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Ampliación del estudio AOC 1001-CS1 (MARINA) en pacientes adultos con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) (MARINA-OLE)

20 de julio de 2023 actualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Un estudio de extensión de fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica a largo plazo de AOC 1001 administrado por vía intravenosa a pacientes adultos con distrofia miotónica tipo 1 (DM1)

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) es una extensión de fase 2 del estudio AOC 1001-CS1 (MARINA) para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de dosis múltiples de AOC 1001 administradas por vía intravenosa a adultos con distrofia miotónica 1 (DM1) pacientes

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio continuará evaluando la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de AOC 1001 en los participantes que se inscribieron en el estudio clínico aleatorizado, controlado con placebo, First-In-Human Phase 1/2 AOC 1001-CS1 (MARINA) .

Los participantes de AOC 1001-CS1 son elegibles para inscribirse en AOC 1001-CS2 si han completado satisfactoriamente AOC 1001-CS1.

La duración total del tratamiento activo en AOC 1001-CS2 es de aproximadamente 24 meses. Una vez que los participantes hayan completado el tratamiento activo, serán seguidos durante un período de seguimiento de seguridad de 9 meses. El patrocinador puede extender el tratamiento activo más allá de los 24 meses en un momento futuro.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

37

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 64 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Finalización del estudio AOC 1001-CS1 (MARINA) con cumplimiento satisfactorio y sin problemas significativos de tolerabilidad

Criterios clave de exclusión:

  • Embarazo, intención de quedar embarazada o lactancia activa
  • No quiere o no puede seguir cumpliendo con los requisitos anticonceptivos
  • Cualquier condición nueva o empeoramiento de las condiciones existentes que, en opinión del investigador o patrocinador, haría que el participante no fuera apto para el estudio o pudiera interferir con la participación o finalización del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: COA 1001
AOC 1001 se administrará trimestralmente. El día 43 los pacientes recibirán una dosis adicional. La asignación de tratamiento se basará en el tratamiento recibido en AOC 1001-CS1. Si el participante no recibió AOC 1001 el día 43 en AOC 1001-CS1, el participante recibirá el tratamiento AOC 1001 el día 43 en AOC 1001-CS2.
Droga: COA 1001
AOC 1001 se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
Experimental: AOC 1001 (con placebo en el día 43)
AOC 1001 se administrará trimestralmente. El día 43 los pacientes recibirán una dosis adicional. La asignación de tratamiento se basará en el tratamiento recibido en AOC 1001-CS1. Si el participante recibió AOC 1001 el día 43 en AOC 1001-CS1, el participante recibirá un tratamiento ciego con placebo el día 43 en AOC 1001-CS2.
Droga: COA 1001
AOC 1001 se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
Droga: Placebo
El placebo se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
Otros nombres:
  • Salina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta el día 729
Hasta la finalización del estudio, hasta el día 729

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parámetros farmacocinéticos (FC) plasmáticos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta el día 729
Concentración plasmática máxima y mínima
Hasta la finalización del estudio, hasta el día 729
Niveles de AOC 1001 en tejido muscular
Periodo de tiempo: Hasta el día 183
Hasta el día 183
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la eliminación del ARNm de DMPK
Periodo de tiempo: Hasta el día 183
Hasta el día 183
Cambio y porcentaje de cambio desde el inicio en Spliceopatía
Periodo de tiempo: Hasta el día 183
Hasta el día 183

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de agosto de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

29 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AOC 1001-CS2

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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