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Extensão do estudo AOC 1001-CS1 (MARINA) em pacientes adultos com distrofia miotônica tipo 1 (DM1) (MARINA-OLE)

20 de julho de 2023 atualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Um estudo de extensão de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica a longo prazo do AOC 1001 administrado por via intravenosa a pacientes adultos com distrofia miotônica tipo 1 (DM1)

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) é uma extensão de Fase 2 do estudo AOC 1001-CS1 (MARINA) para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica de doses múltiplas de AOC 1001 administrado por via intravenosa ao tipo de distrofia miotônica adulta 1 (DM1) pacientes

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo continuará a avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia do AOC 1001 em participantes inscritos no estudo clínico randomizado, controlado por placebo, First-In-Human Fase 1/2 AOC 1001-CS1 (MARINA) .

Os participantes do AOC 1001-CS1 são elegíveis para se inscrever no AOC 1001-CS2 se tiverem concluído satisfatoriamente o AOC 1001-CS1.

A duração total do tratamento ativo no AOC 1001-CS2 é de aproximadamente 24 meses. Depois que os participantes concluírem o tratamento ativo, eles serão acompanhados por um período de acompanhamento de segurança de 9 meses. O patrocinador pode estender o tratamento ativo além de 24 meses em um momento futuro.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

37

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 64 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Conclusão do estudo AOC 1001-CS1 (MARINA) com conformidade satisfatória e sem problemas significativos de tolerabilidade

Principais Critérios de Exclusão:

  • Gravidez, intenção de engravidar ou amamentação ativa
  • Relutante ou incapaz de continuar a cumprir os requisitos contraceptivos
  • Quaisquer novas condições ou agravamento das condições existentes que, na opinião do investigador ou patrocinador, tornem o participante inadequado para o estudo ou possam interferir na participação ou conclusão do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AOC 1001
AOC 1001 será administrado trimestralmente. No Dia 43, os pacientes receberão uma dose adicional. A atribuição do tratamento será baseada no tratamento recebido no AOC 1001-CS1. Se o participante não recebeu AOC 1001 no Dia 43 em AOC 1001-CS1, o participante receberá tratamento AOC 1001 no Dia 43 em AOC 1001-CS2.
Medicamento: AOC 1001
AOC 1001 será administrado por infusão intravenosa (IV).
Experimental: AOC 1001 (com placebo no dia 43)
AOC 1001 será administrado trimestralmente. No Dia 43, os pacientes receberão uma dose adicional. A atribuição do tratamento será baseada no tratamento recebido no AOC 1001-CS1. Se o participante recebeu AOC 1001 no dia 43 em AOC 1001-CS1, o participante receberá tratamento placebo cego no dia 43 em AOC 1001-CS2.
Medicamento: AOC 1001
AOC 1001 será administrado por infusão intravenosa (IV).
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado por infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • Salina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 729
Através da conclusão do estudo, até o dia 729

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Através da conclusão do estudo, até o dia 729
Concentração plasmática máxima e mínima
Através da conclusão do estudo, até o dia 729
Níveis de AOC 1001 no tecido muscular
Prazo: Até o dia 183
Até o dia 183
Alteração e variação percentual desde a linha de base no knockdown de mRNA DMPK
Prazo: Até o dia 183
Até o dia 183
Mudança e mudança percentual da linha de base em Spliceopatia
Prazo: Até o dia 183
Até o dia 183

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de agosto de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

29 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AOC 1001-CS2

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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