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MT2014-14 IT-MSC para adrenoleucodistrofia cerebral avanzada (cALD)

29 de noviembre de 2017 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Administración intratecal de células madre mesenquimales (IT-MSC) para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral avanzada (cALD)

El propósito de este estudio es determinar la dosis máxima tolerada (MTD) de células madre mesenquimales (IT-MSC) en pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral avanzada activa (cALD).

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de aumento de dosis de una sola institución para determinar la dosis máxima tolerada (MTD) de células madre mesenquimales de terceros alogénicas administradas por vía intratecal (IT-MSC) en pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral avanzada (cALD) activa.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥ 4 años en el momento de la inscripción en el estudio
  • Diagnóstico de ALD: el diagnóstico de ALD se puede realizar mediante pruebas bioquímicas o moleculares/genéticas (análisis de mutación de VLCFA o ABCD1 en plasma) que respaldan la ALD como la causa de la desmielinización cerebral.
  • Evidencia de enfermedad cerebral activa, definida como la presencia de realce de gadolinio en un solo estudio de resonancia magnética del cerebro. La resonancia magnética utilizada para determinar la elegibilidad se puede realizar en una institución externa; la resonancia magnética más reciente utilizada para determinar la elegibilidad debe ser dentro de los 2 meses calendario posteriores a la fecha de inscripción en este estudio
  • ALD MRI (Loes) puntuación ≥ 10
  • Sin N-acetilcisteína, fármacos inmunosupresores sistémicos o cualquier otra intervención terapéutica (excepto hidrocortisona y/o fludracortisona para el tratamiento de la insuficiencia suprarrenal) durante ≥ 10 días antes de la primera dosis de IT-MSC
  • Esperanza de vida de >6 meses según lo determinado por el investigador que inscribe y documentado en el expediente médico
  • Consentimiento voluntario por escrito proporcionado por los padres/tutores

Criterio de exclusión:

  • Un candidato para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas según lo determinado por el grupo de enfermedades metabólicas y de almacenamiento heredadas de la Universidad de Minnesota
  • Incapacidad para someterse a estudios de sedación, punción lumbar o resonancia magnética por cualquier motivo
  • Incapacidad para permanecer en Minnesota para recibir terapia durante la evaluación del día 28

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Célula madre mesenquimatosa
Las células madre mesenquimales (MSC) de un tercero donante se administrarán por vía intratecal a la dosis asignada los días 0, 7 y 14. El aumento de la dosis se guiará por un diseño de vía rápida. Se ingresa un paciente por nivel de dosis hasta que se experimenta una DLT. En ese momento, se inscribirán dos pacientes adicionales con el mismo nivel de dosis. Los niveles de dosis serán de 2,5 x 10e6 MSC/kg por dosis, 5 x 10e6 MSC/kg por dosis o 7,5 x 10e6 MSC/kg por dosis.
Biológico: Células madre mesenquimales

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dosis máxima tolerada
Periodo de tiempo: Día 28 después de la inyección intratecal de MSC
Determine la dosis máxima tolerada (MTD) de células madre mesenquimales de terceros (IT-MSC) alogénicas administradas por vía intratecal en pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral avanzada (cALD) activa.
Día 28 después de la inyección intratecal de MSC

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta radiográfica
Periodo de tiempo: 6 meses
Evalúe la incidencia y el tiempo hasta la respuesta radiográfica en pacientes que reciben IT-MSC para la adrenoleucodistrofia cerebral avanzada activa. La respuesta radiográfica se define como la resolución del realce de contraste con gadolinio intravenoso en la resonancia magnética cerebral, o la ausencia de un aumento en la puntuación de Loes entre la resonancia magnética de inscripción y la resonancia magnética de 6 meses.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2015

Finalización primaria (Anticipado)

1 de julio de 2017

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2017

Última verificación

1 de noviembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2014LS018

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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