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MT2014-14 IT-MSC para Adrenoleucodistrofia Cerebral Avançada (cALD)

29 de novembro de 2017 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Administração intratecal de células-tronco mesenquimais (IT-MSC) para o tratamento de adrenoleucodistrofia cerebral avançada (cALD)

O objetivo deste estudo é determinar a dose máxima tolerada (MTD) de células-tronco mesenquimais (IT-MSC) em pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral ativa e avançada (cALD).

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de escalonamento de dose de instituição única para determinar a dose máxima tolerada (MTD) de células-tronco mesenquimais de terceiros (IT-MSC) alogênicas administradas por via intratecal em pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral avançada (cALD).

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 1

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥ 4 anos no momento da inscrição no estudo
  • Diagnóstico de ALD - o diagnóstico de ALD pode ser feito por evidências bioquímicas ou moleculares/genéticas (análise de mutação plasmática de VLCFA ou ABCD1) que apóiam a ALD como causa de desmielinização cerebral
  • Evidência de doença cerebral ativa - definida como a presença de realce de gadolínio em um único estudo de ressonância magnética do cérebro - a ressonância magnética usada para determinação de elegibilidade pode ser realizada em uma instituição externa; a ressonância magnética mais recente usada para determinar a elegibilidade deve estar dentro de 2 meses civis a partir da data de inscrição neste estudo
  • Pontuação de ALD MRI (Loes) ≥ 10
  • Sem N-acetilcisteína, drogas imunossupressoras sistêmicas ou qualquer outra intervenção terapêutica (exceto hidrocortisona e/ou fludracortisona para tratamento de insuficiência adrenal) por ≥ 10 dias antes da primeira dose de IT-MSC
  • Expectativa de vida de > 6 meses, conforme determinado pelo pesquisador responsável pela inscrição e documentado no prontuário médico
  • Consentimento voluntário por escrito fornecido pelo(s) pai(s)/responsável(is)

Critério de exclusão:

  • Um candidato para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas, conforme determinado pelo grupo de Doenças Metabólicas e de Armazenamento Herdadas da Universidade de Minnesota
  • Incapacidade de se submeter a sedação, punção lombar ou exames de ressonância magnética por qualquer motivo
  • Incapacidade de permanecer em Minnesota para terapia durante a avaliação do dia 28

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Célula Tronco Mesenquimal
Células-tronco mesenquimais (MSC) de doadores de terceiros serão administradas via administração intratecal na dose atribuída nos dias 0, 7 e 14. O escalonamento da dose será guiado por um projeto de via rápida. Um paciente é inserido por nível de dose até que um DLT seja experimentado. Nesse ponto, dois pacientes adicionais serão inscritos no mesmo nível de dose. Os níveis de dosagem serão 2,5 x 10e6 MSC/kg por dose, 5 x 10e6 MSC/kg por dose ou 7,5 x 10e6 MSC/kg por dose.
Biológico: Células Tronco Mesenquimais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dose Máxima Tolerada
Prazo: Dia 28 após injeção intratecal de MSC
Determinar a dose máxima tolerada (MTD) de células-tronco mesenquimais alogênicas de terceiros administradas por via intratecal (IT-MSC) em pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral ativa e avançada (cALD).
Dia 28 após injeção intratecal de MSC

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta Radiográfica
Prazo: 6 meses
Avaliar a incidência e o tempo de resposta radiográfica em pacientes recebendo IT-MSC para adrenoleucodistrofia cerebral ativa e avançada. A resposta radiográfica é definida como a resolução do realce do contraste de gadolínio intravenoso na ressonância magnética do cérebro ou a ausência de um aumento no escore de Loes entre a ressonância magnética de inscrição e a ressonância magnética de 6 meses.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de junho de 2015

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2017

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

7 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de novembro de 2017

Última verificação

1 de novembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2014LS018

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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