Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Asymptomatická vrozená léčba CMV

29. prosince 2022 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Fáze II, jednostupňové, jednoramenné vyšetření perorální terapie valganciklovirem u kojenců s asymptomatickou vrozenou cytomegalovirovou infekcí

Toto je otevřená studie fáze II, která hodnotí valganciklovir jako léčbu k prevenci rozvoje senzorineurální ztráty sluchu (SNHL) u kojenců s asymptomatickou kongenitální cytomegalovirovou (CMV) infekcí. Studie bude probíhat ve dvou fázích – screening novorozenců za účelem identifikace vhodných subjektů a léčba těch novorozenců, kteří mají potvrzenou CMV infekci při narození, ale bez vnějších projevů vrozené CMV infekce. Do léčebné fáze bude zařazeno 229 novorozenců s potvrzenou infekcí CMV, ale bez výchozí SNHL a kteří splňují všechna kritéria pro zařazení/vyloučení. Délka studia je 5 let. Primárním cílem této studie je odhadnout podíl subjektů s asymptomatickou vrozenou CMV infekcí, u kterých se po 4měsíční léčbě perorálním valganciklovirem rozvine SNHL do 6 měsíců života.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze II, která hodnotí valganciklovir jako léčbu k prevenci rozvoje senzorineurální ztráty sluchu (SNHL) u kojenců s asymptomatickou kongenitální cytomegalovirovou (CMV) infekcí. Studie bude probíhat ve dvou fázích – screening novorozenců za účelem identifikace vhodných subjektů a léčba těch novorozenců, kteří mají potvrzenou CMV infekci při narození, ale bez vnějších projevů vrozené CMV infekce. Přibližně 48 250 novorozenců bez vnějších projevů vrozené CMV infekce bude vyšetřeno, aby bylo možné detekovat přibližně 241 novorozenců s asymptomatickou vrozenou CMV infekcí; těchto 241 novorozenců pak podstoupí audiologická vyšetření ke stanovení základního sluchu, přičemž přibližně 229 má normální sluch na obě uši. Těch 229 novorozenců s potvrzenou infekcí CMV, ale bez výchozí SNHL a kteří splňují všechna kritéria pro zařazení/vyloučení, bude zařazeno do léčebné fáze. Zařazené subjekty budou léčeny po dobu čtyř měsíců perorálním valganciklovirem (16 mg/kg/dávka, podávaný dvakrát denně). Audiologická hodnocení budou provedena během období screeningu a měsíců studie 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Léčení kojenci budou sledováni z hlediska bezpečnosti během prvních 6 měsíců studie (včetně 2 měsíců po léčbě). . Délka studia je 5 let. Primárním cílem této studie je odhadnout podíl subjektů s asymptomatickou vrozenou CMV infekcí, u kterých se po 4měsíční léčbě perorálním valganciklovirem rozvine senzorineurální ztráta sluchu (SNHL) do 6 měsíců života. Sekundární cíle jsou: 1) definovat bezpečnost a snášenlivost valgancikloviru u zařazených subjektů, 2) odhadnout podíl subjektů s asymptomatickou vrozenou CMV infekcí, u kterých se po léčbě 4měsíční perorálním valganciklovirem rozvine SNHL během prvních 18 měsíců života .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233-1711
        • University of Alabama - Children's of Alabama - Clinical Virology
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Infectious Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville School of Medicine - Norton Children's Hospital - Infectious Diseases
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216-4505
        • University of Mississippi - Children's Infectious Diseases
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110-1010
        • Washington University School of Medicine in St. Louis - Center for Clinical Studies
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203-5812
        • Carolinas Medical Center - Pediatrics - Infectious Diseases
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205-2664
        • Nationwide Children's Hospital - Neonatology - Center for Perinatal Research
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224-1529
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC - Pediatric Infectious Diseases
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2303
        • Texas Medical Center - Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 1 měsíc (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodiče/zákonní zástupci podepsali informovaný souhlas*
  • Potvrzení cytomegaloviru (CMV) testováním polymerázové řetězové reakce v moči (PCR).
  • nemluvně
  • Hmotnost při zápisu do studia >/= 1775 gramů

  • Gestační věk >/= 32 týdnů při narození

    • Existuje screeningový informovaný souhlas pro screeningovou fázi účasti ve studii a informovaný souhlas o léčbě pro léčebnou fázi účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

  • Symptomatické kongenitální cytomegalovirové (CMV) onemocnění*
  • Senzoroneurální sluchové deficity zjištěné formální odpovědí vyvolanou mozkovým kmenem (nikoli screeningovou sluchovou odpovědí mozkového kmene (abr)) známé etiologie jiné než CMV
  • Předchozí nebo aktuální příjem gancikloviru, valgancikloviru, foskarnetu, cidofoviru, brincidofoviru, maribaviru nebo letermoviru
  • Příjem CMV hyperimunního globulinu matkou během těhotenství
  • Kojení od matky, která dostává ganciklovir, valganciklovir, foskarnet, cidofovir, brincidofovir, maribavir nebo letermovir
  • Gastrointestinální abnormality, které mohou bránit vstřebávání perorálního léku (např. nekrotizující enterokolitida v anamnéze)
  • Kojenci, o kterých je známo, že se narodili ženám, které jsou HIV pozitivní (testování na HIV se pro vstup do studia nevyžaduje)

  • Aktuální příjem dalších hodnocených léků

    • Symptomatické onemocnění je definováno jako jedno nebo více z následujících: 1) trombocytopenie, je-li známa; 2) petechie; 3) hepatomegalie; 4) splenomegalie; 5) omezení intrauterinního růstu; 6) hepatitida (zvýšené transaminázy a/nebo přímý bilirubin), pokud je známa; 7) postižení centrálního nervového systému CMV onemocněním (jako je mikrocefalie; radiografické abnormality svědčící pro CMV onemocnění CNS, jsou-li známy; abnormální indexy CSF pro věk, jsou-li známy; chorioretinitida, je-li známa; a/nebo pozitivní CMV PCR z CSF, je-li známý).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Potvrzená vrozená CMV bez výchozí SNHL
Valganciclovir 16 mg/kg/dávka perorálně dvakrát denně po dobu čtyř měsíců, n=229
Lék: Valganciclovir
Valganciclovir, 16 mg/kg/dávka podávaná perorálně dvakrát denně po dobu čtyř měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, u kterých se rozvine senzorineurální ztráta sluchu (SNHL) za alespoň jedno ucho mezi základním a studijním měsícem 6
Časové okno: Mezi výchozím stavem a měsícem studie 6
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologických testů pro každý subjekt a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné sluchové ztráty, středně těžké sluchové ztráty, těžké sluchové ztráty nebo hluboké sluchové ztráty na základě jejich sluchových prahů (v decibelech). SNHL mezi výchozím stavem a 6. měsícem studie je definována jako obě uši s normálním sluchem na začátku, poté alespoň jedno ucho se senzorineurální ztrátou sluchu (SNHL) při 6měsíčním sledování.
Mezi výchozím stavem a měsícem studie 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s absolutním počtem neutrofilů pod 500/mm^3
Časové okno: Den 1 až 5. měsíc studia
Krev byla odebírána pro hodnocení hematologie a absolutní počet neutrofilů byl hodnocen při každé studijní návštěvě do 5. měsíce
Den 1 až 5. měsíc studia
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vedoucími k trvalému přerušení léčby valganciklovirem nebo jakoukoli nežádoucí příhodou, která se neobnovila / nevyřešila
Časové okno: Den 1 až měsíc studia 6
Počet účastníků, kteří přerušili léčbu valganciklovirem kvůli nežádoucím účinkům, byl hlášen během období léčby a počet účastníků s nežádoucími účinky, které se nezlepšily/nevyřešily, byl hlášen během období nežádoucích účinků.
Den 1 až měsíc studia 6
Počet účastníků s bezpečnostními laboratorními nežádoucími účinky 3. nebo vyššího stupně
Časové okno: Od prvního dne do 6. měsíce studia
Při každé studijní návštěvě od obdržení první dávky studovaného léčiva a pokračující do čtyř týdnů po poslední dávce studovaného léčiva byly účastníci hodnoceny na jakékoli nežádoucí účinky. Laboratorní parametry zahrnovaly ALT, kreatinin, přímý bilirubin, počet bílých krvinek s diferenciálem, hemoglobin, počet krevních destiček. Abnormální laboratorní hodnoty byly hlášeny jako AE, pokud se jejich závažnost oproti výchozímu stavu zhoršila, podle definic klasifikace uvedených v tabulce DAIDS pro klasifikaci závažnosti nežádoucích příhod u dospělých a dětí.
Od prvního dne do 6. měsíce studia
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Od prvního dne do 6. měsíce studia
Závažné nežádoucí příhody byly definovány jako: úmrtí, život ohrožující nežádoucí příhoda, hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významná neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada, popř. důležité zdravotní události, které nemusí vést ke smrti, ohrožovat život nebo vyžadovat hospitalizaci, mohou být považovány za závažné, pokud na základě příslušného lékařského úsudku mohou ohrozit účastníka a mohou vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se zabránilo jednomu z následků uvedených v tato definice.
Od prvního dne do 6. měsíce studia
Počet účastníků s nevyžádanými nežádoucími příhodami stupně 3 nebo vyšším hodnoceno podle tabulek toxicity DAIDS
Časové okno: Od prvního dne do 6. měsíce studia
Při každé studijní návštěvě od obdržení první dávky studovaného léčiva a pokračující do čtyř týdnů po poslední dávce studovaného léčiva byly účastníci hodnoceny na jakékoli nežádoucí účinky. Laboratorní parametry zahrnovaly ALT, kreatinin, přímý bilirubin, počet bílých krvinek s diferenciálem, hemoglobin, počet krevních destiček. Abnormální laboratorní hodnoty byly hlášeny jako AE, pokud se jejich závažnost oproti výchozímu stavu zhoršila, podle definic klasifikace uvedených v tabulce DAIDS pro klasifikaci závažnosti nežádoucích příhod u dospělých a dětí.
Od prvního dne do 6. měsíce studia
Počet účastníků s mírně zhoršeným sluchem, reprezentovaným uchem s větším stupněm zhoršení
Časové okno: Screening a studijní měsíce 4, 6, 8 a 12
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech). SNHL mezi výchozím stavem a 18. měsícem studie je definována jako obě uši s normálním sluchem na začátku, poté alespoň jedno ucho se senzorineurální ztrátou sluchu (SNHL) při sledování po 18 měsících.
Screening a studijní měsíce 4, 6, 8 a 12
Počet účastníků se středně zhoršeným sluchem, reprezentovaným uchem, které má větší stupeň zhoršení
Časové okno: Screening a studijní měsíce 4, 6, 8 a 12
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologických testů pro každý subjekt a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné sluchové ztráty, středně těžké sluchové ztráty, těžké sluchové ztráty nebo hluboké sluchové ztráty na základě jejich sluchových prahů (v decibelech). SNHL mezi výchozím stavem a 18. měsícem studie je definována jako obě uši s normálním sluchem na začátku, poté alespoň jedno ucho se senzorineurální ztrátou sluchu (SNHL) při sledování po 18 měsících.
Screening a studijní měsíce 4, 6, 8 a 12
Počet účastníků s výrazně zhoršeným sluchem, reprezentovaným uchem, které má větší stupeň zhoršení
Časové okno: Studijní měsíce 4, 6, 8 a 12
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech). SNHL mezi výchozím stavem a 18. měsícem studie je definována jako obě uši s normálním sluchem na začátku, poté alespoň jedno ucho se senzorineurální ztrátou sluchu (SNHL) při sledování po 18 měsících.
Studijní měsíce 4, 6, 8 a 12
Počet účastníků se závažně zhoršeným sluchem, reprezentovaným uchem, které má větší stupeň zhoršení
Časové okno: Studijní měsíce 4, 6, 8 a 12
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech). SNHL mezi výchozím stavem a 18. měsícem studie je definována jako obě uši s normálním sluchem na začátku, poté alespoň jedno ucho se senzorineurální ztrátou sluchu (SNHL) při sledování po 18 měsících.
Studijní měsíce 4, 6, 8 a 12
Počet účastníků se senzorineurální ztrátou sluchu alespoň jedním uchem během studijního měsíce 4
Časové okno: Mezi screeningem a měsícem studie 4
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech). SNHL mezi výchozím stavem a 4. měsícem studie je definována jako obě uši s normálním sluchem na začátku, poté alespoň jedno ucho se senzorineurální ztrátou sluchu (SNHL) při 4měsíčním sledování.
Mezi screeningem a měsícem studie 4
Počet účastníků se senzorineurální ztrátou sluchu alespoň jedním uchem za měsíc studia 12
Časové okno: Mezi screeningem a měsícem studie 12
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech). SNHL mezi výchozím stavem a 12. měsícem studie je definována jako obě uši s normálním sluchem na začátku, poté alespoň jedno ucho se senzorineurální ztrátou sluchu (SNHL) při sledování po 12 měsících.
Mezi screeningem a měsícem studie 12
Počet účastníků se senzorineurální ztrátou sluchu alespoň jedním uchem během studijního měsíce 18
Časové okno: Mezi screeningem a měsícem studie 18
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech). SNHL mezi výchozím stavem a 18. měsícem studie je definována jako obě uši s normálním sluchem na začátku, poté alespoň jedno ucho se senzorineurální ztrátou sluchu (SNHL) při sledování po 18 měsících.
Mezi screeningem a měsícem studie 18
Počet účastníků se zvýšením transamináz během léčby > / = 2násobek výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 8, 10, 12, měsíce 4, 5 a 6.
Krev byla odebrána pro hodnocení klinické chemie a alaninaminotransferáza (ALT) byla hodnocena při screeningu, týden 2, týden 4, týden 6, týden 8, týden 10, týden 12, měsíc 4, měsíc 5 a měsíc 6
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 8, 10, 12, měsíce 4, 5 a 6.
Počet uší mírně zhoršeného sluchu
Časové okno: Screening a studijní měsíce 4, 6, 12 a 18
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech).
Screening a studijní měsíce 4, 6, 12 a 18
Počet uší se středně zhoršeným sluchem
Časové okno: Screening a studijní měsíce 4, 6, 12 a 18
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech).
Screening a studijní měsíce 4, 6, 12 a 18
Počet uší hlubokého zhoršeného sluchu
Časové okno: Screening a studijní měsíce 4, 6, 12 a 18
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech).
Screening a studijní měsíce 4, 6, 12 a 18
Počet uší vážně zhoršeného sluchu
Časové okno: Screening a studijní měsíce 4, 6, 12 a 18
Audiologická hodnocení byla provedena během screeningového období a studijních měsíců 4 (konec léčby), 6, 12 a 18. Jeden nezávislý audiolog zhodnotil baterii audiologického testu pro každého účastníka a každému uchu přidělil klasifikaci normálního sluchu, mírné ztráty sluchu, středně těžké ztráty sluchu, těžké ztráty sluchu nebo hluboké ztráty sluchu na základě jejich sluchových prahů (v decibelech).
Screening a studijní měsíce 4, 6, 12 a 18

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. srpna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

5. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

5. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

4. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 16-0095

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená cytomegalovirová infekce

Klinické studie na Valganciclovir

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit