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MT2014-14 IT-MSC for Advanced Cerebral Adrenoleukodystrophy (cALD)

2017년 11월 29일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 진행성 뇌부신백질이영양증(cALD) 치료를 위한 중간엽 줄기세포(IT-MSC)의 경막내 투여

이 연구의 목적은 활동성 진행성 뇌부신백질이영양증(cALD) 환자에서 중간엽 줄기세포(IT-MSC)의 최대 허용 용량(MTD)을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 활동성 진행성 뇌부신백질이영양증(cALD) 환자에서 척수강내 투여된 동종 제3자 중간엽 줄기세포(IT-MSC)의 최대 허용 용량(MTD)을 결정하기 위한 단일 기관 용량 증량 연구입니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 1단계

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 연구 등록 당시 연령 ≥ 4세
  • ALD의 진단 - ALD의 진단은 대뇌 탈수초화의 원인으로서 ALD를 지지하는 생화학적 또는 분자/유전적 증거(혈장 VLCFA 또는 ABCD1 돌연변이 분석)에 의해 이루어질 수 있습니다.
  • 활성 뇌 질환의 증거 - 단일 뇌 MRI 연구에서 가돌리늄 강화의 존재로 정의됨 - 적격성 결정에 사용되는 MRI는 외부 기관에서 수행될 수 있습니다. 적격성을 결정하는 데 사용된 가장 최근의 MRI는 이 연구에 등록한 날짜로부터 2개월 이내여야 합니다.
  • ALD MRI(Loes) 점수 ≥ 10
  • 첫 번째 IT-MSC 투여 전 ≥ 10일 동안 N-아세틸시스테인, 전신 면역억제제 또는 기타 치료적 중재(부신 기능 부전 치료를 위한 하이드로코르티손 및/또는 플루드라코르티손 제외) 중단
  • 등록 연구원이 결정하고 의료 기록에 기록된 기대 수명 >6개월
  • 부모/보호자가 제공한 자발적인 서면 동의서

제외 기준:

  • University of Minnesota Inherited Metabolic and Storage Disease 그룹에서 결정한 동종 조혈 줄기 세포 이식 후보
  • 어떤 이유로든 진정, 요추 천자 또는 MRI 검사를 받을 수 없음
  • 28일 평가 동안 치료를 위해 미네소타에 머물 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 중간엽 줄기세포
제3자 공여자 중간엽 줄기 세포(MSC)는 0일, 7일 및 14일에 지정된 용량으로 척수강내 투여를 통해 투여됩니다. 용량 증량은 패스트 트랙 설계에 의해 안내될 것입니다. DLT를 경험할 때까지 용량 수준당 한 명의 환자가 입력됩니다. 그 시점에서 두 명의 추가 환자가 동일한 용량 수준으로 등록됩니다. 용량 수준은 용량당 2.5 x 10e6 MSC/kg, 용량당 5 x 10e6 MSC/kg 또는 용량당 7.5 x 10e6 MSC/kg입니다.
생물학적: 중간엽 줄기세포

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최대 허용 용량
기간: MSC 척수강내 주사 후 28일째
활동성 진행성 대뇌 부신백질이영양증(cALD) 환자에서 척수강내 투여된 동종 제3자 간엽 줄기 세포(IT-MSC)의 최대 허용 용량(MTD)을 결정합니다.
MSC 척수강내 주사 후 28일째

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
방사선 반응
기간: 6 개월
활동성 진행성 대뇌 부신백질이영양증에 대해 IT-MSC를 받는 환자에서 방사선학적 반응의 발생률과 시간을 평가합니다. 방사선학적 반응은 뇌 MRI에서 정맥 내 가돌리늄 조영 증강의 해상도 또는 등록 MRI와 6개월 MRI 사이에 Loes 점수의 증가가 없는 것으로 정의됩니다.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2015년 6월 1일

기본 완료 (예상)

2017년 7월 1일

연구 완료 (예상)

2022년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 3월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 1일

처음 게시됨 (추정)

2015년 4월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 12월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 11월 29일

마지막으로 확인됨

2017년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2014LS018

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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