Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelse av AOC 1001-CS1 (MARINA) studie i voksne myotonisk dystrofi type 1 (DM1) pasienter (MARINA-OLE)

20. juli 2023 oppdatert av: Avidity Biosciences, Inc.

En fase 2 utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til AOC 1001 administrert intravenøst ​​til voksne myotonisk dystrofi type 1 (DM1) pasienter

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) er en fase 2-utvidelse av AOC 1001-CS1 (MARINA) studien for å evaluere sikkerheten, toleransen, effekten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til flere doser av AOC 1001 administrert intravenøst ​​til voksen myot. 1 (DM1) pasienter

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil fortsette å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og effekten av AOC 1001 hos deltakere som ble registrert i den randomiserte, placebokontrollerte, første-i-menneskelige fase 1/2 AOC 1001-CS1 (MARINA) kliniske studien .

Deltakere fra AOC 1001-CS1 er kvalifisert til å registrere seg i AOC 1001-CS2 hvis de har fullført AOC 1001-CS1 tilfredsstillende.

Den totale varigheten av aktiv behandling i AOC 1001-CS2 er omtrent 24 måneder. Når deltakerne har fullført aktiv behandling, vil de bli fulgt gjennom en 9-måneders sikkerhetsoppfølgingsperiode. Sponsoren kan forlenge aktiv behandling utover 24 måneder på et fremtidig tidspunkt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 64 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Fullføring av AOC 1001-CS1 (MARINA) studie med tilfredsstillende samsvar og ingen vesentlige tolerabilitetsproblemer

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Graviditet, intensjon om å bli gravid eller aktiv amming
  • Uvillig eller ute av stand til å fortsette å overholde prevensjonskrav
  • Eventuelle nye forhold eller forverring av eksisterende forhold som etter etterforskerens eller sponsorens mening vil gjøre deltakeren uegnet for studien eller kan forstyrre deltakelse eller fullføring av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AOC 1001
AOC 1001 vil bli administrert kvartalsvis. På dag 43 vil pasienter få en ekstra dose. Behandlingstildeling vil være basert på behandling mottatt i AOC 1001-CS1. Hvis deltakeren ikke mottok AOC 1001 på dag 43 i AOC 1001-CS1, vil deltakeren motta AOC 1001-behandling på dag 43 i AOC 1001-CS2.
Legemiddel: AOC 1001
AOC 1001 vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
Eksperimentell: AOC 1001 (med placebo på dag 43)
AOC 1001 vil bli administrert kvartalsvis. På dag 43 vil pasienter få en ekstra dose. Behandlingstildeling vil være basert på behandling mottatt i AOC 1001-CS1. Hvis deltakeren mottok AOC 1001 på dag 43 i AOC 1001-CS1, vil deltakeren få blindet placebobehandling på dag 43 i AOC 1001-CS2.
Legemiddel: AOC 1001
AOC 1001 vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • Saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Gjennom studiefullføring, opp til dag 729
Gjennom studiefullføring, opp til dag 729

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetiske (PK) parametere
Tidsramme: Gjennom studiefullføring, opp til dag 729
Maksimal og laveste plasmakonsentrasjon
Gjennom studiefullføring, opp til dag 729
AOC 1001-nivåer i muskelvev
Tidsramme: Gjennom dag 183
Gjennom dag 183
Endring og prosentvis endring fra baseline i DMPK mRNA knockdown
Tidsramme: Gjennom dag 183
Gjennom dag 183
Endring og prosentvis endring fra baseline i Spliceopati
Tidsramme: Gjennom dag 183
Gjennom dag 183

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

29. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AOC 1001-CS2

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sykdommer i nervesystemet

Kliniske studier på AOC 1001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Indonesia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere