Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

MT2014-14 IT-MSC fejlett agyi adrenoleukodystrophiához (cALD)

2017. november 29. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Mesenchymális őssejtek (IT-MSC) intratekális beadása az előrehaladott agyi adrenoleukodystrophia (cALD) kezelésére

A vizsgálat célja a mesenchymalis őssejtek (IT-MSC) maximális tolerált dózisának (MTD) meghatározása aktív, előrehaladott agyi adrenoleukodystrophiában (cALD) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy egyintézményes dóziseszkalációs vizsgálat az intratekálisan beadott allogén, harmadik féltől származó mesenchymális őssejtek (IT-MSC) maximális tolerált dózisának (MTD) meghatározására aktív, előrehaladott agyi adrenoleukodystrophiában (cALD) szenvedő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 1. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor ≥ 4 év a tanulmányi beiratkozás időpontjában
  • Az ALD diagnózisa - az ALD diagnózisa felállítható biokémiai vagy molekuláris/genetikai bizonyítékokkal (plazma VLCFA vagy ABCD1 mutáció analízis), amelyek alátámasztják az ALD-t mint az agyi demyelinizáció okát
  • Aktív agyi betegség bizonyítéka – definíció szerint a gadolínium-fokozódás jelenléte egyetlen agyi MRI-vizsgálatban – a jogosultság meghatározásához használt MRI külső intézményben is elvégezhető; a jogosultság megállapításához használt legutóbbi MRI-nek a vizsgálatba való beiratkozás dátumától számított 2 naptári hónapon belül kell lennie
  • ALD MRI (Loes) pontszám ≥ 10
  • N-acetilcisztein, szisztémás immunszuppresszív gyógyszerek vagy bármilyen más terápiás beavatkozás (kivéve a hidrokortizont és/vagy a fludrakortizont a mellékvese-elégtelenség kezelésére) legalább 10 nappal az IT-MSC első adagja előtt
  • A beiratkozó kutató által meghatározott és az egészségügyi dokumentációban dokumentált várható élettartam 6 hónapnál hosszabb
  • Szülő(k)/gondviselő(k) önkéntes írásos hozzájárulása

Kizárási kritériumok:

  • Az allogén vérképző őssejt-transzplantáció jelöltje a Minnesotai Egyetem örökletes anyagcsere- és tárolási betegségek csoportja szerint
  • Bármilyen okból képtelenség nyugtató, lumbálpunkciós vagy MRI vizsgálatoknak alávetni
  • Képtelenség Minnesotában maradni terápia céljából a 28. napos értékelés során

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Mesenchymális őssejt
Harmadik fél donor mezenchimális őssejtjeit (MSC) intratekálisan adják be a kijelölt dózisban a 0., 7. és 14. napon. A dózisemelést a gyorsított tervezés vezérli. Dózisszintenként egy beteg kerül beadásra, amíg DLT-t nem tapasztalunk. Ekkor két további beteg kerül felvételre ugyanazon a dózisszinten. A dózisszintek adagonként 2,5 x 10e6 MSC/kg, adagonként 5 x 10e6 MSC/kg vagy adagonként 7,5 x 10e6 MSC/kg.
Biológiai: Mesenchymális őssejtek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Maximális tolerált dózis
Időkeret: 28. nap az MSC intratekális injekciója után
Határozza meg az intratekálisan beadott allogén, harmadik féltől származó mesenchymális őssejtek (IT-MSC) maximális tolerált dózisát aktív, előrehaladott agyi adrenoleukodystrophiában (cALD) szenvedő betegeknél.
28. nap az MSC intratekális injekciója után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Radiográfiai válasz
Időkeret: 6 hónap
Értékelje a radiográfiai válasz előfordulási gyakoriságát és idejét az aktív, előrehaladott agyi adrenoleukodystrophia miatt IT-MSC-t kapó betegeknél. A radiográfiás választ úgy definiálják, mint az intravénás gadolínium kontraszt fokozása agyi MRI-n, vagy a Loes-pontszám növekedésének hiánya a felvételi MRI és a 6 hónapos MRI között.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2015. június 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2017. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2022. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. március 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 1.

Első közzététel (Becslés)

2015. április 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. december 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 29.

Utolsó ellenőrzés

2017. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2014LS018

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mesenchymális őssejtek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel