Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängning av AOC 1001-CS1 (MARINA) studie i vuxna myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) patienter (MARINA-OLE)

20 juli 2023 uppdaterad av: Avidity Biosciences, Inc.

En fas 2-utvidgningsstudie för att utvärdera långsiktig säkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos AOC 1001 administrerat intravenöst till vuxna patienter med myotonisk dystrofi typ 1 (DM1)

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) är en fas 2-förlängning av AOC 1001-CS1 (MARINA)-studien för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, effekten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för multipla doser av AOC 1001 administrerad intravenöst till vuxentyp myot. 1 (DM1) patienter

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att fortsätta att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken, farmakodynamiken och effekten av AOC 1001 hos deltagare som registrerades i den randomiserade, placebokontrollerade, första-i-människa fas 1/2 AOC 1001-CS1 (MARINA) kliniska studien .

Deltagare från AOC 1001-CS1 är berättigade att registrera sig i AOC 1001-CS2 om de har genomfört AOC 1001-CS1 på ett tillfredsställande sätt.

Den totala varaktigheten av aktiv behandling i AOC 1001-CS2 är cirka 24 månader. När deltagarna har avslutat aktiv behandling kommer de att följas under en 9-månaders säkerhetsuppföljningsperiod. Sponsorn kan förlänga aktiv behandling utöver 24 månader vid en framtida tidpunkt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

37

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 64 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Slutförande av AOC 1001-CS1 (MARINA) studie med tillfredsställande överensstämmelse och inga betydande tolerabilitetsproblem

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Graviditet, avsikt att bli gravid eller aktiv amning
  • Ovillig eller oförmögen att fortsätta följa preventivmedelskraven
  • Alla nya tillstånd eller försämring av befintliga tillstånd som enligt utredaren eller sponsorn skulle göra deltagaren olämplig för studien eller kan störa deltagandet eller slutförandet av studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AOC 1001
AOC 1001 kommer att administreras kvartalsvis. På dag 43 kommer patienter att få en extra dos. Behandlingsuppdraget kommer att baseras på behandling mottagen i AOC 1001-CS1. Om deltagaren inte fick AOC 1001 på dag 43 i AOC 1001-CS1, kommer deltagaren att få AOC 1001-behandling på dag 43 i AOC 1001-CS2.
Läkemedel: AOC 1001
AOC 1001 kommer att administreras genom intravenös (IV) infusion.
Experimentell: AOC 1001 (med placebo på dag 43)
AOC 1001 kommer att administreras kvartalsvis. På dag 43 kommer patienter att få en extra dos. Behandlingsuppdraget kommer att baseras på behandling mottagen i AOC 1001-CS1. Om deltagaren fick AOC 1001 på dag 43 i AOC 1001-CS1 kommer deltagaren att få blindad placebobehandling på dag 43 i AOC 1001-CS2.
Läkemedel: AOC 1001
AOC 1001 kommer att administreras genom intravenös (IV) infusion.
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att administreras genom intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
  • Salin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Genom avslutad studie, upp till dag 729
Genom avslutad studie, upp till dag 729

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Genom avslutad studie, upp till dag 729
Maximal och dalplasmakoncentration
Genom avslutad studie, upp till dag 729
AOC 1001 nivåer i muskelvävnad
Tidsram: Till och med dag 183
Till och med dag 183
Förändring och procentuell förändring från baslinjen i DMPK mRNA knockdown
Tidsram: Till och med dag 183
Till och med dag 183
Förändring och procentuell förändring från baslinjen i spliceopati
Tidsram: Till och med dag 183
Till och med dag 183

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 augusti 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juli 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2022

Första postat (Faktisk)

29 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AOC 1001-CS2

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sjukdomar i nervsystemet

Kliniska prövningar på AOC 1001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera