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Extension de l'étude AOC 1001-CS1 (MARINA) chez des patients adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) (MARINA-OLE)

20 juillet 2023 mis à jour par: Avidity Biosciences, Inc.

Une étude d'extension de phase 2 pour évaluer l'innocuité, la tolérance, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie à long terme de l'AOC 1001 administré par voie intraveineuse à des patients adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1)

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) est une extension de phase 2 de l'étude AOC 1001-CS1 (MARINA) visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de doses multiples d'AOC 1001 administrées par voie intraveineuse à des adultes de type dystrophie myotonique 1 patient (DM1)

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude continuera d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité de l'AOC 1001 chez les participants qui se sont inscrits à l'étude clinique randomisée, contrôlée par placebo, de phase 1/2 AOC 1001-CS1 (MARINA) First-In-Human .

Les participants de l'AOC 1001-CS1 sont éligibles pour s'inscrire à l'AOC 1001-CS2 s'ils ont réussi l'AOC 1001-CS1.

La durée totale du traitement actif dans l'AOC 1001-CS2 est d'environ 24 mois. Une fois que les participants auront terminé le traitement actif, ils seront suivis pendant une période de suivi de sécurité de 9 mois. Le promoteur peut prolonger le traitement actif au-delà de 24 mois à une date ultérieure.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

37

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 64 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Achèvement de l'étude AOC 1001-CS1 (MARINA) avec une conformité satisfaisante et aucun problème de tolérabilité significatif

Critères d'exclusion clés :

  • Grossesse, intention de tomber enceinte ou allaitement actif
  • Refus ou incapacité de continuer à se conformer aux exigences en matière de contraception
  • Toute nouvelle condition ou aggravation des conditions existantes qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, rendrait le participant inapte à l'étude ou pourrait interférer avec la participation ou l'achèvement de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AOC 1001
L'AOC 1001 sera administré trimestriellement. Au jour 43, les patients recevront une dose supplémentaire. L'attribution du traitement sera basée sur le traitement reçu dans l'AOC 1001-CS1. Si le participant n'a pas reçu l'AOC 1001 le jour 43 dans l'AOC 1001-CS1, le participant recevra le traitement AOC 1001 le jour 43 dans l'AOC 1001-CS2.
Médicament: AOC 1001
AOC 1001 sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
Expérimental: AOC 1001 (avec placebo au jour 43)
L'AOC 1001 sera administré trimestriellement. Au jour 43, les patients recevront une dose supplémentaire. L'attribution du traitement sera basée sur le traitement reçu dans l'AOC 1001-CS1. Si le participant a reçu l'AOC 1001 le jour 43 dans l'AOC 1001-CS1, le participant recevra un traitement placebo en aveugle le jour 43 dans l'AOC 1001-CS2.
Médicament: AOC 1001
AOC 1001 sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • Saline

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre et gravité des événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 729
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 729

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètres pharmacocinétiques plasmatiques (PK)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 729
Concentration plasmatique maximale et minimale
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'au jour 729
Niveaux d'AOC 1001 dans le tissu musculaire
Délai: Jusqu'au jour 183
Jusqu'au jour 183
Changement et pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans l'inactivation de l'ARNm DMPK
Délai: Jusqu'au jour 183
Jusqu'au jour 183
Changement et pourcentage de changement par rapport au départ dans Spliceopathy
Délai: Jusqu'au jour 183
Jusqu'au jour 183

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Avidity Biosciences, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 août 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2022

Première publication (Réel)

29 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AOC 1001-CS2

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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