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MT2014-14 IT-MSC pour l'adrénoleucodystrophie cérébrale avancée (cALD)

29 novembre 2017 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2014-14 Administration intrathécale de cellules souches mésenchymateuses (IT-MSC) pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale avancée (cALD)

Le but de cette étude est de déterminer la dose maximale tolérée (DMT) de cellules souches mésenchymateuses (IT-MSC) chez les patients atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale active et avancée (cALD).

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'escalade de dose dans un seul établissement visant à déterminer la dose maximale tolérée (DMT) de cellules souches mésenchymateuses allogéniques tierces (IT-MSC) administrées par voie intrathécale chez des patients atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD) active et avancée.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥ 4 ans au moment de l'inscription à l'étude
  • Diagnostic d'ALD - le diagnostic d'ALD peut être posé par des preuves biochimiques ou moléculaires/génétiques (VLCFA plasmatique ou analyse de mutation ABCD1) soutenant l'ALD comme cause de la démyélinisation cérébrale
  • Preuve d'une maladie cérébrale active - définie comme la présence d'une amélioration du gadolinium dans une seule étude d'IRM cérébrale - L'IRM utilisée pour déterminer l'éligibilité peut être réalisée dans un établissement extérieur ; l'IRM la plus récente utilisée pour déterminer l'éligibilité doit avoir eu lieu dans les 2 mois civils suivant la date d'inscription à cette étude
  • Score ALD IRM (Loes) ≥ 10
  • Arrêt de la N-acétylcystéine, des médicaments immunosuppresseurs systémiques ou de toute autre intervention thérapeutique (à l'exception de l'hydrocortisone et/ou de la fludracortisone pour le traitement de l'insuffisance surrénalienne) pendant ≥ 10 jours avant la première dose de IT-MSC
  • Espérance de vie de> 6 mois, déterminée par le chercheur inscrit et documentée dans le dossier médical
  • Consentement écrit volontaire fourni par le(s) parent(s)/tuteur(s)

Critère d'exclusion:

  • Un candidat à la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques, tel que déterminé par le groupe des maladies métaboliques et de stockage héréditaires de l'Université du Minnesota
  • Incapacité à subir une sédation, une ponction lombaire ou des études IRM pour quelque raison que ce soit
  • Incapacité de rester au Minnesota pour une thérapie pendant l'évaluation du jour 28

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellule souche mésenchymateuse
Des cellules souches mésenchymateuses (CSM) de donneur tiers seront administrées par voie intrathécale à la dose assignée les jours 0, 7 et 14. L'escalade de dose sera guidée par une conception accélérée. Un patient est entré par niveau de dose jusqu'à ce qu'un DLT soit expérimenté. À ce stade, deux patients supplémentaires seront inscrits au même niveau de dose. Les niveaux de dose seront de 2,5 x 10e6 MSC/kg par dose, 5 x 10e6 MSC/kg par dose ou 7,5 x 10e6 MSC/kg par dose.
Biologique: Les cellules souches mésenchymateuses

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose maximale tolérée
Délai: Jour 28 après l'injection intrathécale de MSC
Déterminer la dose maximale tolérée (MTD) de cellules souches mésenchymateuses allogéniques tierces administrées par voie intrathécale (IT-MSC) chez les patients atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale active et avancée (cALD).
Jour 28 après l'injection intrathécale de MSC

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse radiographique
Délai: 6 mois
Évaluer l'incidence et le délai de réponse radiographique chez les patients recevant IT-MSC pour une adrénoleucodystrophie cérébrale active et avancée. La réponse radiographique est définie comme la résolution de l'amélioration du contraste de gadolinium intraveineux sur l'IRM cérébrale, ou l'absence d'augmentation du score de Loes entre l'IRM d'inscription et l'IRM à 6 mois.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 juin 2015

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juillet 2017

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 avril 2015

Première publication (Estimation)

7 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2017

Dernière vérification

1 novembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2014LS018

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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