Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšíření studie AOC 1001-CS1 (MARINA) u dospělých pacientů s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1) (MARINA-OLE)

20. července 2023 aktualizováno: Avidity Biosciences, Inc.

Rozšířená studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky AOC 1001 podávaného intravenózně dospělým pacientům s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1)

AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) je rozšířením fáze 2 studie AOC 1001-CS1 (MARINA) k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky vícenásobných dávek AOC 1001 podávaných intravenózně dospělým myotonickým typem Dystrofie 1 (DM1) pacientů

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude pokračovat v hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti AOC 1001 u účastníků, kteří byli zařazeni do randomizované, placebem kontrolované klinické studie First-In-Human Phase 1/2 AOC 1001-CS1 (MARINA). .

Účastníci z AOC 1001-CS1 se mohou zapsat do AOC 1001-CS2, pokud uspokojivě dokončili AOC 1001-CS1.

Celková délka aktivní léčby u AOC 1001-CS2 je přibližně 24 měsíců. Jakmile účastníci dokončí aktivní léčbu, budou po nich následovat 9měsíční bezpečnostní následné období. Sponzor může v budoucnu prodloužit aktivní léčbu nad 24 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 64 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokončení studie AOC 1001-CS1 (MARINA) s uspokojivou shodou a bez významných problémů se snášenlivostí

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Těhotenství, záměr otěhotnět nebo aktivní kojení
  • Neochota nebo neschopnost nadále dodržovat požadavky na antikoncepci
  • Jakékoli nové podmínky nebo zhoršení stávajících podmínek, které by podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele učinily účastníka nevhodným pro studii nebo by mohly narušit účast nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AOC 1001
AOC 1001 bude spravován čtvrtletně. V den 43 dostanou pacienti další dávku. Přiřazení léčby bude založeno na léčbě přijaté v AOC 1001-CS1. Pokud účastník neobdržel AOC 1001 43. den v AOC 1001-CS1, dostane se mu léčba AOC 1001 43. den v AOC 1001-CS2.
Lék: AOC 1001
AOC 1001 bude podáván intravenózní (IV) infuzí.
Experimentální: AOC 1001 (s placebem v den 43)
AOC 1001 bude spravován čtvrtletně. V den 43 dostanou pacienti další dávku. Přiřazení léčby bude založeno na léčbě přijaté v AOC 1001-CS1. Pokud účastník obdržel AOC 1001 43. den v AOC 1001-CS1, dostane účastník zaslepenou léčbu placebem 43. den v AOC 1001-CS2.
Lék: AOC 1001
AOC 1001 bude podáván intravenózní (IV) infuzí.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno intravenózní (IV) infuzí.
Ostatní jména:
  • Solný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od dokončení studie až do dne 729
Od dokončení studie až do dne 729

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické (PK) parametry plazmy
Časové okno: Od dokončení studie až do dne 729
Maximální a minimální plazmatická koncentrace
Od dokončení studie až do dne 729
Hladiny AOC 1001 ve svalové tkáni
Časové okno: Do dne 183
Do dne 183
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty v knockdown mRNA DMPK
Časové okno: Do dne 183
Do dne 183
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě u Spliceopatie
Časové okno: Do dne 183
Do dne 183

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

29. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AOC 1001-CS2

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AOC 1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit