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MT2014-14 IT-MSC für fortgeschrittene zerebrale Adrenoleukodystrophie (cALD)

29. November 2017 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Intrathekale Verabreichung mesenchymaler Stammzellen (IT-MSC) zur Behandlung der fortgeschrittenen zerebralen Adrenoleukodystrophie (cALD)

Der Zweck dieser Studie ist die Bestimmung der maximal verträglichen Dosis (MTD) von mesenchymalen Stammzellen (IT-MSC) bei Patienten mit aktiver, fortgeschrittener zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD).

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Einzelinstituts-Dosiseskalationsstudie zur Bestimmung der maximal verträglichen Dosis (MTD) von intrathekal verabreichten allogenen mesenchymalen Stammzellen von Drittanbietern (IT-MSC) bei Patienten mit aktiver, fortgeschrittener zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD).

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 4 Jahre zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung
  • Diagnose von ALD – Die Diagnose von ALD kann entweder durch biochemische oder molekulargenetische Beweise (Plasma-VLCFA- oder ABCD1-Mutationsanalyse) gestellt werden, die ALD als Ursache der zerebralen Demyelinisierung unterstützen
  • Nachweis einer aktiven zerebralen Erkrankung – definiert als das Vorhandensein einer Gadolinium-Verstärkung in einer MRT-Untersuchung des einzelnen Gehirns – MRT, das zur Bestimmung der Eignung verwendet wird, kann in einer externen Institution durchgeführt werden; Das letzte MRT, das zur Bestimmung der Eignung verwendet wurde, muss innerhalb von 2 Kalendermonaten nach dem Datum der Einschreibung in diese Studie erstellt worden sein
  • ALD-MRT (Loes)-Score ≥ 10
  • Absetzen von N-Acetylcystein, systemischen Immunsuppressiva oder anderen therapeutischen Maßnahmen (außer Hydrocortison und/oder Fludracortison zur Behandlung von Nebenniereninsuffizienz) für ≥ 10 Tage vor der ersten IT-MSC-Dosis
  • Lebenserwartung von > 6 Monaten, wie vom einschreibenden Forscher bestimmt und in der Krankenakte dokumentiert
  • Freiwillige schriftliche Einwilligung der Eltern/Erziehungsberechtigten

Ausschlusskriterien:

  • Ein Kandidat für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation, wie von der Gruppe für vererbte Stoffwechsel- und Speicherkrankheiten der Universität von Minnesota bestimmt
  • Unfähigkeit, sich aus irgendeinem Grund einer Sedierung, Lumbalpunktion oder MRT-Untersuchung zu unterziehen
  • Unfähigkeit, bis zur Bewertung am 28. Tag zur Therapie in Minnesota zu bleiben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mesenchymale Stammzelle
Mesenchymale Stammzellen (MSC) von Drittspendern werden durch intrathekale Verabreichung in der zugewiesenen Dosis an den Tagen 0, 7 und 14 verabreicht. Die Dosiseskalation wird von einem Fast-Track-Design geleitet. Pro Dosisstufe wird ein Patient eingegeben, bis eine DLT auftritt. Zu diesem Zeitpunkt werden zwei weitere Patienten mit der gleichen Dosisstufe aufgenommen. Die Dosierungen betragen 2,5 x 10e6 MSC/kg pro Dosis, 5 x 10e6 MSC/kg pro Dosis oder 7,5 x 10e6 MSC/kg pro Dosis.
Biologisch: Mesenchymale Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal tolerierte Dosis
Zeitfenster: Tag 28 nach intrathekaler Injektion von MSC
Bestimmen Sie die maximal tolerierte Dosis (MTD) von intrathekal verabreichten allogenen mesenchymalen Stammzellen von Drittanbietern (IT-MSC) bei Patienten mit aktiver, fortgeschrittener zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD).
Tag 28 nach intrathekaler Injektion von MSC

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Röntgenantwort
Zeitfenster: 6 Monate
Bewerten Sie die Inzidenz und die Zeit bis zum röntgenologischen Ansprechen bei Patienten, die IT-MSC wegen aktiver, fortgeschrittener zerebraler Adrenoleukodystrophie erhalten. Das röntgenologische Ansprechen ist definiert als das Abklingen der Verstärkung des intravenösen Gadolinium-Kontrasts im MRT des Gehirns oder das Fehlen eines Anstiegs des Loes-Scores zwischen dem Aufnahme-MRT und dem 6-Monats-MRT.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Juni 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. April 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. November 2017

Zuletzt verifiziert

1. November 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2014LS018

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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