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Verlängerung der Studie AOC 1001-CS1 (MARINA) bei erwachsenen Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1). (MARINA-OLE)

20. Juli 2023 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

Eine Verlängerungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von AOC 1001 bei intravenöser Verabreichung an erwachsene Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1).

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) ist eine Phase-2-Verlängerung der AOC 1001-CS1 (MARINA)-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Mehrfachdosen von AOC 1001, die intravenös bei erwachsenen Patienten mit myotonischer Dystrophie verabreicht werden 1 (DM1) Patienten

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird weiterhin die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von AOC 1001 bei Teilnehmern bewerten, die an der randomisierten, placebokontrollierten, First-in-Human Phase 1/2 AOC 1001-CS1 (MARINA) klinischen Studie teilgenommen haben .

Teilnehmer von AOC 1001-CS1 sind berechtigt, sich für AOC 1001-CS2 anzumelden, wenn sie AOC 1001-CS1 zufriedenstellend abgeschlossen haben.

Die Gesamtdauer der aktiven Behandlung mit AOC 1001-CS2 beträgt ungefähr 24 Monate. Sobald die Teilnehmer die aktive Behandlung abgeschlossen haben, werden sie durch einen 9-monatigen Sicherheits-Follow-up-Zeitraum begleitet. Der Sponsor kann die aktive Behandlung zu einem späteren Zeitpunkt über 24 Monate hinaus verlängern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 64 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Abschluss der AOC 1001-CS1 (MARINA)-Studie mit zufriedenstellender Compliance und ohne signifikante Verträglichkeitsprobleme

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft, beabsichtigte Schwangerschaft oder aktives Stillen
  • Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Verhütungsvorschriften weiterhin einzuhalten
  • Alle neuen Bedingungen oder Verschlechterungen bestehender Bedingungen, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors für die Studie ungeeignet machen oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AOC1001
AOC 1001 wird vierteljährlich verwaltet. An Tag 43 erhalten die Patienten eine zusätzliche Dosis. Die Behandlungszuweisung basiert auf der in AOC 1001-CS1 erhaltenen Behandlung. Wenn der Teilnehmer an Tag 43 in AOC 1001-CS1 kein AOC 1001 erhalten hat, erhält der Teilnehmer an Tag 43 in AOC 1001-CS2 eine AOC 1001-Behandlung.
Arzneimittel: AOC1001
AOC 1001 wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Experimental: AOC 1001 (mit Placebo an Tag 43)
AOC 1001 wird vierteljährlich verwaltet. An Tag 43 erhalten die Patienten eine zusätzliche Dosis. Die Behandlungszuweisung basiert auf der in AOC 1001-CS1 erhaltenen Behandlung. Wenn der Teilnehmer AOC 1001 an Tag 43 in AOC 1001-CS1 erhielt, erhält der Teilnehmer an Tag 43 in AOC 1001-CS2 eine verblindete Placebobehandlung.
Arzneimittel: AOC1001
AOC 1001 wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 729
Bis zum Studienabschluss bis Tag 729

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Parameter der Plasmapharmakokinetik (PK).
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss bis Tag 729
Maximale und minimale Plasmakonzentration
Bis zum Studienabschluss bis Tag 729
AOC 1001-Spiegel im Muskelgewebe
Zeitfenster: Bis Tag 183
Bis Tag 183
Veränderung und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim DMPK-mRNA-Knockdown
Zeitfenster: Bis Tag 183
Bis Tag 183
Veränderung und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Spliceopathie
Zeitfenster: Bis Tag 183
Bis Tag 183

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AOC 1001-CS2

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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