Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelse af AOC 1001-CS1 (MARINA) undersøgelse i voksne myotonisk dystrofi type 1 (DM1) patienter (MARINA-OLE)

20. juli 2023 opdateret af: Avidity Biosciences, Inc.

Et fase 2 forlængelsesstudie til evaluering af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af AOC 1001 administreret intravenøst ​​til voksne myotonisk dystrofi type 1 (DM1) patienter

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) er en fase 2-udvidelse af AOC 1001-CS1 (MARINA) studiet for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple doser af AOC 1001 administreret intravenøst ​​til voksen myot. 1 (DM1) patienter

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil fortsætte med at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og effektiviteten af ​​AOC 1001 hos deltagere, der er tilmeldt det randomiserede, placebokontrollerede, First-In-Human Phase 1/2 AOC 1001-CS1 (MARINA) kliniske studie. .

Deltagere fra AOC 1001-CS1 er berettiget til at tilmelde sig AOC 1001-CS2, hvis de har gennemført AOC 1001-CS1 tilfredsstillende.

Den samlede varighed af aktiv behandling i AOC 1001-CS2 er ca. 24 måneder. Når deltagerne har afsluttet aktiv behandling, vil de blive fulgt gennem en 9-måneders sikkerhedsopfølgningsperiode. Sponsoren kan forlænge aktiv behandling ud over 24 måneder på et fremtidigt tidspunkt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 64 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Afslutning af AOC 1001-CS1 (MARINA) undersøgelse med tilfredsstillende overholdelse og ingen væsentlige tolerabilitetsproblemer

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Graviditet, hensigt om at blive gravid eller aktiv amning
  • Uvillig eller ude af stand til fortsat at overholde præventionskrav
  • Alle nye forhold eller forværring af eksisterende forhold, som efter investigatorens eller sponsorens mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen eller kunne forstyrre deltagelse eller gennemførelse af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AOC 1001
AOC 1001 vil blive administreret kvartalsvis. På dag 43 vil patienter modtage en ekstra dosis. Behandlingstildelingen vil være baseret på behandling modtaget i AOC 1001-CS1. Hvis deltageren ikke modtog AOC 1001 på dag 43 i AOC 1001-CS1, vil deltageren modtage AOC 1001 behandling på dag 43 i AOC 1001-CS2.
Medicin: AOC 1001
AOC 1001 vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion.
Eksperimentel: AOC 1001 (med placebo på dag 43)
AOC 1001 vil blive administreret kvartalsvis. På dag 43 vil patienter modtage en ekstra dosis. Behandlingstildelingen vil være baseret på behandling modtaget i AOC 1001-CS1. Hvis deltageren modtog AOC 1001 på dag 43 i AOC 1001-CS1, vil deltageren modtage blindet placebobehandling på dag 43 i AOC 1001-CS2.
Medicin: AOC 1001
AOC 1001 vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal og sværhedsgrad af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Gennem afslutning af studiet, op til dag 729
Gennem afslutning af studiet, op til dag 729

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Gennem afslutning af studiet, op til dag 729
Maksimal og laveste plasmakoncentration
Gennem afslutning af studiet, op til dag 729
AOC 1001 niveauer i muskelvæv
Tidsramme: Til og med dag 183
Til og med dag 183
Ændring og procentvis ændring fra baseline i DMPK mRNA knockdown
Tidsramme: Til og med dag 183
Til og med dag 183
Ændring og procentvis ændring fra baseline i spliceopati
Tidsramme: Til og med dag 183
Til og med dag 183

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

29. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AOC 1001-CS2

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i nervesystemet

Kliniske forsøg med AOC 1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner