Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Asymptomatisk medfødt CMV-behandling

29. desember 2022 oppdatert av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

En fase II, enkeltstadium, enarmsundersøkelse av oral valganciklovirterapi hos spedbarn med asymptomatisk medfødt cytomegalovirusinfeksjon

Dette er en fase II, åpen studie for å evaluere valganciklovir som en behandling for å forhindre utvikling av sensorineuralt hørselstap (SNHL) hos spedbarn med asymptomatisk medfødt cytomegalovirus (CMV) infeksjon. Forsøket vil bli gjennomført i to faser - screening av nyfødte for å identifisere kvalifiserte forsøkspersoner, og behandling av de nyfødte som har bekreftet CMV-infeksjon ved fødselen, men uten ytre manifestasjoner av medfødt CMV-infeksjon. 229 nyfødte med bekreftet CMV-infeksjon men uten baseline SNHL og som oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriterier vil bli registrert i behandlingsfasen. Studietiden er 5 år. Hovedmålet med denne studien er å estimere andelen av personer med asymptomatisk medfødt CMV-infeksjon som etter behandling med 4 måneders oral valganciklovir utvikler SNHL innen 6 måneder av livet.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase II, åpen studie for å evaluere valganciklovir som en behandling for å forhindre utvikling av sensorineuralt hørselstap (SNHL) hos spedbarn med asymptomatisk medfødt cytomegalovirus (CMV) infeksjon. Forsøket vil bli gjennomført i to faser - screening av nyfødte for å identifisere kvalifiserte forsøkspersoner, og behandling av de nyfødte som har bekreftet CMV-infeksjon ved fødselen, men uten ytre manifestasjoner av medfødt CMV-infeksjon. Omtrent 48 250 nyfødte spedbarn uten ytre manifestasjoner av medfødt CMV-infeksjon vil bli screenet for å oppdage omtrent 241 nyfødte med asymptomatisk medfødt CMV-infeksjon; disse 241 nyfødte vil da ha audiologiske undersøkelser for å bestemme baseline hørsel, med ca. 229 som har normal hørsel på begge ørene. De 229 nyfødte med bekreftet CMV-infeksjon, men uten baseline SNHL og som oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriterier, vil bli registrert i behandlingsfasen. Registrerte forsøkspersoner vil bli behandlet i fire måneder med oral valganciklovir (16 mg/kg/dose, administrert to ganger per dag). Audiologiske vurderinger vil bli gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. Behandlede spedbarn vil bli fulgt for sikkerhets skyld gjennom de første 6 månedene av studien (inkludert i 2 måneder etter behandling) . Studietiden er 5 år. Hovedmålet med denne studien er å estimere andelen av personer med asymptomatisk medfødt CMV-infeksjon som, etter behandling med 4 måneders oral valganciklovir, utvikler sensorineuralt hørselstap (SNHL) innen 6 måneder av livet. Sekundære mål er å: 1) definere sikkerheten og toleransen til valganciklovir hos innrullerte personer, 2) estimere andelen av personer med asymptomatisk medfødt CMV-infeksjon som etter behandling med 4 måneders oral valganciklovir utvikler SNHL i løpet av de første 18 månedene av livet .

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233-1711
        • University of Alabama - Children's of Alabama - Clinical Virology
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Infectious Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville School of Medicine - Norton Children's Hospital - Infectious Diseases
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216-4505
        • University of Mississippi - Children's Infectious Diseases
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110-1010
        • Washington University School of Medicine in St. Louis - Center for Clinical Studies
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203-5812
        • Carolinas Medical Center - Pediatrics - Infectious Diseases
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205-2664
        • Nationwide Children's Hospital - Neonatology - Center for Perinatal Research
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224-1529
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC - Pediatric Infectious Diseases
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-2303
        • Texas Medical Center - Texas Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 1 måned (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Foreldre/verge har signert dokumenter om informert samtykke*
  • Bekreftelse av cytomegalovirus (CMV) ved testing av urinpolymerasekjedereaksjon (PCR).
  • Spedbarn
  • Vekt ved studieopptak >/= 1775 gram

  • Svangerskapsalder >/= 32 uker ved fødsel

    • Det er en screening informert samtykke for screening fase av studie deltakelse, og en behandling informert samtykke for behandling fase av studie deltakelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomatisk medfødt cytomegalovirus (CMV) sykdom*
  • Sensorineural hørselssvikt som påvist av formell hjernestammefremkalt respons (ikke en screening auditiv hjernestammerespons (abr)) av kjent etiologi annet enn CMV
  • Tidligere eller nåværende mottak av ganciclovir, valganciclovir, foscarnet, cidofovir, brincidofovir, maribavir eller letermovir
  • Mors mottak av CMV hyperimmun globulin under graviditet
  • Amming fra mor som får ganciclovir, valganciclovir, foscarnet, cidofovir, brincidofovir, maribavir eller letermovir
  • Gastrointestinal abnormitet som kan forhindre absorpsjon av en oral medisin (f.eks. en historie med nekrotiserende enterokolitt)
  • Spedbarn som er kjent for å bli født av kvinner som er HIV-positive (HIV-testing er ikke nødvendig for å delta i studien)

  • Nåværende mottak av andre undersøkelsesmedisiner

    • Symptomatisk sykdom er definert som en eller flere av følgende: 1) trombocytopeni, hvis kjent; 2) petekkier; 3) hepatomegali; 4) splenomegali; 5) intrauterin vekstbegrensning; 6) hepatitt (forhøyede transaminaser og/eller direkte bilirubin), hvis kjent; 7) sentralnervesystemets involvering av CMV-sykdommen (som mikrocefali; radiografiske abnormiteter som indikerer CMV CNS-sykdom, hvis kjent; unormale CSF-indekser for alder, hvis kjent; chorioretinitt, hvis kjent; og/eller positiv CMV PCR fra CSF, hvis kjent).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Bekreftet medfødt CMV uten baseline SNHL
Valganciklovir 16 mg/kg/dose oralt to ganger daglig i fire måneder, n=229
Legemiddel: Valganciklovir
Valganciklovir, 16 mg/kg/dose gitt oralt to ganger daglig i fire måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som utvikler sensorineuralt hørselstap (SNHL) i minst ett øre mellom baseline og studiemåned 6
Tidsramme: Mellom baseline og studiemåned 6
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hvert individ og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselsterskler (i desibel). SNHL mellom baseline og studiemåned 6 er definert som begge ørene med normal hørsel ved baseline, deretter minst ett øre med sensorineuralt hørselstap (SNHL) ved 6 måneders oppfølging.
Mellom baseline og studiemåned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med absolutt nøytrofiltall under 500/mm^3
Tidsramme: Dag 1 til og med studiemåned 5
Blod ble samlet inn for vurdering av hematologi og absolutt antall nøytrofile ble vurdert ved hvert studiebesøk gjennom måned 5
Dag 1 til og med studiemåned 5
Antall deltakere med uønskede hendelser som fører til permanent seponering av valganciklovirterapi, eller enhver bivirkning som ikke er gjenopprettet/ikke løst
Tidsramme: Dag 1 til og med studiemåned 6
En telling av deltakere som avbrøt valganciklovirbehandling på grunn av uønskede hendelser ble rapportert i løpet av terapiperioden, og tellingen av deltakere med uønskede hendelser som ikke ble gjenopprettet/ikke løst ble rapportert gjennom bivirkningsperioden.
Dag 1 til og med studiemåned 6
Antall deltakere med uønskede hendelser i laboratoriet i grad 3 eller høyere
Tidsramme: Fra dag 1 til og med studiemåned 6
Ved hvert studiebesøk fra mottak av den første dosen av studiemedikamentet og fortsatte gjennom fire uker etter den siste dosen av studiemedikamentet, ble deltakerne vurdert for eventuelle uønskede hendelser. Laboratorieparametere inkluderte ALT, kreatinin, direkte bilirubin, antall hvite blodlegemer med differensial, hemoglobin, antall blodplater. Unormale laboratorieverdier ble rapportert som en AE hvis de ble forverret i alvorlighetsgrad fra baseline, i henhold til graderingsdefinisjonene gitt i DAIDS-tabellen for gradering av alvorlighetsgraden av voksne og pediatriske bivirkninger.
Fra dag 1 til og med studiemåned 6
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Fra dag 1 til og med studiemåned 6
Alvorlige uønskede hendelser var de som ble definert som: død, en livstruende uønsket hendelse, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner, en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller var viktige medisinske hendelser som kanskje ikke resulterer i død, er livstruende eller krever sykehusinnleggelser, kan anses som alvorlige når de, basert på passende medisinsk vurdering, kan sette deltakeren i fare og kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført i denne definisjonen.
Fra dag 1 til og med studiemåned 6
Antall deltakere med grad 3 eller høyere uønskede uønskede hendelser vurdert av tilpasset fra DAIDS toksisitetstabeller
Tidsramme: Fra dag 1 til og med studiemåned 6
Ved hvert studiebesøk fra mottak av den første dosen av studiemedikamentet og fortsatte gjennom fire uker etter den siste dosen av studiemedikamentet, ble deltakerne vurdert for eventuelle uønskede hendelser. Laboratorieparametere inkluderte ALT, kreatinin, direkte bilirubin, antall hvite blodlegemer med differensial, hemoglobin, antall blodplater. Unormale laboratorieverdier ble rapportert som en AE hvis de ble forverret i alvorlighetsgrad fra baseline, i henhold til graderingsdefinisjonene gitt i DAIDS-tabellen for gradering av alvorlighetsgraden av voksne og pediatriske bivirkninger.
Fra dag 1 til og med studiemåned 6
Antall deltakere med lett forverret hørsel, representert av øret som har større grad av forverring
Tidsramme: Screening og studiemåned 4, 6, 8 og 12
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel). SNHL mellom baseline og studiemåned 18 er definert som begge ørene med normal hørsel ved baseline, deretter minst ett øre med sensorineuralt hørselstap (SNHL) ved 18 måneders oppfølging.
Screening og studiemåned 4, 6, 8 og 12
Antall deltakere med moderat forverret hørsel, representert av øret som har større grad av forverring
Tidsramme: Screening og studiemåned 4, 6, 8 og 12
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hvert individ og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselsterskler (i desibel). SNHL mellom baseline og studiemåned 18 er definert som begge ørene med normal hørsel ved baseline, deretter minst ett øre med sensorineuralt hørselstap (SNHL) ved 18 måneders oppfølging.
Screening og studiemåned 4, 6, 8 og 12
Antall deltakere med kraftig forverret hørsel, representert av øret som har større grad av forverring
Tidsramme: Studiemåned 4, 6, 8 og 12
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel). SNHL mellom baseline og studiemåned 18 er definert som begge ørene med normal hørsel ved baseline, deretter minst ett øre med sensorineuralt hørselstap (SNHL) ved 18 måneders oppfølging.
Studiemåned 4, 6, 8 og 12
Antall deltakere med alvorlig forverret hørsel, representert av øret som har større grad av forverring
Tidsramme: Studiemåned 4, 6, 8 og 12
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel). SNHL mellom baseline og studiemåned 18 er definert som begge ørene med normal hørsel ved baseline, deretter minst ett øre med sensorineuralt hørselstap (SNHL) ved 18 måneders oppfølging.
Studiemåned 4, 6, 8 og 12
Antall deltakere med sensorinevralt hørselstap i minst ett øre gjennom studiemåned 4
Tidsramme: Mellom screening og studiemåned 4
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel). SNHL mellom baseline og studiemåned 4 er definert som begge ørene med normal hørsel ved baseline, deretter minst ett øre med sensorineuralt hørselstap (SNHL) ved 4 måneders oppfølging.
Mellom screening og studiemåned 4
Antall deltakere med sensorinevralt hørselstap i minst ett øre gjennom studiemåned 12
Tidsramme: Mellom screening og studiemåned 12
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel). SNHL mellom baseline og studiemåned 12 er definert som begge ørene med normal hørsel ved baseline, deretter minst ett øre med sensorineuralt hørselstap (SNHL) ved 12 måneders oppfølging.
Mellom screening og studiemåned 12
Antall deltakere med sensorinevralt hørselstap i minst ett øre gjennom studiemåned 18
Tidsramme: Mellom screening og studiemåned 18
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel). SNHL mellom baseline og studiemåned 18 er definert som begge ørene med normal hørsel ved baseline, deretter minst ett øre med sensorineuralt hørselstap (SNHL) ved 18 måneders oppfølging.
Mellom screening og studiemåned 18
Antall deltakere med transaminaseøkning under behandling > / = 2 ganger baseline-verdien
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, 6, 8, 10, 12, måned 4, 5 og 6.
Blod ble samlet for vurderinger av klinisk kjemi og alaninaminotransferase (ALT) ble vurdert ved screening, uke 2, uke 4, uke 6, uke 8, uke 10, uke 12, måned 4, måned 5 og måned 6
Baseline, uke 2, 4, 6, 8, 10, 12, måned 4, 5 og 6.
Antall ører med lett forverret hørsel
Tidsramme: Screening og studiemåned 4, 6, 12 og 18
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel).
Screening og studiemåned 4, 6, 12 og 18
Antall ører med moderat forverret hørsel
Tidsramme: Screening og studiemåned 4, 6, 12 og 18
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel).
Screening og studiemåned 4, 6, 12 og 18
Antall ører med kraftig forverret hørsel
Tidsramme: Screening og studiemåned 4, 6, 12 og 18
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel).
Screening og studiemåned 4, 6, 12 og 18
Antall ører med alvorlig forverret hørsel
Tidsramme: Screening og studiemåned 4, 6, 12 og 18
Audiologiske vurderinger ble gjort i løpet av screeningsperioden og studiemånedene 4 (slutten av behandlingen), 6, 12 og 18. En enkelt, uavhengig studieaudiolog vurderte audiologitestbatteriet for hver deltaker og tildelte hvert øre klassifikasjonene normal hørsel, mildt hørselstap, moderat hørselstap, alvorlig hørselstap eller dyptgående hørselstap basert på deres hørselterskler (i desibel).
Screening og studiemåned 4, 6, 12 og 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2019

Primær fullføring (Faktiske)

5. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

5. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

4. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. desember 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 16-0095

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt cytomegalovirusinfeksjon

Kliniske studier på Valganciklovir

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burundi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere