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成人筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者におけるAOC 1001-CS1（MARINA）研究の延長 (MARINA-OLE)

2023年7月20日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.

成人の筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1) 患者に静脈内投与された AOC 1001 の長期的な安全性、忍容性、有効性、薬物動態、および薬力学を評価する第 2 相延長試験

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) は、AOC 1001-CS1 (MARINA) 試験の第 2 相拡張試験であり、成人の筋強直性ジストロフィー型に静脈内投与された AOC 1001 の複数回投与の安全性、忍容性、有効性、薬物動態および薬力学を評価します。 1 (DM1) 患者

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、ランダム化されたプラセボ対照のFirst-In-Human Phase 1/2 AOC 1001-CS1（MARINA）臨床研究に登録した参加者におけるAOC 1001の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を引き続き評価します。 .

AOC 1001-CS1 の参加者は、AOC 1001-CS1 を十分に完了している場合、AOC 1001-CS2 に登録する資格があります。

AOC 1001-CS2 での積極的な治療の合計期間は、約 24 か月です。 参加者が積極的な治療を完了すると、9か月の安全性追跡期間を通じて追跡されます。 スポンサーは、将来の時点で 24 か月を超えて積極的な治療を延長する可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

37

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～64年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • AOC 1001-CS1 (MARINA) 試験を満足のいくコンプライアンスで完了し、重大な忍容性の問題はありません

主な除外基準:

  • 妊娠中、妊娠の意思がある、または授乳中
  • 避妊要件を遵守し続けることを望まない、または継続できない
  • -調査員またはスポンサーの意見では、参加者を研究に不適切にする、または研究の参加または完了を妨げる可能性のある新しい状態または既存の状態の悪化

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AOC1001
AOC 1001 は四半期ごとに管理されます。 43日目に、患者は追加の投与を受けます。 治療の割り当ては、AOC 1001-CS1 で受けた治療に基づきます。 参加者が AOC 1001-CS1 で 43 日目に AOC 1001 を受けなかった場合、参加者は AOC 1001-CS2 で 43 日目に AOC 1001 治療を受けます。
薬：AOC1001
AOC 1001 は、静脈内 (IV) 注入によって投与されます。
実験的：AOC 1001 (43日目にプラセボあり)
AOC 1001 は四半期ごとに管理されます。 43日目に、患者は追加の投与を受けます。 治療の割り当ては、AOC 1001-CS1 で受けた治療に基づきます。 参加者が AOC 1001-CS1 で 43 日目に AOC 1001 を受けた場合、参加者は AOC 1001-CS2 で 43 日目に盲検プラセボ治療を受けます。
薬：AOC1001
AOC 1001 は、静脈内 (IV) 注入によって投与されます。
薬：プラセボ
プラセボは、静脈内（IV）注入によって投与されます。
他の名前：
  • 生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療に伴う有害事象（TEAE）の数と重症度
時間枠：試験完了から729日目まで
試験完了から729日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：試験完了から729日目まで
最大および谷の血漿濃度
試験完了から729日目まで
筋肉組織のAOC 1001レベル
時間枠：183日目まで
183日目まで
DMPK mRNAノックダウンのベースラインからの変化と変化率
時間枠：183日目まで
183日目まで
スプライス症におけるベースラインからの変化と変化率
時間枠：183日目まで
183日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Avidity Biosciences, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Li Tai, MD、Avidity Biosciences, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年8月4日

一次修了 (推定)

2025年6月1日

研究の完了 (推定)

2025年6月1日

試験登録日

最初に提出

2022年7月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年7月27日

最初の投稿 (実際)

2022年7月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月20日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AOC 1001-CS2

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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