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Estensione dello studio AOC 1001-CS1 (MARINA) nei pazienti adulti con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) (MARINA-OLE)

20 luglio 2023 aggiornato da: Avidity Biosciences, Inc.

Uno studio di estensione di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica a lungo termine dell'AOC 1001 somministrato per via endovenosa a pazienti adulti con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) è un'estensione di fase 2 dello studio AOC 1001-CS1 (MARINA) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi multiple di AOC 1001 somministrato per via endovenosa al tipo di distrofia miotonica dell'adulto 1 (DM1) pazienti

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio continuerà a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di AOC 1001 nei partecipanti che si sono arruolati nello studio clinico randomizzato, controllato con placebo, First-In-Human Phase 1/2 AOC 1001-CS1 (MARINA) .

I partecipanti di AOC 1001-CS1 possono iscriversi ad AOC 1001-CS2 se hanno completato in modo soddisfacente AOC 1001-CS1.

La durata totale del trattamento attivo in AOC 1001-CS2 è di circa 24 mesi. Una volta che i partecipanti avranno completato il trattamento attivo, saranno seguiti per un periodo di follow-up sulla sicurezza di 9 mesi. Lo sponsor può estendere il trattamento attivo oltre i 24 mesi in futuro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 64 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Completamento dello studio AOC 1001-CS1 (MARINA) con conformità soddisfacente e senza problemi di tollerabilità significativi

Criteri chiave di esclusione:

  • Gravidanza, intenzione di rimanere incinta o allattamento al seno attivo
  • Riluttanza o impossibilità a continuare a rispettare i requisiti contraccettivi
  • Eventuali nuove condizioni o peggioramento delle condizioni esistenti che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, renderebbero il partecipante non idoneo allo studio o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: COA 1001
L'AOC 1001 sarà amministrato trimestralmente. Il giorno 43 i pazienti riceveranno una dose aggiuntiva. L'assegnazione del trattamento si baserà sul trattamento ricevuto in AOC 1001-CS1. Se il partecipante non ha ricevuto AOC 1001 il giorno 43 in AOC 1001-CS1, il partecipante riceverà il trattamento AOC 1001 il giorno 43 in AOC 1001-CS2.
Droga: COA 1001
AOC 1001 sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
Sperimentale: AOC 1001 (con Placebo al giorno 43)
L'AOC 1001 sarà amministrato trimestralmente. Il giorno 43 i pazienti riceveranno una dose aggiuntiva. L'assegnazione del trattamento si baserà sul trattamento ricevuto in AOC 1001-CS1. Se il partecipante ha ricevuto AOC 1001 il giorno 43 in AOC 1001-CS1, il partecipante riceverà un trattamento placebo in cieco il giorno 43 in AOC 1001-CS2.
Droga: COA 1001
AOC 1001 sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
Droga: Placebo
Il placebo sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • Salino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero e gravità degli eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino al giorno 729
Fino al completamento dello studio, fino al giorno 729

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino al giorno 729
Concentrazione plasmatica massima e minima
Fino al completamento dello studio, fino al giorno 729
Livelli di AOC 1001 nel tessuto muscolare
Lasso di tempo: Fino al giorno 183
Fino al giorno 183
Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nel knockdown dell'mRNA di DMPK
Lasso di tempo: Fino al giorno 183
Fino al giorno 183
Variazione e variazione percentuale rispetto al basale nella spliceopatia
Lasso di tempo: Fino al giorno 183
Fino al giorno 183

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

29 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AOC 1001-CS2

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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