- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02410239
MT2014-14 IT-MSC para Adrenoleucodistrofia Cerebral Avançada (cALD)
29 de novembro de 2017 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2014-14 Administração intratecal de células-tronco mesenquimais (IT-MSC) para o tratamento de adrenoleucodistrofia cerebral avançada (cALD)
O objetivo deste estudo é determinar a dose máxima tolerada (MTD) de células-tronco mesenquimais (IT-MSC) em pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral ativa e avançada (cALD).
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de escalonamento de dose de instituição única para determinar a dose máxima tolerada (MTD) de células-tronco mesenquimais de terceiros (IT-MSC) alogênicas administradas por via intratecal em pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral avançada (cALD).
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 4 anos no momento da inscrição no estudo
- Diagnóstico de ALD - o diagnóstico de ALD pode ser feito por evidências bioquímicas ou moleculares/genéticas (análise de mutação plasmática de VLCFA ou ABCD1) que apóiam a ALD como causa de desmielinização cerebral
- Evidência de doença cerebral ativa - definida como a presença de realce de gadolínio em um único estudo de ressonância magnética do cérebro - a ressonância magnética usada para determinação de elegibilidade pode ser realizada em uma instituição externa; a ressonância magnética mais recente usada para determinar a elegibilidade deve estar dentro de 2 meses civis a partir da data de inscrição neste estudo
- Pontuação de ALD MRI (Loes) ≥ 10
- Sem N-acetilcisteína, drogas imunossupressoras sistêmicas ou qualquer outra intervenção terapêutica (exceto hidrocortisona e/ou fludracortisona para tratamento de insuficiência adrenal) por ≥ 10 dias antes da primeira dose de IT-MSC
- Expectativa de vida de > 6 meses, conforme determinado pelo pesquisador responsável pela inscrição e documentado no prontuário médico
- Consentimento voluntário por escrito fornecido pelo(s) pai(s)/responsável(is)
Critério de exclusão:
- Um candidato para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas, conforme determinado pelo grupo de Doenças Metabólicas e de Armazenamento Herdadas da Universidade de Minnesota
- Incapacidade de se submeter a sedação, punção lombar ou exames de ressonância magnética por qualquer motivo
- Incapacidade de permanecer em Minnesota para terapia durante a avaliação do dia 28
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Célula Tronco Mesenquimal
Células-tronco mesenquimais (MSC) de doadores de terceiros serão administradas via administração intratecal na dose atribuída nos dias 0, 7 e 14.
O escalonamento da dose será guiado por um projeto de via rápida.
Um paciente é inserido por nível de dose até que um DLT seja experimentado.
Nesse ponto, dois pacientes adicionais serão inscritos no mesmo nível de dose.
Os níveis de dosagem serão 2,5 x 10e6 MSC/kg por dose, 5 x 10e6 MSC/kg por dose ou 7,5 x 10e6 MSC/kg por dose.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Dose Máxima Tolerada
Prazo: Dia 28 após injeção intratecal de MSC
|
Determinar a dose máxima tolerada (MTD) de células-tronco mesenquimais alogênicas de terceiros administradas por via intratecal (IT-MSC) em pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral ativa e avançada (cALD).
|
Dia 28 após injeção intratecal de MSC
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Resposta Radiográfica
Prazo: 6 meses
|
Avaliar a incidência e o tempo de resposta radiográfica em pacientes recebendo IT-MSC para adrenoleucodistrofia cerebral ativa e avançada. A resposta radiográfica é definida como a resolução do realce do contraste de gadolínio intravenoso na ressonância magnética do cérebro ou a ausência de um aumento no escore de Loes entre a ressonância magnética de inscrição e a ressonância magnética de 6 meses.
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de junho de 2015
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de julho de 2017
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de julho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de março de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de abril de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
7 de abril de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de dezembro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de novembro de 2017
Última verificação
1 de novembro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo, Erros Inatos
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Leucoencefalopatias
- Doenças da Glândula Adrenal
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Distúrbios Peroxissomais
- Insuficiência Adrenal
- Adrenoleucodistrofia
Outros números de identificação do estudo
- 2014LS018
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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