MT2014-14 用于晚期脑肾上腺脑白质营养不良 (cALD) 的 IT-MSC
2017年11月29日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2014-14 间充质干细胞 (IT-MSC) 鞘内给药治疗晚期脑肾上腺脑白质营养不良 (cALD)
本研究的目的是确定间充质干细胞 (IT-MSC) 在活动性晚期脑肾上腺脑白质营养不良 (cALD) 患者中的最大耐受剂量 (MTD)。
研究概览
详细说明
这是一项单机构剂量递增研究，旨在确定在活动性晚期脑肾上腺脑白质营养不良 (cALD) 患者中鞘内施用同种异体、第 3 方间充质干细胞 (IT-MSC) 的最大耐受剂量 (MTD)。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 入学时年龄 ≥ 4 岁
- ALD 的诊断 - ALD 的诊断可以通过生化或分子/遗传证据（血浆 VLCFA 或 ABCD1 突变分析）支持 ALD 是脑脱髓鞘的原因
- 活动性脑病的证据 - 定义为单脑 MRI 研究中存在钆增强 - 用于资格确定的 MRI 可在外部机构进行；用于确定资格的最新 MRI 必须在本研究入组日期后的 2 个日历月内
- ALD MRI (Loes) 评分 ≥ 10
- 在首次 IT-MSC 给药前 ≥ 10 天停止使用 N-乙酰半胱氨酸、全身免疫抑制药物或任何其他治疗干预（氢化可的松和/或氟氢可的松治疗肾上腺功能不全除外）
- 预期寿命 >6 个月（由参与研究人员确定并记录在病历中）
- 由父母/监护人提供的自愿书面同意书
排除标准：
- 明尼苏达大学遗传代谢和贮积病组确定的同种异体造血干细胞移植候选者
- 因任何原因无法进行镇静、腰椎穿刺或核磁共振检查
- 在第 28 天评估期间无法留在明尼苏达州接受治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：间充质干细胞
第三方供体间充质干细胞 (MSC) 将在第 0、7 和 14 天以指定剂量通过鞘内给药。
剂量递增将由快速通道设计指导。
每个剂量水平输入一名患者，直到经历 DLT。
届时，将以相同的剂量水平招募另外两名患者。
剂量水平为每剂 2.5 x 10e6 MSC/kg、每剂 5 x 10e6 MSC/kg 或每剂 7.5 x 10e6 MSC/kg。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最大耐受剂量
大体时间：鞘内注射MSC后第28天
|
确定活动性晚期脑肾上腺脑白质营养不良 (cALD) 患者鞘内注射同种异体第三方间充质干细胞 (IT-MSC) 的最大耐受剂量 (MTD)。
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鞘内注射MSC后第28天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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射线照相反应
大体时间：6个月
|
评估接受 IT-MSC 治疗活动性晚期脑肾上腺脑白质营养不良的患者放射学反应的发生率和时间。放射学反应定义为脑部 MRI 上静脉注射钆造影剂增强的分辨率，或登记 MRI 和 6 个月 MRI 之间 Loes 评分没有增加。
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6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2015年6月1日
初级完成 (预期的)
2017年7月1日
研究完成 (预期的)
2022年7月1日
研究注册日期
首次提交
2015年3月27日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月1日
首次发布 (估计)
2015年4月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年12月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年11月29日
最后验证
2017年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2014LS018
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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