audition de base, avec environ 229 ayant une audition normale dans les deux oreilles. Les 229 nouveau-nés avec une infection à CMV confirmée mais sans SNHL de base et qui répondent à tous les critères d'inclusion/exclusion seront inscrits dans la phase de traitement. Les sujets inscrits seront traités pendant quatre mois avec du valganciclovir oral (16 mg/kg/dose, administré deux fois par jour). Des évaluations audiologiques seront effectuées pendant la période de dépistage et les mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Les nourrissons traités seront suivis pour la sécurité tout au long des 6 premiers mois de l'étude (y compris pendant 2 mois après le traitement) . La durée des études est de 5 ans. L'objectif principal de cette étude est d'estimer la proportion de sujets atteints d'une infection congénitale à CMV asymptomatique qui, après un traitement de 4 mois de valganciclovir oral, développent une perte auditive neurosensorielle (SNHL) à 6 mois de vie. Les objectifs secondaires sont de : 1) définir l'innocuité et la tolérabilité du valganciclovir chez les sujets inclus, 2) estimer la proportion de sujets atteints d'une infection congénitale à CMV asymptomatique qui, après un traitement de 4 mois de valganciclovir par voie orale, développent une SNHL au cours des 18 premiers mois de vie .

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233-1711
        • University of Alabama - Children's of Alabama - Clinical Virology
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Infectious Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University of Louisville School of Medicine - Norton Children's Hospital - Infectious Diseases
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216-4505
        • University of Mississippi - Children's Infectious Diseases
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110-1010
        • Washington University School of Medicine in St. Louis - Center for Clinical Studies
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203-5812
        • Carolinas Medical Center - Pediatrics - Infectious Diseases
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205-2664
        • Nationwide Children's Hospital - Neonatology - Center for Perinatal Research
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224-1529
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC - Pediatric Infectious Diseases
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030-2303
        • Texas Medical Center - Texas Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 1 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) ont signé les documents de consentement éclairé*
  • Confirmation du cytomégalovirus (CMV) par test de réaction en chaîne par polymérase (PCR) dans l'urine
  • Nourrisson
  • Poids à l'inscription à l'étude>/= 1775 grammes

  • Age gestationnel >/= 32 semaines à la naissance

    • Il existe un consentement éclairé au dépistage pour la phase de dépistage de la participation à l'étude et un consentement éclairé au traitement pour la phase de traitement de la participation à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Maladie congénitale symptomatique à cytomégalovirus (CMV)*
  • Déficits auditifs neurosensoriels détectés par une réponse évoquée formelle du tronc cérébral (pas une réponse auditive de dépistage du tronc cérébral (abr)) d'étiologie connue autre que le CMV
  • Réception antérieure ou actuelle de ganciclovir, valganciclovir, foscarnet, cidofovir, brincidofovir, maribavir ou letermovir
  • Réception maternelle de globuline hyperimmune CMV pendant la grossesse
  • Allaitement d'une mère qui reçoit du ganciclovir, du valganciclovir, du foscarnet, du cidofovir, du brincidofovir, du maribavir ou du letermovir
  • Anomalie gastro-intestinale pouvant empêcher l'absorption d'un médicament oral (par exemple, des antécédents d'entérocolite nécrosante)
  • Nourrissons dont on sait qu'ils sont nés de femmes séropositives (le test de dépistage du VIH n'est pas requis pour participer à l'étude)

  • Réception actuelle d'autres médicaments expérimentaux

    • La maladie symptomatique est définie comme une ou plusieurs des manifestations suivantes : 1) thrombocytopénie, si elle est connue ; 2) pétéchies ; 3) hépatomégalie ; 4) splénomégalie ; 5) restriction de croissance intra-utérine; 6) hépatite (transaminases élevées et/ou bilirubine directe), si connue ; 7) atteinte du système nerveux central de la maladie à CMV (telle qu'une microcéphalie ; anomalies radiographiques indiquant une maladie du SNC à CMV, si elles sont connues ; indices anormaux du LCR pour l'âge, si connus ; choriorétinite, si connue ; et/ou PCR CMV positive à partir du LCR, si connu).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CMV congénital confirmé sans SNHL de base
Valganciclovir 16 mg/kg/dose par voie orale deux fois par jour pendant quatre mois, n = 229
Médicament: Valganciclovir
Valganciclovir, 16 mg/kg/dose administré par voie orale deux fois par jour pendant quatre mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre de participants développant une perte auditive neurosensorielle (SNHL) dans au moins une oreille entre le départ et le mois 6 de l'étude
Délai: Entre la ligne de base et le mois d'étude 6
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un seul audiologiste indépendant a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque sujet et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels). La SNHL entre le départ et le 6e mois de l'étude est définie comme les deux oreilles avec une audition normale au départ, puis au moins une oreille avec une perte auditive neurosensorielle (SNHL) au suivi de 6 mois.
Entre la ligne de base et le mois d'étude 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec un nombre absolu de neutrophiles inférieur à 500/mm^3
Délai: Du jour 1 au mois d'étude 5
Le sang a été prélevé pour les évaluations de l'hématologie et le nombre absolu de neutrophiles a été évalué à chaque visite d'étude jusqu'au mois 5
Du jour 1 au mois d'étude 5
Nombre de participants présentant des événements indésirables entraînant l'arrêt définitif du traitement par le valganciclovir, ou tout événement indésirable non récupéré/non résolu
Délai: Du jour 1 au mois d'étude 6
Un nombre de participants ayant interrompu le traitement par valganciclovir en raison d'événements indésirables a été signalé au cours de la période de traitement, et le nombre de participants présentant des événements indésirables non récupérés/non résolus a été signalé tout au long de la période d'événements indésirables.
Du jour 1 au mois d'étude 6
Nombre de participants avec des événements indésirables de laboratoire de niveau 3 ou supérieur
Délai: Du jour 1 au mois d'étude 6
À chaque visite d'étude à partir de la réception de la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à quatre semaines après la dernière dose du médicament à l'étude, les participants ont été évalués pour tout événement indésirable. Les paramètres de laboratoire comprenaient l'ALT, la créatinine, la bilirubine directe, le nombre de globules blancs avec différentiel, l'hémoglobine, le nombre de plaquettes. Des valeurs de laboratoire anormales ont été signalées comme un EI si leur gravité s'est aggravée par rapport à la ligne de base, selon les définitions de classement fournies dans le tableau DAIDS pour la classification de la gravité des événements indésirables chez l'adulte et l'enfant.
Du jour 1 au mois d'étude 6
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves
Délai: Du jour 1 au mois d'étude 6
Les événements indésirables graves étaient ceux définis comme suit : décès, événement indésirable menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, incapacité persistante ou importante ou perturbation substantielle de la capacité à mener à bien les fonctions de la vie normale, anomalie congénitale/malformation congénitale, ou étaient des événements médicaux importants qui peuvent ne pas entraîner la mort, mettre la vie en danger ou nécessiter des hospitalisations peuvent être considérés comme graves lorsque, sur la base d'un jugement médical approprié, ils peuvent mettre en danger le participant et peuvent nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des résultats énumérés dans cette définition.
Du jour 1 au mois d'étude 6
Nombre de participants présentant des événements indésirables non sollicités de grade 3 ou plus évalués par les tableaux de toxicité DAIDS adaptés
Délai: Du jour 1 au mois d'étude 6
À chaque visite d'étude à partir de la réception de la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à quatre semaines après la dernière dose du médicament à l'étude, les participants ont été évalués pour tout événement indésirable. Les paramètres de laboratoire comprenaient l'ALT, la créatinine, la bilirubine directe, le nombre de globules blancs avec différentiel, l'hémoglobine, le nombre de plaquettes. Des valeurs de laboratoire anormales ont été signalées comme un EI si leur gravité s'est aggravée par rapport à la ligne de base, selon les définitions de classement fournies dans le tableau DAIDS pour la classification de la gravité des événements indésirables chez l'adulte et l'enfant.
Du jour 1 au mois d'étude 6
Nombre de participants dont l'audition s'est légèrement dégradée, représentée par l'oreille qui s'est le plus détériorée
Délai: Dépistage et étude Mois 4, 6, 8 et 12
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels). La SNHL entre le départ et le 18e mois de l'étude est définie comme les deux oreilles avec une audition normale au départ, puis au moins une oreille avec une perte auditive neurosensorielle (SNHL) au 18 mois de suivi.
Dépistage et étude Mois 4, 6, 8 et 12
Nombre de participants présentant une détérioration modérée de l'audition, représentée par l'oreille qui présente le degré de détérioration le plus élevé
Délai: Dépistage et étude Mois 4, 6, 8 et 12
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un seul audiologiste indépendant a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque sujet et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels). La SNHL entre le départ et le 18e mois de l'étude est définie comme les deux oreilles avec une audition normale au départ, puis au moins une oreille avec une perte auditive neurosensorielle (SNHL) au 18 mois de suivi.
Dépistage et étude Mois 4, 6, 8 et 12
Nombre de participants dont l'audition s'est détériorée en profondeur, représentée par l'oreille qui s'est le plus détériorée
Délai: Mois d'étude 4, 6, 8 et 12
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels). La SNHL entre le départ et le 18e mois de l'étude est définie comme les deux oreilles avec une audition normale au départ, puis au moins une oreille avec une perte auditive neurosensorielle (SNHL) au 18 mois de suivi.
Mois d'étude 4, 6, 8 et 12
Nombre de participants dont l'audition s'est gravement détériorée, représentée par l'oreille qui s'est le plus détériorée
Délai: Mois d'étude 4, 6, 8 et 12
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels). La SNHL entre le départ et le 18e mois de l'étude est définie comme les deux oreilles avec une audition normale au départ, puis au moins une oreille avec une perte auditive neurosensorielle (SNHL) au 18 mois de suivi.
Mois d'étude 4, 6, 8 et 12
Nombre de participants ayant une perte auditive neurosensorielle dans au moins une oreille jusqu'au 4e mois de l'étude
Délai: Entre le dépistage et le mois d'étude 4
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels). La SNHL entre le départ et le 4e mois de l'étude est définie comme les deux oreilles avec une audition normale au départ, puis au moins une oreille avec une perte auditive neurosensorielle (SNHL) au suivi de 4 mois.
Entre le dépistage et le mois d'étude 4
Nombre de participants ayant une perte auditive neurosensorielle dans au moins une oreille jusqu'au mois d'étude 12
Délai: Entre le dépistage et le mois d'étude 12
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels). La SNHL entre le départ et le 12e mois de l'étude est définie comme les deux oreilles avec une audition normale au départ, puis au moins une oreille avec une perte auditive neurosensorielle (SNHL) au 12 mois de suivi.
Entre le dépistage et le mois d'étude 12
Nombre de participants ayant une perte auditive neurosensorielle dans au moins une oreille pendant le mois d'étude 18
Délai: Entre le dépistage et le mois d'étude 18
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels). La SNHL entre le départ et le 18e mois de l'étude est définie comme les deux oreilles avec une audition normale au départ, puis au moins une oreille avec une perte auditive neurosensorielle (SNHL) au 18 mois de suivi.
Entre le dépistage et le mois d'étude 18
Nombre de participants avec une élévation des transaminases pendant le traitement> / = 2 fois la valeur de base
Délai: Au départ, semaines 2, 4, 6, 8, 10, 12, mois 4, 5 et 6.
Le sang a été prélevé pour les évaluations de la chimie clinique et l'alanine aminotransférase (ALT) a été évaluée lors du dépistage, semaine 2, semaine 4, semaine 6, semaine 8, semaine 10, semaine 12, mois 4, mois 5 et mois 6
Au départ, semaines 2, 4, 6, 8, 10, 12, mois 4, 5 et 6.
Nombre d'oreilles d'audition légèrement dégradée
Délai: Dépistage et étude Mois 4, 6, 12 et 18
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels).
Dépistage et étude Mois 4, 6, 12 et 18
Nombre d'oreilles d'audition modérément détériorée
Délai: Dépistage et étude Mois 4, 6, 12 et 18
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels).
Dépistage et étude Mois 4, 6, 12 et 18
Nombre d'oreilles d'audition dégradée profonde
Délai: Dépistage et étude Mois 4, 6, 12 et 18
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels).
Dépistage et étude Mois 4, 6, 12 et 18
Nombre d'oreilles d'audition sévèrement détériorée
Délai: Dépistage et étude Mois 4, 6, 12 et 18
Des évaluations audiologiques ont été effectuées au cours de la période de dépistage et des mois d'étude 4 (fin du traitement), 6, 12 et 18. Un audiologiste unique et indépendant de l'étude a évalué la batterie de tests audiologiques pour chaque participant et a attribué à chaque oreille les classifications d'audition normale, de perte auditive légère, de perte auditive modérée, de perte auditive sévère ou de perte auditive profonde en fonction de leurs seuils d'audition (en décibels).
Dépistage et étude Mois 4, 6, 12 et 18

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 août 2019

Achèvement primaire (Réel)

5 novembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

5 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2017

Première publication (Réel)

4 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

26 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 décembre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 16-0095

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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