Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MT2014-14 IT-MSC dla zaawansowanej adrenoleukodystrofii mózgowej (cALD)

29 listopada 2017 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Dokanałowe podawanie mezenchymalnych komórek macierzystych (IT-MSC) w leczeniu zaawansowanej mózgowej adrenoleukodystrofii (cALD)

Celem pracy jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) mezenchymalnych komórek macierzystych (IT-MSC) u pacjentów z czynną, zaawansowaną mózgową adrenoleukodystrofią (cALD).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe badanie eskalacji dawki mające na celu określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) podawanych dokanałowo allogenicznych, mezenchymalnych komórek macierzystych (IT-MSC) innych firm u pacjentów z aktywną, zaawansowaną mózgową adrenoleukodystrofią (cALD).

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 4 lata w momencie włączenia do badania
  • Diagnoza ALD - diagnozę ALD można postawić na podstawie dowodów biochemicznych lub molekularnych / genetycznych (analiza mutacji VLCFA lub ABCD1 w osoczu) potwierdzających ALD jako przyczynę demielinizacji mózgu
  • Dowody na czynną chorobę mózgu — zdefiniowaną jako obecność wzmocnienia po gadolinie w badaniu MRI pojedynczego mózgu — MRI wykorzystane do określenia kwalifikowalności może być wykonane w instytucji zewnętrznej; ostatni MRI użyty do określenia uprawnień musi być wykonany w ciągu 2 miesięcy kalendarzowych od daty włączenia do tego badania
  • Wynik ALD MRI (Loes) ≥ 10
  • Odstawienie N-acetylocysteiny, ogólnoustrojowych leków immunosupresyjnych lub jakiejkolwiek innej interwencji terapeutycznej (z wyjątkiem hydrokortyzonu i/lub fludrakortyzonu stosowanego w leczeniu niewydolności kory nadnerczy) przez ≥ 10 dni przed pierwszą dawką IT-MSC
  • Oczekiwana długość życia > 6 miesięcy, określona przez rejestrującego się naukowca i udokumentowana w dokumentacji medycznej
  • Dobrowolna pisemna zgoda rodziców/opiekunów prawnych

Kryteria wyłączenia:

  • Kandydat do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych, określony przez grupę University of Minnesota Inherited Metabolic and Storage Diseases
  • Niemożność poddania się sedacji, nakłuciu lędźwiowemu lub badaniu MRI z jakiegokolwiek powodu
  • Niezdolność do pozostania w Minnesocie na terapię przez 28 dni oceny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mezenchymalna komórka macierzysta
Mezenchymalne komórki macierzyste (MSC) od zewnętrznego dawcy zostaną podane dooponowo w przydzielonej dawce w dniach 0, 7 i 14. Eskalacja dawki będzie przebiegać według schematu szybkiej ścieżki. Jeden pacjent jest wprowadzany na każdy poziom dawki, aż do wystąpienia DLT. W tym momencie dwóch dodatkowych pacjentów zostanie włączonych do tego samego poziomu dawki. Poziomy dawek będą wynosić 2,5 x 10e6 MSC/kg na dawkę, 5 x 10e6 MSC/kg na dawkę lub 7,5 x 10e6 MSC/kg na dawkę.
Biologiczny: Mezenchymalne komórki macierzyste

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka
Ramy czasowe: Dzień 28 po dooponowym wstrzyknięciu MSC
Określ maksymalną tolerowaną dawkę (MTD) podawanych dokanałowo allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych (IT-MSC) u pacjentów z czynną, zaawansowaną mózgową adrenoleukodystrofią (cALD).
Dzień 28 po dooponowym wstrzyknięciu MSC

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź radiograficzna
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena częstości występowania i czasu do odpowiedzi radiograficznej u pacjentów otrzymujących IT-MSC z powodu aktywnej, zaawansowanej adrenoleukodystrofii mózgowej. Odpowiedź radiologiczną definiuje się jako ustąpienie wzmocnienia kontrastowego podanego dożylnie gadolinu w badaniu MRI mózgu lub brak wzrostu w skali Loesa między rejestracyjnym badaniem MRI a badaniem MRI po 6 miesiącach.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2014LS018

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mezenchymalne komórki macierzyste

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj