Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az osilodrosztát farmakokinetikai (PK), farmakodinamikai (PD) és tolerálhatósága Cushing-kóros gyermekbetegeknél

2026. március 26. frissítette: RECORDATI GROUP

Fázisú, többközpontú, nyílt, nem összehasonlító vizsgálat az Osilodrostat farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és tolerálhatóságának értékelésére Cushing-kórban szenvedő gyermekek és serdülők esetében

Multicentrikus, nyílt, nem összehasonlító vizsgálat az osilodrosztát farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és tolerálhatóságának értékelésére Cushing-kórban szenvedő gyermekek és serdülők esetében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az 1. tanulmányi időszak időtartama 12 hét. A vizsgálat magában foglal egy legfeljebb 4 hétig tartó szűrési időszakot a 0. napot (alapvonal) megelőzően (hogy lehetővé tegye a megfelelő kiürülési időszakot minden olyan gyógyszerből, amely módosíthatja a kortizolszintet). A 12. héten osilodrosztáttal kezelt és a terápia előnyeit élvező alanyok – a vizsgáló megítélése szerint – felkínálják a részvételt egy opcionális 9 hónapos meghosszabbítási időszakban, amelynek során értékelik a PD aktivitást és az osilodrosztát biztonságosságát/tolerálhatóságát. Azok a betegek, akik nem lépnek be az opcionális meghosszabbítási időszakba, 4 héttel később biztonsági ellenőrzésen vesznek részt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Recordati
  • Telefonszám: +4161 205 61 00

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Belgium
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgium, 1090
        • Befejezve
        • UZ Brussel
  • Bulgária
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Visszavont
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Egyesült Királyság
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
        • Visszavont
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság, E11BB
        • Visszavont
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Toborzás
        • University of California San Francisco UCSF
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Cape Coral, Florida, Egyesült Államok, 33914
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • Befejezve
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Egyesült Államok, 78596
        • Toborzás
        • Texas Valley Clinical Research
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Befejezve
        • Hospital Necker Enfants Malades
      • Paris, Franciaország, 75019
        • Befejezve
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Franciaország, 94270
        • Befejezve
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország, 00165
        • Befejezve
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Olaszország, 56124
        • Befejezve
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Szlovénia
      • Ljubljana, Szlovénia, 1525
        • Visszavont
        • University Clinical Center Ljubljana

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Endogén eredetű Cushing-kór: Akik sikertelen műtéten estek át (vagy akik műtétre várnak (vagy), akiknél a műtét nem azonnali megoldás.

  • A Cushing-kór diagnózisát a következők mindegyikével meg kell erősíteni:

    • A növekvő testtömeg mellett csökkenő növekedési percentilis klinikai kritériuma (amit a magasság és a BMI standard eltérés (SD) pontszámának kontrasztjának jelenléte bizonyít, amelyet magassági standard deviációs pontszám (SDS) < 0 és BMI SDS > 0, valamint erős Cushing-kór klinikai gyanúja, például az arc megjelenésének megváltozásának fényképes bizonyítéka);
    • Rendellenes, alacsony dózisú (0,5 mg Q6h x 48 óra) dexametazon-szuppressziós teszt, amelyet 1,8 mcg/dl-nél nagyobb plazmakortizolszintként határoztak meg, 48 órával a dexametazon első adagja után;
    • Mérhető reggeli ACTH-szint, 10 óra előtt értékelve;
    • Két 24 órás vizelet szabad kortizol érték > 1,3 x ULN
    • Ha a dexametazon szuppressziós teszt nem felel meg a fent említett kritériumoknak, a Cushing-kór diagnózisát a következők erősíthetik meg: Éjféli szérum kortizolszint > a normálérték felső határa (ULN), a beteg alvása közben és az előkanülálás után értékelve. VAGY) két késő esti nyálkortizol minta, amely meghaladja az ULN-t a vizsgálathoz
  • Képes lenyelni a vizsgálati gyógyszertablettákat (nem összetörve vagy felosztva)
  • Szülők vagy törvényes gyámok, akik beleegyezést/hozzájárulást tudnak adni

Kizárási kritériumok:

  • Kompressziós tünetekkel szövődött (sürgős sebészeti beavatkozást igénylő) makroadenómában szenvedő betegek, vagy a daganat tömeges hatása miatt nagy a kompressziós tünetek kockázata (kortikotróf tumor progresszió miatti aggodalom)
  • Nem Cushing-kór okozta hiperkortizolizmus
  • Nem elegendő a kiürülési időszak a kortizolszint csökkentésére használt egyéb gyógyszerektől (bármely gyógyszer 5 felezési ideje)
  • Egyéb vizsgálati gyógyszerek alkalmazása a beiratkozáskor, vagy 30 napon belül, vagy egy olyan kiürülési időtartam befejezése előtt, amely a gyógyszer felezési idejének legalább 5 időtartama, a beiratkozás időpontjában, attól függően, hogy melyik a hosszabb. A helyi szabályozás hosszabb kimosási időszakot írhat elő, vagy egyéb korlátozásokat írhat elő a vizsgálati kísérletben való részvételre vonatkozóan, ebben az esetben is érvényesek lesznek.
  • Testtömeg <30 kg

Más, a protokollban meghatározott felvétel/kizárás is alkalmazható.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: LCI699 (osilodrostat)
A Cushing szindrómájával foglalkozó alanyok LCI699 -et (osilodrostat)
Drog: LCI699
Az Osilodrostat (LCI699) 1 milligramm (mg), 5 mg és 10 mg tabletta formájában vagy 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg vagy 5 mg kapszulák formájában van
Más nevek:
  • szilodrosztát

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alapvető tanulmány: Értékelje az Osilodrostat farmakokinetikáját (PK) az Osilodrostat farmakokinetikai paramétereinek felhasználásával a 12. héten a 2. héten, a 2. héten pedig kevesebb, mint 18 éves korig, Cushing szindróma esetén
Időkeret: A 12. hétig
Értékelje az Osilodrostat farmakokinetikáját (PK) 2–18 évesnél fiatalabb gyermekek és serdülőknél, Cushing -szindrómával
A 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alapvető vizsgálat: A normál átlagos húgyúti kortizol (MUFC) szenvedő betegek százalékos aránya a 3., 6., 9. és a 12. héten (vagy a kezelés végén)
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Az alapidőszakban az értékelést úgy végezzük, hogy a normál MUFC -ben szenvedő betegek százalékát a 6. és a 12. héten (vagy a kezelés végére) kell elvégezni.
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Alapvető tanulmány: Váltás az alapvonaltól az átlagos húgyúti kortizolban (MUFC) az alapvető vizsgálati időszak alatt
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Az értékelést úgy végezzük, hogy összehasonlítják a MUFC alapvonalától való változásokat a betegek alapvető vizsgálati periódusában
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Bővítés: Az osilodrostat hatékonysága a MUFC szintjével mérve a 12. hónapig
Időkeret: legfeljebb 12. hónapig
Az Osilodrostat hatékonyságának értékelése, amelyet a MUFC szintjének kiindulási szintjénél 12 hónapig tartó betegeknél kell mérni
legfeljebb 12. hónapig
Bővítés: Az osilodrostat hatékonysága a MUFC szintjével mérve a 12. hónapig
Időkeret: legfeljebb 12. hónapig
Az osilodrostat hatékonyságának értékelése a normál MUFC szintű betegek körének megmérésére minden egyes látogatáskor legfeljebb 12 hónapon keresztül
legfeljebb 12. hónapig
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Változtassa meg a kiindulási értéket a súlyban a mag periódusában
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának akár 12 hónapig történő értékelése
Időkeret: legfeljebb 12 hónap
Változtasson a kiindulási ponttól a súlyban minden látogatásnál hosszabb ideig
legfeljebb 12 hónap
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése. A farmakodinamika, az osilodrostat biztonsága és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Váltás a testtömeg -index alapvető periódusában
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése. A farmakodinamika, az osilodrostat biztonsága és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: legfeljebb 12 hónap
Váltás a testtömeg -index kiindulási pontjától az egyes látogatásoknál a meghosszabbítási időszakban
legfeljebb 12 hónap
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: 3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Váltás a kiindulási értéktől a magasságban a mag periódusában
3., 6., 9. és 12. hét (vagy a kezelés vége)
Az osilodrostat farmakodinamikájának, biztonságának és tolerálhatóságának értékelése.
Időkeret: legfeljebb 12 hónap
Változtasson a kiindulási ponttól a magasságban minden látogatáskor meghosszabbítási időszakban
legfeljebb 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

RECORDATI GROUP

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Recordati AG, Recordati AG

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. július 21.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. július 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 15.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 26.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cushing szindróma

Klinikai vizsgálatok a LCI699

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel