Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogén őssejt-transzplantáció (ALLOSCT) recesszív dystrophiás epidermolysis bullosában (RDEB) (RDEB)

2021. augusztus 13. frissítette: Columbia University

Csökkentett intenzitású kondicionálás (RIC) és allogén őssejt-transzplantáció (ALLOSCT) kísérleti tanulmánya recesszív dystrophiás epidermolysis bullosában (RDEB) szenvedő gyermekeknél

A csökkent intenzitású kondicionálás (RIC) és az allogén őssejt-transzplantáció (AlloSCT) a családdal összefüggő donoroktól és a nem rokon köldökzsinórvér-donoroktól (UCB) biztonságos és jól tolerálható a kiválasztott RDEB-ben szenvedő betegeknél.

Az eseménymentes túlélés (EFS) és a teljes túlélés (OS) meghatározása a buszulfán/fludarabin/alemtuzumabból (BFA) és AlloSCT-ből álló RIC után kiválasztott RDEB-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az epidermolysis bullosa (EB) a genodermatózisok változatos csoportja, amely ritka és ritka betegségnek számít, és az Egyesült Államokban körülbelül 20 000 emberből 1 embert érint, összesen közel 20 000-et[1-4]. Az öröklött EB három fő altípusa létezik, ezek közé tartozik az EB simplex (EBS), a junctionalis EB (JEB) és a dystrophiás EB [1-4]. Az RDEB a legsúlyosabbak közé tartozik, és az EB összes formájának körülbelül 10%-át teszi ki[1-4]. Egy hozzávetőleges becslés tehát azt vetíti előre, hogy jelenleg több ezer RDEB-ben szenvedő beteg van az Egyesült Államokban. Legfeljebb 30 különböző klinikai fenotípust és mutációt jelentettek legalább 10 strukturális génben az EB különböző altípusaiban [4-8]. Az EB öröklődő altípusain kívül létezik egy szerzett autoimmun forma, amelyben a betegek autoantitesteket fejlesztenek az EB öröklött disztrófiás formáinak hasonló fehérjéi ellen, beleértve az EB acquisita-t (EBA).

Korábban már beszámoltunk a BFA-val [48] szerzett RIC-vel kapcsolatos tapasztalatainkról gyermekkori AlloSCT-recipienseknél (átlagéletkor 9,5 év [1,4-21], 11/4 M/F, 10 nem rosszindulatú, 5 rosszindulatú betegség, [6 testvér, 5 UCB) , 5 egyező független donor]); A medián idő, amíg az ANC ≥ 500/mm3 és a thrombocytaszám ≥ 20K/mm3, 22, illetve 30 nap volt. A +180. és 365. napon a donor kimérizmus valószínűsége 90% (7. ábra), az OS pedig 95% (8. ábra). Ez a kondicionáló séma ezért magas fokú donor kimérizmust és túlélést eredményez, minimális kezeléssel összefüggő mortalitás mellett.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital of NYP

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 21 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB)
  • Az RDEB diagnosztizálása molekuláris diagnosztika és mutációk szekvenálása segítségével
  • Bőrbiopszia a VII típusú kollagén állapotának meghatározására
  • Életkor ≤21 év

  • A betegnek megfelelő szervfunkcióval kell rendelkeznie az alábbiak szerint:

    1. A megfelelő vesefunkció meghatározása:

      • A szérum kreatininszintje a normál 1,5-szeresénél vagy azzal egyenlő, ill
      • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) = 40 ml/perc/m2 vagy > 60 ml/perc/1,73 m2 vagy azzal egyenértékű GFR, amelyet az intézményi normál tartomány határoz meg

    2. A megfelelő májfunkció meghatározása:

      • A szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz (SGOT) (aszpartát-aminotranszferáz (AST)) vagy szérum glutamin-piruvics-transzamináz (SGPT) (alanin-aminotranszferáz (ALT)) a normál 5,0-szerese

    3. Megfelelő szívműködés meghatározása:

      • ≥28%-os rövidülő frakció echokardiogram alapján, ill
      • Az ejekciós frakció ≥48% radionuklid angiogram vagy echokardiogram alapján

    4. A megfelelő tüdőfunkció meghatározása:

      • A tüdő nem korrigált diffúziós kapacitása szén-monoxidra (DLCO) ≥35% tüdőfunkciós teszttel
      • Az együttműködésre nem hajlandó gyermekek esetében nincs bizonyíték nyugalmi nehézlégzésre

Kizárási kritériumok:

  • Karnofsky/Lansky teljesítménypontszám <50%
  • Terhes vagy szoptató
  • Kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy penészfertőzés
  • A bőr laphámsejtes karcinóma története vagy jelenléte

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RIC csoport

Csökkentett intenzitású transzplantációs kondicionálás (RIC):

Palifermin (Kepivance®) 60 mcg/ttkg/nap 6 napon keresztül Fludarabin 30 mg/m2 IV x 1 6 napig Buszulfán 4 mg/ttkg/nap IV.osztva BID 4 napig Lorazepam 0,02-0,05 mg/ttkg 5 napig Alemtuzumab 20 mg/m2 IV 5 napig Takrolimusz 0,03mg/ttkg/24 óra folyamatos infúzióban 4 napig
Drog: Palifermin
60 mcg/kg/nap 6 napig
Más nevek:
  • Kepivance
Drog: Fludarabine
30 mg/m2 IV x 1 6 napig
Más nevek:
  • Fludara
Drog: Buszulfán
4 mg/ttkg/nap intravénásan, kétszeri elosztásban 4 napig
Más nevek:
  • Myleran
Drog: Lorazepam
0,02-0,05 mg/kg 5 napig
Más nevek:
  • Ativan
Drog: Alemtuzumab
20 mg/m2 IV 5 napig
Más nevek:
  • Lemtrada
Drog: Takrolimusz
0,03 mg/ttkg/24 óra folyamatos infúzióban 4 napig
Más nevek:
  • Prograf
  • Hecoria
  • Protopic

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Legfeljebb 2 év
Eseménymentes túlélés (EFS)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Legfeljebb 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A teljes vér (CD45), T-sejt (CD3) és NK sejt (CD56) kimérizmus százalékos aránya RIC és AlloSCT után kiválasztott RDEB-ben szenvedő betegeknél
Időkeret: Napig +730
Napig +730
A donor bőr bőrkimérizmusának százalékos aránya RIC és AlloSCT után kiválasztott RDEB-ben szenvedő betegeknél.
Időkeret: Napig +730
Napig +730

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Columbia University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Angela Christiano, PhD, Columbia University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2009. augusztus 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. április 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. április 14.

Első közzététel (Becslés)

2009. április 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 13.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAD5420
  • CHNY-08-536 (Egyéb azonosító: CUMC)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Epidermolysis Bullosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Thailand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel